Die Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von ISU302 bei Patienten mit Typ-I-Gaucher-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Die Probanden haben eine Diagnose der Typ-I-Gaucher-Krankheit
• Probanden zwischen 2 und 75 Jahren
• Patienten mit dokumentiertem Glucocerebrosidase-Mangel
• Patienten mit Splenomegalie (laut volumetrischer CT-Analyse fünfmal größer als die Standardgröße (0,2 % des Gesamtkörpergewichts in Kilogramm))
• Eine Hämoglobinkonzentration: Männlich > 12 Jahre < 12,0 g/dL Weiblich > 12 Jahre < 11,0 g/dl Kind > 2 Jahre und < 12 Jahre < 10,5 g/dl
• Thrombozytenzahl von < 120.000 / ㎣
• Behandlungsnaive Enzymersatztherapie (ERT) oder behandlungserfahrene Probanden, die in den 12 Monaten vor dem Screening keine ERT erhalten haben und deren Antikörpertestergebnis negativ ist
• Behandlungsnaive Substratreduktionstherapie (SRT) oder behandlungserfahrene Probanden, die in den 12 Monaten vor dem Screening keine SRT erhalten haben
• Probanden oder ihre Ehepartner, die ihre Zustimmung zur Anwendung einer der folgenden Verhütungsmethoden geben, oder Frauen in den Wechseljahren. (In diesem Fall ist die Menopause definiert als ein Zeitraum nach 12 Monaten nach der letzten Menstruation)
• Kondome, Schwämme, Schäume, Gelees, Diaphragma oder Intrauterinpessar (Ehepartner oder Patient mit Vasektomie oder Tubenligatur/Hysterektomie)
• Vollständiger Verzicht auf Geschlechtsverkehr: Patientinnen, die orale Kontrazeptiva anwenden, müssen auch während des Studienzeitraums und nach Abschluss der Studie sowie bis zu 90 Tage nach Abschluss der Studie eine andere Verhütungsmethode (Barrieremethode) anwenden.
• Der Proband oder sein gesetzlicher Vertreter hat die Einverständniserklärung unterzeichnet.

Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit einem beliebigen Prüfprodukt in 90 Tagen vor Studieneintritt
• Teilweise oder vollständige Splenektomie
• Personen, die eine schwere Begleiterkrankung wie eine Infektion haben oder Suchtmittel und -substanzen missbrauchen.
• Schwangere und/oder stillende Frauen
• Vorhandensein von Hepatitis B-Oberflächenantigen oder Hepatitis C oder die Patienten zeigen eine positive Reaktion auf das Humane Immundefizienzvirus (HIV) Typ1
• Personen mit einer Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf Imiglucerase
• Patienten mit einer Vorgeschichte von schwerer pulmonaler Hypertonie, die durch die Gaucher-Krankheit verursacht wurde
• Jeder Proband, den der Prüfer oder der Unterprüfer für diese Studie als ungeeignet erachtet