En fase III-sikkerhets- og effektstudie av L-glutamin for å behandle sigdcellesykdom eller sigd-βo-thalassemi
17. august 2020 oppdatert av: Emmaus Medical, Inc.
EN FASE III, PROSPEKTIV, RANDOMISERT, DOBBELBLIND, PLACEBO-KONTROLLERT, PARALLELLGRUPPE, MULTICENTER STUDIE AV L-GLUTAMINTERAPI FOR SIKKEL-ANEMI OG SIKKEL ß0-THALASSEMIA
Formålet med denne forskningen er å evaluere effekten av L-glutamin som en terapi for sigdcelleanemi eller sigd ß0-thalassemi som evaluert ved antall forekomster av sigdcellekriser.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmål:
For å evaluere effekten av oral L-glutamin som en terapi for sigdcelleanemi og sigd ß0-thalassemi som evaluert ut fra antall forekomster av sigdcellekriser.
Sekundære mål:
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på: (a) frekvens av sykehusinnleggelser for sigdcellesmerter; (b) hyppighet av besøk på akuttmottaket/medisinsk anlegg for sigdcellesmerter; og (c) hematologiske parametere (hemoglobin, hematokritt og retikulocytttelling); og å vurdere sikkerheten til L-glutamin som en terapi for sigdcelleanemi som evaluert av uønskede hendelser, laboratorieparametere og vitale tegn.
Metodikk:
Dette var en 2:1 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie på pasienter med sigdcelleanemi og sigd ß0-thalassemi som var minst 5 år gamle. Informert samtykke ble innhentet opptil fire uker før uke 0 (grunnlinje). Screeningsprosedyrer ble utført når som helst mellom datoen for samtykke og uke 0, så lenge alle kvalifikasjonskriterier var bekreftet før uke 0. Ved uke 0 ble pasientene randomisert (til L-glutamin eller placebo) og gjennomgikk 48 ukers behandling ( oralt BID), med dose beregnet i henhold til pasientens vekt. Pasientklinikkbesøk skjedde hver 4. uke, og telefonsamtaler fant sted mellom besøkene for å overvåke etterlevelse. Etter 48 ukers behandling ble dosen trappet ned til 0 innen 3 uker. Et siste evalueringsbesøk fant sted 2 uker etter siste dose i totalt 53 uker på studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
230
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36617
- University of South Alabama Medical Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
California
-
Inglewood, California, Forente stater, 90301
- Kaiser Permanente
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Torrance, California, Forente stater, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0296
- University of Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Forente stater, 08103
- Cooper University Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11238
- Interfaith Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten er minst fem år gammel.
- Pasienten har blitt diagnostisert med sigdcelleanemi eller sigd ß°-thalassemi (dokumentert ved hemoglobinelektroforese).
- Pasienten har hatt minst to dokumenterte episoder av sigdcellekriser innen 12 måneder etter screeningbesøket.
- Hvis pasienten har blitt behandlet med et sigdhemmende middel innen tre måneder etter screeningbesøket, må behandlingen ha vært kontinuerlig i minst tre måneder med den hensikt å fortsette i løpet av studien.
- Pasienten eller pasientens juridiske representant har gitt skriftlig informert samtykke.
- Hvis pasienten er en kvinne i fertil alder, samtykker hun i å unngå graviditet under studien og er villig og samtykker i å praktisere en anerkjent form for prevensjon i løpet av studien (f.eks. barriere, p-piller, abstinens).
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten har en betydelig medisinsk tilstand som krevde sykehusinnleggelse (annet enn sigdcellekrise) innen to måneder etter screeningbesøket.
- Pasienten har protrombintid INR > 2,0.
- Pasienten har serumalbumin < 3,0 g/dl.
- Pasienten har mottatt blodprodukter innen tre uker etter screeningbesøket.
- Pasienten har ukontrollert leversykdom eller nyresvikt.
- Pasienten er gravid eller ammer eller har til hensikt å bli gravid under studien (hvis kvinnelig og i fertil alder).
- Pasienten tar eller har blitt behandlet med noen form for glutamintilskudd innen 30 dager etter screeningbesøket.
- Pasienten har blitt behandlet med en eksperimentell anti-sickling medisin/behandling innen 30 dager etter screeningbesøket (med unntak av hydroksyurea hos pediatriske pasienter).
- Pasienten tar eller har blitt behandlet med et forsøkslegemiddel innen 30 dager etter screeningbesøket (med unntak av hydroksyurea hos pediatriske pasienter).
- Pasienten er for tiden registrert i en legemiddel- eller enhetsstudie og/eller har deltatt i en slik studie innen 30 dager etter screeningbesøket.
- Det er faktorer som etter utrederens vurdering vil gjøre det vanskelig for pasienten å etterleve studiens krav.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: L-glutamin
Pasienter vil bli randomisert til å motta undersøkelsesprodukt, L-glutamin.
|
0,3 g/kg L-glutamin vil bli administrert to ganger daglig oralt til hver pasient i 48 uker.
Doseringen vil være i trinn på 5 gram basert på vekt.
Den øvre grensen for daglig dose studiemedisin vil bli satt til 30 gram.
Pasientene vil få muntlige og skriftlige instruksjoner for egenadministrasjon av studiemedisinen ved baseline-besøket.
Pulveret kan blandes med vann eller de fleste andre ikke-oppvarmede drikker enn alkohol, eller kan blandes med de fleste ikke-oppvarmede matvarer som yoghurt, eplemos eller frokostblandinger for administrering.
Blanding av L-glutamin med brus eller svært sure juice (som grapefruktjuice eller limonade) anbefales ikke.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: 100% maltodekstrin
Pasienter vil bli randomisert til å få placebo.
|
0,3 g/kg placebo (100 % maltodekstrin) vil bli administrert to ganger daglig oralt til hver pasient i 48 uker.
Doseringen vil være i trinn på 5 gram basert på vekt.
Den øvre grensen for daglig dose studiemedisin vil bli satt til 30 gram.
Pasientene vil få muntlige og skriftlige instruksjoner for egenadministrasjon av studiemedisinen ved baseline-besøket.
Pulveret kan blandes med vann eller de fleste andre ikke-oppvarmede drikker enn alkohol, eller kan blandes med de fleste ikke-oppvarmede matvarer som yoghurt, eplemos eller frokostblandinger for administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antallet forekomster av sigdcellekriser
Tidsramme: 48 uker
|
Antallet forekomster av protokolldefinerte sigdcellekriser som oppstår fra uke 0 til uke 48 vil bli brukt til å evaluere effekten av oral L-glutamin som behandling for sigdcelleanemi og beta-0 talassemi.
|
48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall sykehusinnleggelser for sigdcellesmerter
Tidsramme: 48 uker
|
Antallet sykehusinnleggelser som skjer fra uke 0 til uke 48, vil bli brukt til å evaluere effekten av oral L-glutamin som behandling for sigdcelleanemi og beta-0 talassemi.
|
48 uker
|
|
Antallet akuttmottak/legemottaksbesøk for sigdcellesmerter
Tidsramme: 48 uker
|
Antallet legevaktbesøk eller legebesøk som skjer fra uke 0 til uke 48, vil bli brukt til å evaluere effekten av oral L-glutamin som behandling for sigdcelleanemi og beta-0-thalassemi.
|
48 uker
|
|
Effekten av oralt -L-glutamin på hematologiske parametere
Tidsramme: Baseline, uke 4, 24 og 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på hematologiske parametere (hemoglobin), vil endring fra baseline bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Baseline, uke 4, 24 og 48
|
|
Effekten av oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 24 og 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtrykk).
Endring fra baseline vil bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Grunnlinje, uke 4, 24 og 48
|
|
Effekten av oral L-glutamin på hematologiske parametere
Tidsramme: Baseline, uke 4, 24 og 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på hematologiske parametere (hematokrit), vil endring fra baseline bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Baseline, uke 4, 24 og 48
|
|
Effekten av oral L-glutamin på hematologiske parametere
Tidsramme: Baseline, uke 4, 24 og 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på hematologiske parametere (retikulocytttelling), vil endring fra baseline bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Baseline, uke 4, 24 og 48
|
|
Effekten av oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 24 og uke 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på vitale tegn (pulsfrekvens).
Endring fra baseline vil bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Baseline, uke 4, uke 24 og uke 48
|
|
Effekt av oralt L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 24 og uke 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på vitale tegn (temperatur).
Endring fra baseline vil bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Baseline, uke 4, uke 24 og uke 48
|
|
Effekten av oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 24 og uke 48
|
For å vurdere effekten av oral L-glutamin på vitale tegn (respirasjon).
Endring fra baseline vil bli rapportert i uke 4, 24 og 48.
|
Baseline, uke 4, uke 24 og uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mai 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. august 2010
Først lagt ut (Anslag)
11. august 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. august 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2020
Sist bekreftet
1. juli 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GLUSCC09-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .