Исследование III фазы безопасности и эффективности L-глютамина для лечения серповидно-клеточной анемии или серповидно-бета-талассемии
17 августа 2020 г. обновлено: Emmaus Medical, Inc.
ФАЗА III, ПРОСПЕКТИВНОЕ, РАНДОМИЗИРОВАННОЕ, ДВОЙНОЕ СЛЕПОЕ, ПЛАЦЕБО-КОНТРОЛИРУЕМОЕ, В ПАРАЛЛЕЛЬНЫХ ГРУППАХ, МНОГОЦЕНТРОВОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ L-ГЛУТАМИНОВОЙ ТЕРАПИИ СЕРПОП-КЛЕТОЧНОЙ АНЕМИИ И СЕРПОВОЙ ß0-ТАЛАССЕМИИ
Целью данного исследования является оценка эффектов L-глютамина в качестве терапии серповидноклеточной анемии или серповидно-β0-талассемии по количеству случаев серповидно-клеточных кризов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель:
Оценить эффективность перорального приема L-глютамина в качестве терапии серповидно-клеточной анемии и серповидно-β-талассемии по количеству случаев серповидно-клеточных кризов.
Второстепенные цели:
Оценить влияние перорального L-глютамина на: (а) частоту госпитализаций по поводу серповидно-клеточной боли; (b) частота обращений в отделение неотложной помощи/медицинское учреждение по поводу серповидно-клеточной боли; и (c) гематологические параметры (гемоглобин, гематокрит и число ретикулоцитов); и оценить безопасность L-глютамина в качестве терапии серповидноклеточной анемии, оцениваемую по нежелательным явлениям, лабораторным параметрам и жизненно важным показателям.
Методология:
Это было рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование 2:1 с участием пациентов с серповидно-клеточной анемией и серповидной ß0-талассемией в возрасте не менее 5 лет. Информированное согласие было получено за четыре недели до недели 0 (исходный уровень). Процедуры скрининга проводились в любое время между датой согласия и 0-й неделей, если все критерии приемлемости были подтверждены до 0-й недели. На 0-й неделе пациенты были рандомизированы (получавшие L-глутамин или плацебо) и прошли 48-недельное лечение. перорально два раза в день), при этом доза рассчитывается в зависимости от веса пациента. Визиты пациентов в клинику происходили каждые 4 недели, а между визитами проводились телефонные звонки для контроля за соблюдением режима лечения. После 48 недель лечения дозу снижали до 0 в течение 3 недель. Заключительный оценочный визит состоялся через 2 недели после последней дозы, что в общей сложности составило 53 недели исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
230
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36617
- University of South Alabama Medical Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
California
-
Inglewood, California, Соединенные Штаты, 90301
- Kaiser Permanente
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0296
- University of Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Соединенные Штаты, 08103
- Cooper University Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11238
- Interfaith Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст пациента не менее пяти лет.
- У пациента диагностирована серповидно-клеточная анемия или серповидно-β-талассемия (подтверждается электрофорезом гемоглобина).
- У пациента было по крайней мере два задокументированных эпизода криза серповидно-клеточной анемии в течение 12 месяцев после визита для скрининга.
- Если пациент лечился антисептическим средством в течение трех месяцев после визита для скрининга, терапия должна продолжаться не менее трех месяцев с намерением продолжать ее в течение всего периода исследования.
- Пациент или законный представитель пациента дал письменное информированное согласие.
- Если пациентка является женщиной детородного возраста, она соглашается избегать беременности во время исследования и желает и соглашается практиковать признанную форму контроля над рождаемостью в ходе исследования (например, барьер, противозачаточные таблетки, воздержание).
Критерий исключения:
- У пациента серьезное заболевание, требующее госпитализации (кроме серповидно-клеточного криза) в течение двух месяцев после визита для скрининга.
- У пациента МНО > 2,0 протромбинового времени.
- У пациента сывороточный альбумин <3,0 г/дл.
- Пациент получил какие-либо продукты крови в течение трех недель после визита для скрининга.
- У пациента неконтролируемое заболевание печени или почечная недостаточность.
- Пациентка беременна или кормит грудью или намеревается забеременеть во время исследования (если женщина и имеет детородный потенциал).
- В настоящее время пациент принимает или лечился какой-либо формой глютаминовой добавки в течение 30 дней после визита для скрининга.
- В течение 30 дней после визита для скрининга пациент получал экспериментальное лекарство/лечение от серповидноклеточной анемии (за исключением гидроксимочевины у детей).
- В настоящее время пациент принимает или лечился исследуемым препаратом в течение 30 дней после визита для скрининга (за исключением гидроксимочевины у детей).
- Пациент в настоящее время включен в исследование исследуемого препарата или устройства и/или участвовал в таком исследовании в течение 30 дней после визита для скрининга.
- Существуют факторы, которые, по мнению исследователя, могут затруднить выполнение пациентом требований исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: L-глутамин
Пациенты будут рандомизированы для получения исследуемого продукта, L-глютамина.
|
0,3 г/кг L-глютамина будут вводить два раза в день перорально каждому пациенту в течение 48 недель.
Дозировка будет с шагом 5 грамм в зависимости от веса.
Верхний предел суточной дозы исследуемого препарата будет установлен на уровне 30 граммов.
Пациентам будут даны устные и письменные инструкции по самостоятельному приему исследуемого препарата во время исходного визита.
Порошок можно смешивать с водой или большинством ненагретых напитков, кроме алкоголя, или можно смешивать с большинством ненагретых пищевых продуктов, таких как йогурт, яблочное пюре или хлопья для приема внутрь.
Не рекомендуется смешивать L-глютамин с газировкой или сильнокислотными соками (такими как грейпфрутовый сок или лимонад).
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: 100% мальтодекстрин
Пациенты будут рандомизированы для получения плацебо.
|
0,3 г/кг плацебо (100% мальтодекстрин) будет вводиться перорально два раза в день каждому пациенту в течение 48 недель.
Дозировка будет с шагом 5 грамм в зависимости от веса.
Верхний предел суточной дозы исследуемого препарата будет установлен на уровне 30 граммов.
Пациентам будут даны устные и письменные инструкции по самостоятельному приему исследуемого препарата во время исходного визита.
Порошок можно смешивать с водой или большинством ненагретых напитков, кроме алкоголя, или можно смешивать с большинством ненагретых пищевых продуктов, таких как йогурт, яблочное пюре или хлопья для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество случаев серповидно-клеточных кризисов
Временное ограничение: 48 недель
|
Количество случаев кризов серповидно-клеточной анемии, определенных протоколом, которые происходят с недели 0 до недели 48, будет использоваться для оценки эффективности перорального L-глютамина в качестве лечения серповидно-клеточной анемии и бета-0-талассемии.
|
48 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество госпитализаций по поводу серповидноклеточной боли
Временное ограничение: 48 недель
|
Количество госпитализаций, произошедших с недели 0 по неделю 48, будет использоваться для оценки эффективности перорального приема L-глютамина в качестве средства для лечения серповидноклеточной анемии и бета-0-талассемии.
|
48 недель
|
|
Количество посещений отделений неотложной помощи/медицинских учреждений по поводу серповидно-клеточной боли
Временное ограничение: 48 недель
|
Количество посещений отделений неотложной помощи или посещений медицинских учреждений с 0-й по 48-ю неделю будет использоваться для оценки эффективности перорального приема L-глютамина в качестве средства для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-0-талассемии.
|
48 недель
|
|
Влияние перорального приема -L-глютамина на гематологические параметры
Временное ограничение: Исходный уровень, 4, 24 и 48 неделя
|
Чтобы оценить влияние перорального L-глютамина на гематологические параметры (гемоглобин), об изменении по сравнению с исходным уровнем будет сообщено через 4, 24 и 48 недель.
|
Исходный уровень, 4, 24 и 48 неделя
|
|
Влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 24 и 48
|
Оценить влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности (систолическое и диастолическое артериальное давление).
Об изменении по сравнению с исходным уровнем сообщат на 4-й, 24-й и 48-й неделях.
|
Исходный уровень, недели 4, 24 и 48
|
|
Влияние перорального L-глютамина на гематологические параметры
Временное ограничение: Исходный уровень, 4, 24 и 48 неделя
|
Для оценки влияния перорального приема L-глютамина на гематологические параметры (гематокрит) будет сообщено об изменении по сравнению с исходным уровнем на 4-й, 24-й и 48-й неделях.
|
Исходный уровень, 4, 24 и 48 неделя
|
|
Влияние перорального L-глютамина на гематологические параметры
Временное ограничение: Исходный уровень, 4, 24 и 48 неделя
|
Для оценки влияния перорального L-глютамина на гематологические параметры (количество ретикулоцитов) будет сообщено об изменении по сравнению с исходным уровнем на 4, 24 и 48 неделе.
|
Исходный уровень, 4, 24 и 48 неделя
|
|
Влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
Оценить влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности (частоту пульса).
Об изменении по сравнению с исходным уровнем сообщат на 4-й, 24-й и 48-й неделях.
|
Исходный уровень, неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
|
Влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
Оценить влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности (температуру).
Об изменении по сравнению с исходным уровнем сообщат на 4-й, 24-й и 48-й неделях.
|
Исходный уровень, неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
|
Влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
Оценить влияние перорального приема L-глютамина на показатели жизнедеятельности (дыхание).
Об изменении по сравнению с исходным уровнем сообщат на 4-й, 24-й и 48-й неделях.
|
Исходный уровень, неделя 4, неделя 24 и неделя 48
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 мая 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 августа 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
11 августа 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 июля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GLUSCC09-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .