ISU302:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus tyypin I Gaucherin tautia sairastavilla potilailla
maanantai 22. elokuuta 2016 päivittänyt: ISU Abxis Co., Ltd.
Monikansallinen satunnaistettu kaksoissokkoutettu vaihe III -tutkimus ISU302:n (imigluseraasin injektioon) tai Cerezymen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi tyypin I Gaucherin tautia sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on verrata ja arvioida tutkimustuotteen ISU302:n ja vertailuvalmisteen Cerezyme®:n tehoa ja turvallisuutta tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöillä on diagnoosi tyypin I Gaucherin tauti
- Koehenkilöt 2-75-vuotiaat
- Koehenkilöt, joilla on dokumentoitu glukoserebrosidaasin puutos
- Potilaat, joilla on splenomegalia (kuten CT-tilavuusanalyysi osoittaa, että se on 5 kertaa suurempi kuin normaalikoko (0,2 % kokonaispainosta kilogrammoina))
- Hemoglobiinipitoisuus: Mies > 12-vuotias <12,0 g/dl Nainen>12-vuotias <11,0 g/dl Lapsi > 2-vuotias ja <12-vuotias <10,5 g/dl
- Verihiutalemäärä < 120 000 / ㎣
- Entsyymikorvaushoitoa (ERT) aiemmin hoitamattomat tai hoitoa saaneet henkilöt, jotka eivät ole saaneet ERT:tä 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ja vasta-ainetestin tulos on negatiivinen
- Ennen hoitoa substraattivähennyshoitoa (SRT) saaneet henkilöt, jotka eivät ole saaneet SRT:tä 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Tutkittavat tai heidän puolisonsa, jotka antavat suostumuksensa käyttää jotakin seuraavista ehkäisymenetelmistä, tai naiset vaihdevuosien aikana. (Tässä tapauksessa vaihdevuodet määritellään ajanjaksoksi, joka on kulunut 12 kuukautta viimeisistä kuukautisista)
- Kondomit, sieni, vaahdot, hyytelöt, kalvo tai kohdunsisäinen laite (puoliso tai potilas, jolle on tehty vasektomia tai munanjohtimen sidonta/kohdunpoisto)
- Täydellinen pidättäytyminen yhdynnästä: Suun kautta otettavaa ehkäisyä käyttävän naispotilaan tulee käyttää muuta ehkäisymenetelmää (estemenetelmä) myös koeaikana ja kokeen päätyttyä sekä enintään 90 päivää tutkimuksen päättymisestä.
- Tutkittava tai hänen laillinen edustajansa on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Käsittely millä tahansa tutkimustuotteella 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Osittainen tai täydellinen pernan poisto
- Koehenkilöt, joilla on vakava samanaikainen sairaus, kuten infektio, tai jotka käyttävät väärin riippuvuutta aiheuttavia huumeita ja aineita.
- Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset
- Hepatiitti B -pinta-antigeenin tai hepatiitti C:n läsnäolo tai potilaat osoittavat positiivisen reaktion ihmisen immuunikatovirukseen (HIV) tyyppi 1
- Potilaat, joilla on ollut allerginen reaktio imigluseraasille
- Potilaat, joilla on ollut Gaucherin taudin aiheuttama vaikea keuhkoverenpainetauti
- Jokainen tutkimushenkilö, jonka tutkija tai osatutkija pitää sopimattomina tähän tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Cerezyme®
60 U/kg infuusio (2 viikon välein 24 viikon ajan)
|
annetaan IV-infuusiona annoksella 60 U/kg
|
|
KOKEELLISTA: ISU302
60 U/kg infuusio (2 viikon välein 24 viikon ajan)
|
annetaan IV-infuusiona annoksella 60 U/kg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
muutos pernan tilavuudessa verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
Ensisijaiset päätetapahtumat, joilla osoitetaan, että ISU302 ei ole huonompi kuin Cerezyme® pernan tilavuuden muutoksen osalta lähtötasoon verrattuna.
|
yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
elimen parametrien ja biokemiallisen arvon muutos lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
|
yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Maanantai 1. elokuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 11. heinäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. heinäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 14. heinäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Tiistai 23. elokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. elokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2010
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISU302-2008
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .