O estudo de segurança e eficácia do ISU302 em pacientes com doença de Gaucher tipo I

Critério de inclusão:

• Os sujeitos têm diagnóstico de doença de Gaucher tipo I
• Sujeitos entre 2 anos e 75 anos
• Indivíduos documentados com deficiência de glicocerebrosidase
• Indivíduos com esplenomegalia (conforme indicado pela análise volumétrica da TC como 5 vezes maior que o tamanho padrão (0,2% do peso corporal total em quilogramas))
• Um nível de concentração de hemoglobina: Masculino > 12 anos de idade <12,0 g/dL Feminino > 12 anos de idade <11,0 g/dL Criança > 2 anos e <12 anos <10,5 g/dL
• Contagem de plaquetas < 120.000 / ㎣
• Indivíduos virgens de tratamento para terapia de reposição enzimática (TRE) ou indivíduos experientes em tratamento que não receberam TRE nos 12 meses anteriores à triagem e o resultado do teste de anticorpos é negativo
• Tratamento virgem à terapia de redução de substrato (SRT) ou indivíduos com experiência em tratamento que não receberam SRT nos 12 meses anteriores à triagem
• Indivíduos ou seus cônjuges que dão consentimento para usar um dos seguintes métodos contraceptivos ou mulheres na menopausa. (Neste caso, a menopausa é definida como um período após 12 meses da última menstruação)
• Preservativos, esponja, espumas, geléias, diafragma ou dispositivo intrauterino (cônjuge ou paciente que fez vasectomia ou laqueadura/histerectomia)
• Abstinência total de relações sexuais: Paciente do sexo feminino em uso de contraceptivos orais deve usar outro método contraceptivo (método de barreira) também durante o período experimental e após a conclusão do estudo, bem como até 90 dias a partir da conclusão do estudo.
• O sujeito ou seu representante legal assinou o consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Tratamento com qualquer produto experimental em 90 dias antes da entrada no estudo
• Esplenectomia parcial ou total
• Indivíduos que têm uma doença concomitante grave, como infecção ou que abusam de drogas e substâncias viciantes.
• Mulheres grávidas e/ou lactantes
• Presença de antígeno de superfície da Hepatite B ou Hepatite C ou os pacientes apresentam reação positiva ao vírus da imunodeficiência humana (HIV) tipo1
• Indivíduos com histórico de reação alérgica à Imiglucerase
• Indivíduos com histórico de hipertensão pulmonar grave causada pela doença de Gaucher
• Qualquer sujeito que o investigador ou o subinvestigador considere inadequado para este ensaio