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L-谷氨酰胺治疗镰状细胞病或镰状βo-地中海贫血的 III 期安全性和有效性研究

2020年8月17日 更新者：Emmaus Medical, Inc.

L 型谷氨酰胺治疗镰状细胞贫血和镰状β0-地中海贫血的 III 期、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究

本研究的目的是评估 L-谷氨酰胺治疗镰状细胞性贫血或镰状 ß0 地中海贫血的效果，并根据镰状细胞危象的发生次数进行评估。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

评估口服 L-谷氨酰胺治疗镰状细胞性贫血和镰状 ß0-地中海贫血的疗效，根据镰状细胞危象的发生次数进行评估。

次要目标：

评估口服 L-谷氨酰胺对：(a) 镰状细胞痛住院频率的影响； (b) 因镰状细胞痛到急诊室/医疗机构就诊的频率； (c) 血液学参数（血红蛋白、血细胞比容和网织红细胞计数）；并根据不良事件、实验室参数和生命体征评估 L-谷氨酰胺作为镰状细胞性贫血疗法的安全性。

方法：

这是一项 2:1 随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，研究对象为至少 5 岁的镰状细胞性贫血和镰状 ß0-地中海贫血患者。 在第 0 周（基线）之前最多 4 周获得知情同意。 只要在第 0 周之前确认了所有资格标准，就可以在同意日期和第 0 周之间的任何时间进行筛选程序。在第 0 周，患者被随机分配（接受 L-谷氨酰胺或安慰剂）并接受 48 周的治疗（口服 BID），剂量根据患者体重计算。 患者每 4 周进行一次诊所访问，并且在访问之间进行电话以监测依从性。 治疗 48 周后，剂量在 3 周内逐渐减至 0。 最后一次给药后 2 周进行最终评估访问，总共 53 周的研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

230

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36617
        • University of South Alabama Medical Center
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • California
      • Inglewood、California、美国、90301
        • Kaiser Permanente
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Torrance、California、美国、90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20060
        • Howard University Hospital & Howard University
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-0296
        • University of Florida
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89109
        • Comprehensive Cancer Center of Nevada
    • New Jersey
      • Camden、New Jersey、美国、08103
        • Cooper University Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、美国、11203
        • Bronx Lebanon Hospital
      • Brooklyn、New York、美国、11212
        • Brookdale University Hospital and Medical Center
      • Brooklyn、New York、美国、11201
        • The Brooklyn Hospital Center
      • Brooklyn、New York、美国、11203
        • SUNY - Downstate Medical Center
      • Brooklyn、New York、美国、11215
        • New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
      • Brooklyn、New York、美国、11238
        • Interfaith Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38104
        • University of Tennessee Cancer Institute
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298-0306
        • Virginia Commonwealth University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患者至少五岁。
  • 患者已被诊断患有镰状细胞性贫血或镰状 ß°-地中海贫血（通过血红蛋白电泳记录）。
  • 患者在筛查访视后的 12 个月内至少有两次记录在案的镰状细胞危象发作。
  • 如果患者在筛选访问后的三个月内接受过抗镰刀剂治疗，则该治疗必须持续至少三个月，并打算在研究期间继续进行。
  • 患者或患者的合法授权代表已提供书面知情同意书。
  • 如果患者是有生育能力的女性，她同意在研究期间避免怀孕，并且愿意并同意在研究过程中采取公认的避孕措施（例如避孕）。 屏障、避孕药、禁欲）。

排除标准：

  • 患者在筛查访视后的两个月内患有需要住院治疗的严重疾病（镰状细胞危象除外）。
  • 患者的凝血酶原时间 INR > 2.0。
  • 患者的血清白蛋白 < 3.0 g/dl。
  • 患者在筛查访视后三周内接受过任何血液制品。
  • 患者患有无法控制的肝病或肾功能不全。
  • 患者怀孕或哺乳期或有在研究期间怀孕的意图（如果是女性且有生育能力）。
  • 患者目前正在服用或在筛查访视后 30 天内接受过任何形式的谷氨酰胺补充剂治疗。
  • 患者在筛选访视后的 30 天内接受过实验性抗镰刀药物/治疗（儿科患者的羟基脲除外）。
  • 患者目前正在服用或在筛选访问后 30 天内接受过研究药物治疗（儿科患者的羟基脲除外）。
  • 患者目前正在参加研究性药物或设备研究和/或在筛选访视后 30 天内参加过此类研究。
  • 根据研究者的判断，有些因素会使患者难以遵守研究的要求。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：L-谷氨酰胺
患者将随机接受研究产品 L-谷氨酰胺。
药品：L-谷氨酰胺
将向每位患者每天两次口服 0.3 g/kg 的 L-谷氨酰胺，持续 48 周。 剂量将根据体重增加 5 克。 研究药物的每日剂量上限将设定为 30 克。 在基线访问时，将向患者提供关于研究药物自我给药的口头和书面说明。 该粉末可与水或除酒精以外的大多数非加热饮料混合，或可与大多数非加热食品（如酸奶、苹果酱或麦片）混合服用。 不建议将 L-谷氨酰胺与苏打水或高酸性果汁（如葡萄柚汁或柠檬水）混合。
其他名称：
  • 口服L-谷氨酰胺
安慰剂比较：100% 麦芽糖糊精
患者将随机接受安慰剂。
药品：安慰剂
0.3 g/kg 安慰剂（100% 麦芽糖糊精）将每天两次口服给每位患者，持续 48 周。 剂量将根据体重增加 5 克。 研究药物的每日剂量上限将设定为 30 克。 在基线访问时，将向患者提供关于研究药物自我给药的口头和书面说明。 该粉末可与水或除酒精以外的大多数非加热饮料混合，或可与大多数非加热食品（如酸奶、苹果酱或麦片）混合服用。
其他名称：
  • 麦芽糊精

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
镰状细胞危象的发生次数
大体时间：48周
从第 0 周到第 48 周发生的方案定义的镰状细胞危象的发生次数将用于评估口服 L-谷氨酰胺治疗镰状细胞性贫血和 β-0 地中海贫血的疗效。
48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
镰状细胞痛住院人数
大体时间：48周
从第 0 周到第 48 周发生的住院次数将用于评估口服 L-谷氨酰胺治疗镰状细胞性贫血和 β-0 地中海贫血的疗效。
48周
镰状细胞痛急诊室/医疗机构就诊次数
大体时间：48周
从第 0 周到第 48 周发生的急诊室就诊或医疗机构就诊的次数将用于评估口服 L-谷氨酰胺治疗镰状细胞性贫血和 β-0 地中海贫血的疗效。
48周
口服-L-谷氨酰胺对血液学参数的影响
大体时间：基线，第 4、24 和 48 周
为了评估口服 L-谷氨酰胺对血液学参数（血红蛋白）的影响，将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线，第 4、24 和 48 周
口服 L-谷氨酰胺对生命体征的影响
大体时间：基线、第 4、24 和 48 周
评估口服 L-谷氨酰胺对生命体征（收缩压和舒张压）的影响。 将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线、第 4、24 和 48 周
口服 L-谷氨酰胺对血液学参数的影响
大体时间：基线，第 4、24 和 48 周
为了评估口服 L-谷氨酰胺对血液学参数（血细胞比容）的影响，将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线，第 4、24 和 48 周
口服 L-谷氨酰胺对血液学参数的影响
大体时间：基线，第 4、24 和 48 周
为了评估口服 L-谷氨酰胺对血液学参数（网织红细胞计数）的影响，将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线，第 4、24 和 48 周
口服 L-谷氨酰胺对生命体征的影响
大体时间：基线、第 4 周、第 24 周和第 48 周
评估口服 L-谷氨酰胺对生命体征（脉率）的影响。 将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线、第 4 周、第 24 周和第 48 周
口服 L-谷氨酰胺对生命体征的影响
大体时间：基线、第 4 周、第 24 周和第 48 周
评估口服 L-谷氨酰胺对生命体征（温度）的影响。 将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线、第 4 周、第 24 周和第 48 周
口服 L-谷氨酰胺对生命体征的影响
大体时间：基线、第 4 周、第 24 周和第 48 周
评估口服 L-谷氨酰胺对生命体征（呼吸）的影响。 将在第 4、24 和 48 周报告相对于基线的变化。
基线、第 4 周、第 24 周和第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Emmaus Medical, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Yutaka Niihara, MD, MPH、Chairman and CEO

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年5月1日

初级完成 (实际的)

2014年3月1日

研究完成 (实际的)

2014年3月1日

研究注册日期

首次提交

2010年5月21日

首先提交符合 QC 标准的

2010年8月9日

首次发布 (估计)

2010年8月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年8月17日

最后验证

2017年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GLUSCC09-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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