Uno studio di fase III sulla sicurezza e l'efficacia della L-glutammina per il trattamento dell'anemia falciforme o della βo-talassemia falciforme
17 agosto 2020 aggiornato da: Emmaus Medical, Inc.
UNO STUDIO DI FASE III, PROSPETTIVO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, A GRUPPI PARALLELI, MULTICENTRO SULLA TERAPIA L GLUTAMMINICA PER L'ANEMIA DALCITICA E LA ß0-TALASSEMIA FALCITICA
Lo scopo di questa ricerca è valutare gli effetti della L-glutammina come terapia per l'anemia falciforme o la talassemia falciforme ß0 valutata dal numero di occorrenze di crisi falciformi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo primario:
Valutare l'efficacia della L-glutammina orale come terapia per l'anemia falciforme e la β0-talassemia falciforme valutata in base al numero di occorrenze di crisi falciformi.
Obiettivi secondari:
Per valutare l'effetto della L-glutammina orale su: (a) frequenza dei ricoveri per dolore anemia falciforme; (b) frequenza delle visite al pronto soccorso/alla struttura medica per l'anemia falciforme; e (c) parametri ematologici (emoglobina, ematocrito e conteggio dei reticolociti); e per valutare la sicurezza della L-glutammina come terapia per l'anemia falciforme valutata da eventi avversi, parametri di laboratorio e segni vitali.
Metodologia:
Si trattava di uno studio multicentrico randomizzato 2:1, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, in pazienti con anemia falciforme e β0-talassemia falciforme di età pari o superiore a 5 anni. Il consenso informato è stato ottenuto fino a quattro settimane prima della settimana 0 (basale). Le procedure di screening sono state eseguite in qualsiasi momento tra la data del consenso e la settimana 0, a condizione che tutti i criteri di ammissibilità fossero stati confermati prima della settimana 0. Alla settimana 0, i pazienti sono stati randomizzati (a L-glutammina o placebo) e sono stati sottoposti a 48 settimane di trattamento ( per via orale BID), con dose calcolata in base al peso del paziente. Le visite cliniche dei pazienti si sono verificate ogni 4 settimane e le telefonate hanno avuto luogo tra una visita e l'altra per monitorare la compliance. Dopo 48 settimane di trattamento, la dose è stata ridotta a 0 entro 3 settimane. Una visita di valutazione finale si è verificata 2 settimane dopo l'ultima dose per un totale di 53 settimane di studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
230
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36617
- University of South Alabama Medical Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
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California
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Inglewood, California, Stati Uniti, 90301
- Kaiser Permanente
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Torrance, California, Stati Uniti, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0296
- University of Florida
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Boston University Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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-
Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
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New Jersey
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Camden, New Jersey, Stati Uniti, 08103
- Cooper University Hospital
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11238
- Interfaith Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha almeno cinque anni.
- Al paziente è stata diagnosticata anemia falciforme o ß°-talassemia falciforme (documentata dall'elettroforesi dell'emoglobina).
- Il paziente ha avuto almeno due episodi documentati di crisi di anemia falciforme entro 12 mesi dalla visita di screening.
- Se il paziente è stato trattato con un agente antifalciforme entro tre mesi dalla visita di screening, la terapia deve essere stata continuativa per almeno tre mesi con l'intento di continuare per tutta la durata dello studio.
- Il paziente o il suo rappresentante legalmente autorizzato ha dato il consenso informato scritto.
- Se la paziente è una donna in età fertile, accetta di evitare la gravidanza durante lo studio ed è disposta e accetta di praticare una forma riconosciuta di controllo delle nascite durante il corso dello studio (ad es. barriera, pillola anticoncezionale, astinenza).
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha una condizione medica significativa che ha richiesto il ricovero in ospedale (diverso dalla crisi dell'anemia falciforme) entro due mesi dalla visita di screening.
- Il paziente ha un tempo di protrombina INR > 2,0.
- Il paziente ha albumina sierica < 3,0 g/dl.
- Il paziente ha ricevuto qualsiasi emoderivato entro tre settimane dalla visita di screening.
- Il paziente ha una malattia epatica incontrollata o un'insufficienza renale.
- La paziente è incinta o in allattamento o ha intenzione di rimanere incinta durante lo studio (se di sesso femminile e in età fertile).
- Il paziente sta attualmente assumendo o è stato trattato con qualsiasi forma di integratore di glutammina entro 30 giorni dalla visita di screening.
- Il paziente è stato trattato con un farmaco/trattamento sperimentale anti-falciforme entro 30 giorni dalla visita di screening (ad eccezione dell'idrossiurea nei pazienti pediatrici).
- Il paziente sta attualmente assumendo o è stato trattato con un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening (ad eccezione dell'idrossiurea nei pazienti pediatrici).
- Il paziente è attualmente arruolato in uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi e/o ha partecipato a tale studio entro 30 giorni dalla visita di screening.
- Ci sono fattori che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero difficile per il paziente conformarsi ai requisiti dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: L-glutammina
I pazienti saranno randomizzati per ricevere il prodotto sperimentale, L-glutammina.
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0,3 g/kg di L-glutammina saranno somministrati due volte al giorno per via orale a ciascun paziente per 48 settimane.
Il dosaggio sarà in incrementi di 5 grammi in base al peso.
Il limite massimo per la dose giornaliera del farmaco in studio sarà fissato a 30 grammi.
Ai pazienti verranno fornite istruzioni verbali e scritte per l'autosomministrazione del farmaco in studio durante la visita di riferimento.
La polvere può essere miscelata con acqua o la maggior parte delle bevande non riscaldate diverse dall'alcool, oppure può essere miscelata con la maggior parte degli alimenti non riscaldati come yogurt, salsa di mele o cereali per la somministrazione.
Non è consigliabile mescolare L-glutammina con soda o succhi altamente acidi (come succo di pompelmo o limonata).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: 100% maltodestrine
I pazienti saranno randomizzati per ricevere Placebo.
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0,3 g/kg di placebo (100% maltodestrina) saranno somministrati due volte al giorno per via orale a ciascun paziente per 48 settimane.
Il dosaggio sarà in incrementi di 5 grammi in base al peso.
Il limite massimo per la dose giornaliera del farmaco in studio sarà fissato a 30 grammi.
Ai pazienti verranno fornite istruzioni verbali e scritte per l'autosomministrazione del farmaco in studio durante la visita di riferimento.
La polvere può essere miscelata con acqua o la maggior parte delle bevande non riscaldate diverse dall'alcool, oppure può essere miscelata con la maggior parte degli alimenti non riscaldati come yogurt, salsa di mele o cereali per la somministrazione.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di occorrenze di crisi di anemia falciforme
Lasso di tempo: 48 settimane
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Il numero di occorrenze di crisi falciformi definite dal protocollo che si verificano dalla settimana 0 alla settimana 48 sarà utilizzato per valutare l'efficacia della L-glutammina orale come trattamento per l'anemia falciforme e la beta-0 talassemia.
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48 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il numero di ricoveri per dolore anemia falciforme
Lasso di tempo: 48 settimane
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Il numero di ricoveri che si verificano dalla settimana 0 alla settimana 48 verrà utilizzato per valutare l'efficacia della L-glutammina orale come trattamento per l'anemia falciforme e la beta-0 talassemia.
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48 settimane
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Il numero di visite al pronto soccorso/a strutture mediche per l'anemia falciforme
Lasso di tempo: 48 settimane
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Il numero di visite al pronto soccorso o visite alle strutture mediche che si verificano dalla settimana 0 alla settimana 48, verrà utilizzato per valutare l'efficacia della L-glutammina orale come trattamento per l'anemia falciforme e la beta-0 talassemia.
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48 settimane
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L'effetto della -L-glutammina orale sui parametri ematologici
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, 24 e 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui parametri ematologici (emoglobina), verrà riportato il cambiamento rispetto al basale alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, Settimana 4, 24 e 48
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L'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, 24 e 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali (pressione arteriosa sistolica e diastolica).
La variazione rispetto al basale verrà segnalata alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, Settimana 4, 24 e 48
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L'effetto della L-glutammina orale sui parametri ematologici
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, 24 e 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui parametri ematologici (ematocrito), verrà riportato il cambiamento rispetto al basale alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, Settimana 4, 24 e 48
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L'effetto della L-glutammina orale sui parametri ematologici
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, 24 e 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui parametri ematologici (conta dei reticolociti), verrà riportato il cambiamento rispetto al basale alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, Settimana 4, 24 e 48
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L'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 24 e settimana 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali (frequenza del polso).
La variazione rispetto al basale verrà segnalata alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, settimana 4, settimana 24 e settimana 48
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Effetto della L-glutammina orale sui segni vitali
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 24 e settimana 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali (temperatura).
La variazione rispetto al basale verrà segnalata alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, settimana 4, settimana 24 e settimana 48
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L'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 24 e settimana 48
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Per valutare l'effetto della L-glutammina orale sui segni vitali (respirazione).
La variazione rispetto al basale verrà segnalata alle settimane 4, 24 e 48.
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Basale, settimana 4, settimana 24 e settimana 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 maggio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 agosto 2010
Primo Inserito (Stima)
11 agosto 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 agosto 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 agosto 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GLUSCC09-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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