Um estudo de segurança e eficácia de Fase III da L-Glutamina para tratar a doença falciforme ou a βo-talassemia falciforme
17 de agosto de 2020 atualizado por: Emmaus Medical, Inc.
ESTUDO DE FASE III, PROSPECTIVO, RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, GRUPO PARALELO, MULTICENTRADO DA TERAPIA L GLUTAMINE PARA ANEMIA FALCIFORME E TALASASSEMIA ß0 FALCIFORME
O objetivo desta pesquisa é avaliar os efeitos da L-glutamina como terapia para Anemia Falciforme ou Talassemia Falciforme ß0, avaliada pelo número de ocorrências de crises falciformes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo primário:
Avaliar a eficácia da L-glutamina oral como terapia para anemia falciforme e ß0-talassemia falciforme, avaliada pelo número de ocorrências de crises falciformes.
Objetivos secundários:
Avaliar o efeito da L-glutamina oral sobre: (a) frequência de internações por dor falciforme; (b) frequência de atendimentos em pronto-socorros/instalações médicas para dor falciforme; e (c) parâmetros hematológicos (hemoglobina, hematócrito e contagem de reticulócitos); e avaliar a segurança da L-glutamina como terapia para anemia falciforme, avaliada por eventos adversos, parâmetros laboratoriais e sinais vitais.
Metodologia:
Este foi um estudo 2:1 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, multicêntrico em pacientes com anemia falciforme e falciforme ß0-talassemia com pelo menos 5 anos de idade. O consentimento informado foi obtido até quatro semanas antes da Semana 0 (linha de base). Os procedimentos de triagem foram realizados a qualquer momento entre a data de consentimento e a semana 0, desde que todos os critérios de elegibilidade tivessem sido confirmados antes da semana 0. Na semana 0, os pacientes foram randomizados (para L-glutamina ou placebo) e submetidos a 48 semanas de tratamento ( por via oral BID), com dose calculada de acordo com o peso do paciente. As visitas clínicas dos pacientes ocorreram a cada 4 semanas, e as ligações telefônicas ocorreram entre as visitas para monitorar a adesão. Após 48 semanas de tratamento, a dose foi reduzida para 0 em 3 semanas. Uma visita de avaliação final ocorreu 2 semanas após a última dose para um total de 53 semanas no estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
230
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617
- University of South Alabama Medical Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
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California
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Inglewood, California, Estados Unidos, 90301
- Kaiser Permanente
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Torrance, California, Estados Unidos, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
- University of Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
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New Jersey
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Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
- Cooper University Hospital
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11238
- Interfaith Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente tem pelo menos cinco anos de idade.
- O paciente foi diagnosticado com anemia falciforme ou ß°-talassemia falciforme (documentado por eletroforese de hemoglobina).
- O paciente teve pelo menos dois episódios documentados de crises falciformes dentro de 12 meses da consulta de triagem.
- Se o paciente foi tratado com um agente anti-falciforme dentro de três meses da visita de triagem, a terapia deve ter sido contínua por pelo menos três meses com a intenção de continuar durante o estudo.
- O paciente ou seu representante legalmente autorizado deu consentimento informado por escrito.
- Se a paciente for uma mulher com potencial para engravidar, ela concorda em evitar a gravidez durante o estudo e está disposta e concorda em praticar uma forma reconhecida de controle de natalidade durante o estudo (por exemplo, barreira, pílula anticoncepcional, abstinência).
Critério de exclusão:
- O paciente tem uma condição médica significativa que exigiu hospitalização (exceto crise falciforme) dentro de dois meses da visita de triagem.
- O paciente tem tempo de protrombina INR > 2,0.
- O paciente apresenta albumina sérica < 3,0 g/dl.
- O paciente recebeu quaisquer produtos sanguíneos dentro de três semanas da visita de triagem.
- O paciente tem doença hepática descontrolada ou insuficiência renal.
- A paciente está grávida ou amamentando ou tem a intenção de engravidar durante o estudo (se for do sexo feminino e tiver potencial para engravidar).
- O paciente está atualmente tomando ou foi tratado com qualquer forma de suplemento de glutamina dentro de 30 dias da visita de triagem.
- O paciente foi tratado com um medicamento/tratamento anti-falciforme experimental dentro de 30 dias da consulta de triagem (com exceção de hidroxiureia em pacientes pediátricos).
- O paciente está tomando ou foi tratado com um medicamento experimental dentro de 30 dias da consulta de triagem (com exceção de hidroxiureia em pacientes pediátricos).
- O paciente está atualmente inscrito em um estudo de medicamento ou dispositivo experimental e/ou participou de tal estudo dentro de 30 dias da visita de triagem.
- Existem fatores que, no julgamento do investigador, tornariam difícil para o paciente cumprir os requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: L-glutamina
Os pacientes serão randomizados para receber o produto experimental, L-Glutamina.
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0,3 g/kg de L-glutamina serão administrados duas vezes ao dia por via oral a cada paciente por 48 semanas.
A dosagem será em incrementos de 5 gramas com base no peso.
O limite superior para a dose diária da medicação do estudo será fixado em 30 gramas.
Os pacientes receberão instruções verbais e escritas para auto-administração da medicação do estudo na visita inicial.
O pó pode ser misturado com água ou com a maioria das bebidas não aquecidas, exceto álcool, ou pode ser misturado com a maioria dos alimentos não aquecidos, como iogurte, compota de maçã ou cereais para administração.
Não é recomendado misturar L-glutamina com refrigerante ou sucos altamente ácidos (como suco de toranja ou limonada).
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: 100% maltodextrina
Os pacientes serão randomizados para receber placebo.
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0,3 g/kg de placebo (100% maltodextrina) serão administrados duas vezes ao dia por via oral a cada paciente por 48 semanas.
A dosagem será em incrementos de 5 gramas com base no peso.
O limite superior para a dose diária da medicação do estudo será fixado em 30 gramas.
Os pacientes receberão instruções verbais e escritas para auto-administração da medicação do estudo na visita inicial.
O pó pode ser misturado com água ou com a maioria das bebidas não aquecidas, exceto álcool, ou pode ser misturado com a maioria dos alimentos não aquecidos, como iogurte, compota de maçã ou cereais para administração.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O número de ocorrências de crises falciformes
Prazo: 48 semanas
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O número de ocorrências de crises falciformes definidas pelo protocolo que ocorrem da semana 0 à semana 48 será usado para avaliar a eficácia da L-glutamina oral como tratamento para anemia falciforme e talassemia beta-0.
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48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de internações por dor falciforme
Prazo: 48 semanas
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O número de internações que ocorrem da semana 0 à semana 48 será usado para avaliar a eficácia da L-glutamina oral como tratamento para anemia falciforme e talassemia beta-0.
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48 semanas
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Número de atendimentos em pronto-socorro/instalações médicas para dor falciforme
Prazo: 48 semanas
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O número de visitas ao pronto-socorro ou visitas a instalações médicas que ocorrem da semana 0 à semana 48 será usado para avaliar a eficácia da L-glutamina oral como tratamento para anemia falciforme e talassemia beta-0.
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48 semanas
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O efeito da -L-glutamina oral nos parâmetros hematológicos
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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Para avaliar o efeito da L-glutamina oral nos parâmetros hematológicos (hemoglobina), a alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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O efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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Avaliar o efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais (pressão arterial sistólica e diastólica).
A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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O efeito da L-glutamina oral nos parâmetros hematológicos
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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Para avaliar o efeito da L-glutamina oral nos parâmetros hematológicos (hematócrito), a alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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O efeito da L-glutamina oral nos parâmetros hematológicos
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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Para avaliar o efeito da L-glutamina oral nos parâmetros hematológicos (contagem de reticulócitos), a alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, semanas 4, 24 e 48
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O efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais
Prazo: Linha de base, Semana 4, Semana 24 e Semana 48
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Avaliar o efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais (frequência de pulso).
A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, Semana 4, Semana 24 e Semana 48
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Efeito da L-glutamina Oral nos Sinais Vitais
Prazo: Linha de base, Semana 4, Semana 24 e Semana 48
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Avaliar o efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais (temperatura).
A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, Semana 4, Semana 24 e Semana 48
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O efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais
Prazo: Linha de base, Semana 4, Semana 24 e Semana 48
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Avaliar o efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais (respiração).
A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
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Linha de base, Semana 4, Semana 24 e Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de maio de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de agosto de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
11 de agosto de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de agosto de 2020
Última verificação
1 de julho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GLUSCC09-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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