제1형 고셔병 환자에서 ISU302의 안전성 및 효능 연구

포함 기준:

• 피험자는 제1형 고셔병 진단을 받았습니다.
• 2세에서 75세 사이의 시험대상자
• 글루코세레브로시다제 결핍이 기록된 피험자
• 비장종대가 있는 피험자(CT 체적 분석에서 표준 크기(kg으로 전체 체중의 0.2%)보다 5배 이상으로 표시됨)
• 헤모글로빈 농도치:남성>12세<12.0g/dL 여성>12세<11.0 g/dL 어린이 > 2세 및 < 12세 < 10.5g/dL
• < 120,000/㎣의 혈소판 수
• 효소대체요법(ERT)에 대한 치료 경험이 없거나 스크리닝 전 12개월 동안 효소대체요법(ERT)을 받지 않은 치료경험자 및 항체검사 결과 음성
• 기질 감소 요법(SRT)에 대한 치료 경험이 없는 피험자 또는 스크리닝 전 12개월 동안 SRT를 받지 않은 치료 경험이 있는 피험자
• 다음 피임법 중 하나를 사용하기로 동의한 피험자 또는 그 배우자 또는 폐경기 여성 (이 경우 폐경은 마지막 월경으로부터 12개월 이후의 기간으로 정의함)
• 콘돔, 스펀지, 폼, 젤리, 격막 또는 자궁 내 장치(배우자 또는 정관 절제술 또는 난관 결찰술/자궁 절제술을 받은 환자)
• 완전한 성교 금지: 경구 피임약을 사용하는 여성 환자는 시험 기간 동안과 시험 종료 후 및 시험 종료 후 최대 90일 동안 다른 피임 방법(장벽 방법)을 사용해야 합니다.
• 피험자 또는 법정대리인이 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.

제외 기준:

• 연구 시작 전 90일 동안 임의의 조사 제품을 사용한 치료
• 부분 또는 전체 비장 절제술
• 감염 등의 중대한 동반질환이 있거나 중독성 약물 및 물질을 남용하는 자.
• 임산부 및/또는 수유 중인 여성
• B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염의 존재 또는 환자가 인간 면역결핍 바이러스(HIV) type1에 ​​대해 양성 반응을 나타냄
• 이미글루세라제에 대한 알레르기 반응 병력이 있는 피험자
• 고셔병으로 인한 중증 폐고혈압 병력이 있는 피험자
• 시험자 또는 부수사관이 본 시험에 적합하지 않다고 판단하는 피험자