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Un estudio de seguridad y eficacia de fase III de L-glutamina para tratar la enfermedad de células falciformes o la βo-talasemia falciforme

17 de agosto de 2020 actualizado por: Emmaus Medical, Inc.

UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DE FASE III, PROSPECTIVO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS, DE LA TERAPIA CON L GLUTAMINA PARA LA ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFORMES Y LA TALASEMIA FALCIFORME ß0

El propósito de esta investigación es evaluar los efectos de la L-glutamina como terapia para la anemia de células falciformes o la talasemia ß0 falciforme según lo evaluado por el número de ocurrencias de crisis de células falciformes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Objetivo primario:

Evaluar la eficacia de la L-glutamina oral como tratamiento para la anemia de células falciformes y la talasemia ß0 falciforme según la evaluación del número de casos de crisis de células falciformes.

Objetivos secundarios:

Evaluar el efecto de la L-glutamina oral sobre: ​​(a) la frecuencia de hospitalizaciones por dolor de células falciformes; (b) la frecuencia de las visitas a la sala de emergencias/instalaciones médicas por dolor de células falciformes; y (c) parámetros hematológicos (hemoglobina, hematocrito y recuento de reticulocitos); y evaluar la seguridad de la L-glutamina como terapia para la anemia de células falciformes según la evaluación de eventos adversos, parámetros de laboratorio y signos vitales.

Metodología:

Este fue un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, 2:1 en pacientes con anemia de células falciformes y talasemia ß0 falciforme que tenían al menos 5 años de edad. Se obtuvo el consentimiento informado hasta cuatro semanas antes de la semana 0 (línea de base). Los procedimientos de selección se realizaron en cualquier momento entre la fecha del consentimiento y la semana 0, siempre que se confirmaran todos los criterios de elegibilidad antes de la semana 0. En la semana 0, los pacientes se aleatorizaron (a L-glutamina o placebo) y se sometieron a 48 semanas de tratamiento ( por vía oral BID), con dosis calculada según el peso del paciente. Las visitas a la clínica de los pacientes se realizaron cada 4 semanas y se realizaron llamadas telefónicas entre visitas para monitorear el cumplimiento. Después de 48 semanas de tratamiento, la dosis se redujo a 0 en 3 semanas. Se realizó una visita de evaluación final 2 semanas después de la última dosis para un total de 53 semanas de estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

230

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617
        • University of South Alabama Medical Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • California
      • Inglewood, California, Estados Unidos, 90301
        • Kaiser Permanente
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital & Howard University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
        • University of Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Comprehensive Cancer Center of Nevada
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Estados Unidos, 08103
        • Cooper University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 11203
        • Bronx Lebanon Hospital
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11212
        • Brookdale University Hospital and Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11201
        • The Brooklyn Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
        • New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11238
        • Interfaith Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • University of Tennessee Cancer Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0306
        • Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente tiene al menos cinco años de edad.
  • El paciente ha sido diagnosticado con anemia de células falciformes o ß°-talasemia falciforme (documentada por electroforesis de hemoglobina).
  • El paciente ha tenido al menos dos episodios documentados de crisis de células falciformes dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
  • Si el paciente ha sido tratado con un agente antidrepanocítica dentro de los tres meses posteriores a la visita de selección, la terapia debe haber sido continua durante al menos tres meses con la intención de continuar durante la duración del estudio.
  • El paciente o el representante legalmente autorizado del paciente ha dado su consentimiento informado por escrito.
  • Si la paciente es una mujer en edad fértil, acepta evitar el embarazo durante el estudio y está dispuesta y acepta practicar una forma reconocida de control de la natalidad durante el curso del estudio (p. barrera, pastillas anticonceptivas, abstinencia).

Criterio de exclusión:

  • El paciente tiene una afección médica significativa que requirió hospitalización (aparte de la crisis de células falciformes) dentro de los dos meses posteriores a la visita de selección.
  • El paciente tiene tiempo de protrombina INR > 2,0.
  • El paciente tiene albúmina sérica < 3,0 g/dl.
  • El paciente ha recibido productos sanguíneos dentro de las tres semanas anteriores a la visita de selección.
  • El paciente tiene enfermedad hepática no controlada o insuficiencia renal.
  • La paciente está embarazada o amamantando o tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio (si es mujer y en edad fértil).
  • El paciente está tomando actualmente o ha sido tratado con cualquier forma de suplemento de glutamina dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
  • El paciente ha sido tratado con un medicamento/tratamiento antidrepanocítica experimental dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección (con la excepción de la hidroxiurea en pacientes pediátricos).
  • El paciente está tomando actualmente o ha sido tratado con un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección (con la excepción de la hidroxiurea en pacientes pediátricos).
  • El paciente está actualmente inscrito en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación y/o ha participado en dicho estudio dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.
  • Hay factores que, a juicio del investigador, dificultarían que el paciente cumpliera con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: L-glutamina
Los pacientes serán aleatorizados para recibir el producto en investigación, L-Glutamina.
Droga: L-glutamina
Se administrarán 0,3 g/kg de L-glutamina dos veces al día por vía oral a cada paciente durante 48 semanas. La dosis será en incrementos de 5 gramos según el peso. El límite superior de la dosis diaria del medicamento del estudio se establecerá en 30 gramos. Los pacientes recibirán instrucciones verbales y escritas para la autoadministración del medicamento del estudio en la visita inicial. El polvo se puede mezclar con agua o con la mayoría de las bebidas no calentadas que no sean alcohol, o se puede mezclar con la mayoría de los alimentos no calentados, como yogur, compota de manzana o cereal para su administración. No se recomienda mezclar L-glutamina con refrescos o jugos muy ácidos (como jugo de toronja o limonada).
Otros nombres:
  • L-glutamina oral
Comparador de placebos: 100% maltodextrina
Los pacientes serán aleatorizados para recibir Placebo.
Droga: Placebo
Se administrarán 0,3 g/kg de placebo (100% maltodextrina) dos veces al día por vía oral a cada paciente durante 48 semanas. La dosis será en incrementos de 5 gramos según el peso. El límite superior de la dosis diaria del medicamento del estudio se establecerá en 30 gramos. Los pacientes recibirán instrucciones verbales y escritas para la autoadministración del medicamento del estudio en la visita inicial. El polvo se puede mezclar con agua o con la mayoría de las bebidas no calentadas que no sean alcohol, o se puede mezclar con la mayoría de los alimentos no calentados, como yogur, compota de manzana o cereal para su administración.
Otros nombres:
  • Maltodextrina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de ocurrencias de crisis de células falciformes
Periodo de tiempo: 48 semanas
El número de ocurrencias de crisis de células falciformes definidas por el protocolo que ocurren desde la Semana 0 hasta la Semana 48 se utilizará para evaluar la eficacia de la L-glutamina oral como tratamiento para la anemia de células falciformes y la talasemia beta-0.
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de hospitalizaciones por dolor de células falciformes
Periodo de tiempo: 48 semanas
El número de hospitalizaciones que ocurran desde la semana 0 hasta la semana 48 se utilizará para evaluar la eficacia de la L-glutamina oral como tratamiento para la anemia de células falciformes y la talasemia beta-0.
48 semanas
El número de visitas a la sala de emergencias/instalaciones médicas por dolor de células falciformes
Periodo de tiempo: 48 semanas
La cantidad de visitas a la sala de emergencias o visitas a instalaciones médicas que ocurran desde la semana 0 hasta la semana 48 se usará para evaluar la eficacia de la L-glutamina oral como tratamiento para la anemia de células falciformes y la talasemia beta-0.
48 semanas
El efecto de la -L-glutamina oral sobre los parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 24 y 48
Para evaluar el efecto de la L-glutamina oral en los parámetros hematológicos (hemoglobina), se informará el cambio desde el inicio en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, 24 y 48
El efecto de la L-glutamina oral en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 24 y 48
Evaluar el efecto de la L-glutamina oral sobre los signos vitales (presión arterial sistólica y diastólica). El cambio con respecto al valor inicial se informará en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, 24 y 48
El efecto de la L-glutamina oral sobre los parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 24 y 48
Para evaluar el efecto de la L-glutamina oral en los parámetros hematológicos (hematocrito), se informará el cambio desde el inicio en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, 24 y 48
El efecto de la L-glutamina oral sobre los parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, 24 y 48
Para evaluar el efecto de la L-glutamina oral en los parámetros hematológicos (recuento de reticulocitos), se informará el cambio desde el inicio en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, 24 y 48
El efecto de la L-glutamina oral en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, semana 24 y semana 48
Evaluar el efecto de la L-glutamina oral sobre los signos vitales (frecuencia del pulso). El cambio con respecto al valor inicial se informará en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, semana 24 y semana 48
Efecto de la L-glutamina oral sobre los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, semana 24 y semana 48
Evaluar el efecto de la L-glutamina oral sobre los signos vitales (temperatura). El cambio con respecto al valor inicial se informará en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, semana 24 y semana 48
El efecto de la L-glutamina oral en los signos vitales
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 4, semana 24 y semana 48
Evaluar el efecto de la L-glutamina oral sobre los signos vitales (respiración). El cambio con respecto al valor inicial se informará en las semanas 4, 24 y 48.
Línea de base, semana 4, semana 24 y semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emmaus Medical, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de mayo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2020

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GLUSCC09-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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