Исследование безопасности и эффективности ISU302 у пациента с болезнью Гоше I типа
22 августа 2016 г. обновлено: ISU Abxis Co., Ltd.
Многонациональное рандомизированное двойное слепое исследование III фазы по оценке безопасности и эффективности ISU302 (имиглюцеразы для инъекций) или церезима у пациентов с болезнью Гоше I типа
Целью данного исследования является сравнение и оценка эффективности и безопасности исследуемого препарата ISU302 и препарата сравнения Cerezyme® у пациентов с болезнью Гоше 1 типа.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 75 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты имеют диагноз болезни Гоше типа I.
- Субъекты в возрасте от 2 до 75 лет
- Субъекты с документально подтвержденным дефицитом глюкоцереброзидазы
- Субъекты со спленомегалией (по данным объемного анализа КТ в 5 раз больше стандартного размера (0,2% от общей массы тела в килограммах))
- Уровень концентрации гемоглобина: Мужчины > 12 лет <12,0 г/дл Женщины> 12 лет <11,0 г/дл Дети > 2 лет и <12 лет <10,5 г/дл
- Количество тромбоцитов < 120 000/мкл
- Субъекты, ранее не получавшие заместительную ферментную терапию (ФЗТ), или ранее получавшие лечение, которые не получали ФЗТ в течение 12 месяцев до скрининга, а результат теста на антитела отрицательный.
- Субъекты, ранее не получавшие терапии по уменьшению субстрата (SRT), или ранее получавшие лечение субъекты, которые не получали SRT в течение 12 месяцев до скрининга.
- Субъекты или их супруги, которые дают согласие на использование одного из следующих методов контрацепции, или женщины в менопаузе. (В данном случае менопауза определяется как период спустя 12 месяцев после последней менструации)
- Презервативы, губки, пены, желе, диафрагмы или внутриматочные спирали (супруги или пациенты, перенесшие вазэктомию или перевязку маточных труб/гистерэктомию)
- Полное воздержание от половых контактов: пациентка, использующая оральные контрацептивы, должна использовать другой метод контрацепции (барьерный метод) также в течение испытательного периода и после завершения испытания, а также в течение 90 дней после завершения испытания.
- Субъект или его законный представитель подписали информированное согласие.
Критерий исключения:
- Лечение любым исследуемым продуктом за 90 дней до включения в исследование
- Частичная или тотальная спленэктомия
- Субъекты с серьезным сопутствующим заболеванием, таким как инфекция, или злоупотребляющие наркотиками и веществами, вызывающими привыкание.
- Беременные и/или кормящие женщины
- Наличие поверхностного антигена гепатита В или гепатита С или у пациентов наблюдается положительная реакция на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) типа 1
- Субъекты с аллергической реакцией на имиглюцеразу в анамнезе
- Субъекты с тяжелой легочной гипертензией, вызванной болезнью Гоше в анамнезе.
- Любой субъект, которого исследователь или вспомогательный исследователь считает неподходящим для этого испытания.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ДВОЙНОЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Церезим®
Инфузия 60 ЕД/кг (каждые 2 недели в течение 24 недель)
|
вводят внутривенно в дозе 60 ЕД/кг.
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ИСУ302
Инфузия 60 ЕД/кг (каждые 2 недели в течение 24 недель)
|
вводят внутривенно в дозе 60 ЕД/кг.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
изменение объема селезенки по сравнению с исходным
Временное ограничение: один год
|
Первичные конечные точки для демонстрации не меньшей эффективности ISU302 по сравнению с Cerezyme® в отношении изменения объема селезенки по сравнению с исходным уровнем.
|
один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
изменение параметров органов и биохимических показателей по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: один год
|
|
один год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2011 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 августа 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 июля 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 июля 2010 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
14 июля 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
23 августа 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 августа 2016 г.
Последняя проверка
1 июля 2010 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Гоше
Другие идентификационные номера исследования
- ISU302-2008
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .