鎌状赤血球症または鎌状β-サラセミアを治療するためのL-グルタミンの第III相安全性および有効性研究
2020年8月17日 更新者：Emmaus Medical, Inc.
鎌状赤血球貧血および鎌状β-サラセミアに対するL型グルタミン療法の第III相、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設研究
この研究の目的は、鎌状赤血球症の発生数によって評価される鎌状赤血球貧血または鎌状赤血球症の治療法としての L-グルタミンの効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
第一目的：
鎌状赤血球症の発生数によって評価される鎌状赤血球貧血および鎌状β0-サラセミアの治療法としての経口L-グルタミンの有効性を評価すること。
副次的な目的:
以下に対する経口 L-グルタミンの効果を評価すること。(a) 鎌状赤血球症による入院の頻度。 (b) 鎌状赤血球症の緊急治療室/医療施設の訪問頻度。 (c) 血液学的パラメーター (ヘモグロビン、ヘマトクリット、および網状赤血球数)。鎌状赤血球貧血の治療法としての L-グルタミンの安全性を、有害事象、検査パラメータ、およびバイタル サインによって評価すること。
方法論:
これは、5 歳以上の鎌状赤血球貧血および鎌状 β サラセミアの患者を対象とした 2:1 の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設試験でした。 インフォームド コンセントは、週 0 (ベースライン) の 4 週間前までに得られました。 スクリーニング手順は、すべての適格基準が 0 週の前に確認されている限り、同意日から 0 週の間の任意の時点で実施されました。経口 BID)、患者の体重に応じて用量を計算します。 患者のクリニック訪問は 4 週間ごとに行われ、コンプライアンスを監視するために訪問の間に電話がかけられました。 48 週間の治療後、3 週間以内に用量を 0 まで減らしました。 最終評価来院は、最終投与の 2 週間後、合計 53 週間の研究で行われました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
230
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36617
- University of South Alabama Medical Center
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
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California
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Inglewood、California、アメリカ、90301
- Kaiser Permanente
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Torrance、California、アメリカ、90509
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
- Howard University Hospital & Howard University
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0296
- University of Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois at Chicago
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
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New Jersey
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Camden、New Jersey、アメリカ、08103
- Cooper University Hospital
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、11203
- Bronx Lebanon Hospital
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Brooklyn、New York、アメリカ、11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
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Brooklyn、New York、アメリカ、11201
- The Brooklyn Hospital Center
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Brooklyn、New York、アメリカ、11203
- SUNY - Downstate Medical Center
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Brooklyn、New York、アメリカ、11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
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Brooklyn、New York、アメリカ、11238
- Interfaith Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
- University of Tennessee Cancer Institute
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298-0306
- Virginia Commonwealth University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者は少なくとも5歳です。
- -患者は鎌状赤血球貧血または鎌状βサラセミアと診断されています（ヘモグロビン電気泳動で記録されています）。
- -患者は、スクリーニング訪問から12か月以内に鎌状赤血球症のエピソードが少なくとも2回記録されています。
- 患者がスクリーニング訪問から3か月以内にシックリング防止剤で治療された場合、研究期間中継続することを意図して、治療は少なくとも3か月間継続されている必要があります。
- -患者または患者の法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームドコンセントを提供しています。
- 患者が出産の可能性のある女性である場合、彼女は研究中に妊娠を避けることに同意し、研究の過程で認められた形の避妊を実践することに同意します（例： バリア、避妊薬、禁欲）。
除外基準:
- -患者は、スクリーニング訪問から2か月以内に入院を必要とする重大な病状（鎌状赤血球症以外）を患っています。
- -患者のプロトロンビン時間 INR > 2.0。
- 患者の血清アルブミンは 3.0 g/dl 未満です。
- -患者はスクリーニング訪問から3週間以内に血液製剤を受け取りました。
- -患者は制御されていない肝疾患または腎不全を患っています。
- -患者は妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定があります（女性で出産の可能性がある場合）。
- -患者は現在、何らかの形のグルタミンサプリメントを服用しているか、スクリーニング訪問から30日以内に治療を受けています。
- -患者は、スクリーニング訪問から30日以内に実験的な抗シックリング薬/治療で治療されています（小児患者のヒドロキシ尿素を除く）。
- -患者は現在服用しているか、スクリーニング訪問から30日以内に治験薬で治療されています（小児患者のヒドロキシ尿素を除く）。
- -患者は現在、治験薬またはデバイス研究に登録されている、および/またはスクリーニング訪問から30日以内にそのような研究に参加しました。
- 治験責任医師の判断で、患者が治験の要件を順守することを困難にする要因があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：L-グルタミン
患者は無作為に割り付けられ、治験薬である L-グルタミンが投与されます。
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0.3 g/kg の L-グルタミンを 1 日 2 回、各患者に 48 週間経口投与します。
投与量は、体重に基づいて 5 グラムずつ増加します。
治験薬の 1 日量の上限は 30 グラムに設定されます。
患者は、ベースライン来院時に治験薬の自己投与について口頭および書面による指示を受けます。
粉末は、水またはアルコール以外のほとんどの非加熱飲料と混合することができます。また、ヨーグルト、アップルソース、シリアルなどのほとんどの非加熱食品と混合して投与することもできます。
L-グルタミンを炭酸飲料や酸度の高いジュース (グレープフルーツ ジュースやレモネードなど) と混ぜることはお勧めしません。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：100% マルトデキストリン
患者は無作為に割り付けられ、プラセボが投与されます。
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0.3 g/kg のプラセボ (100% マルトデキストリン) を 1 日 2 回、各患者に 48 週間経口投与します。
投与量は、体重に基づいて 5 グラムずつ増加します。
治験薬の 1 日量の上限は 30 グラムに設定されます。
患者は、ベースライン来院時に治験薬の自己投与について口頭および書面による指示を受けます。
粉末は、水またはアルコール以外のほとんどの非加熱飲料と混合することができます。また、ヨーグルト、アップルソース、シリアルなどのほとんどの非加熱食品と混合して投与することもできます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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鎌状赤血球症の発生数
時間枠：48週間
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0週から48週までに発生するプロトコル定義の鎌状赤血球症の発生数は、鎌状赤血球貧血およびベータ-0サラセミアの治療としての経口L-グルタミンの有効性を評価するために使用されます。
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48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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鎌状赤血球症による入院数
時間枠：48週間
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0 週から 48 週までに発生する入院の数は、鎌状赤血球貧血およびベータ-0 サラセミアの治療としての経口 L-グルタミンの有効性を評価するために使用されます。
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48週間
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鎌状赤血球症の緊急治療室/医療機関の訪問数
時間枠：48週間
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0週から48週までに発生する緊急治療室の訪問または医療施設の訪問の数は、鎌状赤血球貧血およびベータ-0サラセミアの治療としての経口L-グルタミンの有効性を評価するために使用されます.
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48週間
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血液学的パラメータに対する経口-L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4週目、24週目、48週目
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血液学的パラメーター（ヘモグロビン）に対する経口 L-グルタミンの効果を評価するために、ベースラインからの変化を 4、24、および 48 週目に報告します。
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ベースライン、4週目、24週目、48週目
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バイタルサインに対する経口L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4、24、および 48 週目
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バイタル サイン (収縮期および拡張期血圧) に対する経口 L-グルタミンの効果を評価すること。
ベースラインからの変化は、4、24、および 48 週目に報告されます。
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ベースライン、4、24、および 48 週目
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血液学的パラメーターに対する経口 L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4週目、24週目、48週目
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血液学的パラメーター（ヘマトクリット）に対する経口 L-グルタミンの効果を評価するために、ベースラインからの変化を 4、24、および 48 週目に報告します。
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ベースライン、4週目、24週目、48週目
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血液学的パラメーターに対する経口 L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4週目、24週目、48週目
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血液学的パラメータ（網状赤血球数）に対する経口L-グルタミンの効果を評価するために、ベースラインからの変化を4、24、および48週目に報告します。
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ベースライン、4週目、24週目、48週目
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バイタルサインに対する経口L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4 週目、24 週目、48 週目
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バイタル サイン (脈拍数) に対する経口 L-グルタミンの効果を評価すること。
ベースラインからの変化は、4、24、および 48 週目に報告されます。
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ベースライン、4 週目、24 週目、48 週目
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バイタルサインに対する経口L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4 週目、24 週目、48 週目
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バイタルサイン（体温）に対する経口L-グルタミンの効果を評価すること。
ベースラインからの変化は、4、24、および 48 週目に報告されます。
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ベースライン、4 週目、24 週目、48 週目
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バイタルサインに対する経口L-グルタミンの効果
時間枠：ベースライン、4 週目、24 週目、48 週目
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バイタル サイン (呼吸) に対する経口 L-グルタミンの効果を評価すること。
ベースラインからの変化は、4、24、および 48 週目に報告されます。
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ベースライン、4 週目、24 週目、48 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Yutaka Niihara, MD, MPH、Chairman and CEO
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年5月1日
一次修了 (実際)
2014年3月1日
研究の完了 (実際)
2014年3月1日
試験登録日
最初に提出
2010年5月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年8月9日
最初の投稿 (見積もり)
2010年8月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月17日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GLUSCC09-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
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いいえ
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