Studie bezpečnosti a účinnosti ISU302 u pacienta s Gaucherovou chorobou typu I

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty mají diagnózu Gaucherovy choroby typu I
• Subjekty ve věku od 2 do 75 let
• Subjekty dokumentované s deficitem glukocerebrosidázy
• Subjekty se splenomegalií (jak je indikováno objemovou analýzou CT jako 5krát větší než standardní velikost (0,2 % celkové tělesné hmotnosti v kilogramech))
• Hladina koncentrace hemoglobinu: Muž > 12 let <12,0 g/dl Žena>12 let <11,0 g/dl Dítě > 2 roky a <12 let <10,5 g/dl
• Počet krevních destiček < 120 000 / ㎣
• Subjekty dosud neléčené enzymovou substituční terapií (ERT) nebo subjekty již s léčbou, které nedostaly ERT během 12 měsíců před screeningem a výsledek testu na protilátky je negativní
• Léčba dosud neléčená terapií snížením substrátu (SRT) nebo subjekty již s léčbou, které nedostaly SRT během 12 měsíců před screeningem
• Subjekty nebo jejich manželé, kteří poskytnou souhlas s používáním jedné z následujících metod antikoncepce, nebo ženy v menopauze. (V tomto případě je menopauza definována jako období po 12 měsících od poslední menstruace)
• Kondomy, houby, pěny, želé, bránice nebo nitroděložní tělísko (Manžel nebo pacient, který měl vasektomii nebo podvázání vejcovodů/hysterektomii)
• Úplná abstinence od pohlavního styku: Pacientka užívající perorální antikoncepci musí používat jinou metodu antikoncepce (bariérovou metodu) i během zkušební doby a po jejím ukončení, jakož i do 90 dnů od ukončení zkoušky.
• Subjekt nebo jeho zákonný zástupce podepsal informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Léčba jakýmkoliv hodnoceným produktem 90 dní před vstupem do studie
• Částečná nebo totální splenektomie
• Subjekty, které mají závažné souběžné onemocnění, jako je infekce, nebo kteří zneužívají návykové drogy a látky.
• Těhotné a/nebo kojící ženy
• Přítomnost povrchového antigenu hepatitidy B nebo hepatitidy C nebo pacienti vykazují pozitivní reakci na virus lidské imunodeficience (HIV) typu 1
• Subjekty s anamnézou alergické reakce na imiglucerázu
• Subjekty s anamnézou těžké plicní hypertenze způsobené Gaucherovou chorobou
• Jakýkoli subjekt, kterého zkoušející nebo vedlejší zkoušející považuje za nevhodného pro tuto studii