Vaiheen III turvallisuus- ja tehokkuustutkimus L-glutamiinista sirppisolutaudin tai sirppi-β-talassemian hoidossa
maanantai 17. elokuuta 2020 päivittänyt: Emmaus Medical, Inc.
VAIHE III, PROSPEKTIIVINEN, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, PLACEBO-OHJAttu, RINNAKKAISRYHMÄ, MONENKESKUSTUTKIMUS L-GLUTAMIINIHOIDON sirppisoluanemiaan ja sirppi-ß0-TALASSEMIAAN
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida L-glutamiinin vaikutuksia sirppisoluanemian tai sirppi-ß0-talassemian hoitona sirppisolukriisien esiintymistiheyden perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite:
Arvioida suun kautta otettavan L-glutamiinin tehoa sirppisoluanemian ja sirppisoluisen ß0-talassemian hoitona sirppisolukriisien esiintymistiheysten perusteella.
Toissijaiset tavoitteet:
Arvioida suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutusta seuraaviin seikkoihin: (a) sirppisolukivun vuoksi sairaalahoitojen tiheys; b) päivystyspoliklinikalla/lääkäriasemalla käyntien tiheys sirppisolukivun vuoksi; ja (c) hematologiset parametrit (hemoglobiini, hematokriitti ja retikulosyyttien määrä); ja arvioida L-glutamiinin turvallisuutta sirppisoluanemian hoitona haittatapahtumien, laboratorioparametrien ja elintoimintojen perusteella arvioituna.
Metodologia:
Tämä oli 2:1 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus potilailla, joilla oli sirppisoluanemia ja sirppi-ß0-talassemia ja jotka olivat vähintään 5-vuotiaita. Tietoinen suostumus saatiin enintään neljä viikkoa ennen viikkoa 0 (perustilanne). Seulontatoimenpiteet suoritettiin milloin tahansa suostumuksen päivämäärän ja viikon 0 välillä, kunhan kaikki kelpoisuuskriteerit oli vahvistettu ennen viikkoa 0. Viikolla 0 potilaat satunnaistettiin (L-glutamiiniin tai lumelääkeryhmään) ja heille tehtiin 48 viikon hoito ( suun kautta BID), ja annos lasketaan potilaan painon mukaan. Potilasklinikalla käytiin 4 viikon välein, ja käyntien välillä soitettiin puheluita noudattamisen valvomiseksi. 48 viikon hoidon jälkeen annosta pienennettiin 0:aan 3 viikon kuluessa. Lopullinen arviointikäynti tapahtui 2 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen yhteensä 53 viikon ajan tutkimuksen aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
230
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36617
- University of South Alabama Medical Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
California
-
Inglewood, California, Yhdysvallat, 90301
- Kaiser Permanente
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
- University of Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
- Cooper University Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11238
- Interfaith Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on vähintään viisivuotias.
- Potilaalla on diagnosoitu sirppisoluanemia tai sirppi-ß°-talassemia (dokumentoitu hemoglobiinielektroforeesilla).
- Potilaalla on ollut vähintään kaksi dokumentoitua sirppisolukriisin episodia 12 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
- Jos potilasta on hoidettu sirppilääkkeillä kolmen kuukauden sisällä seulontakäynnistä, hoidon on täytynyt jatkua vähintään kolmen kuukauden ajan, ja hoidon on täytynyt jatkaa tutkimuksen ajan.
- Potilas tai potilaan laillinen edustaja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Jos potilas on hedelmällisessä iässä oleva nainen, hän suostuu välttämään raskautta tutkimuksen aikana ja on valmis ja suostuu käyttämään tunnustettua ehkäisymuotoa tutkimuksen aikana (esim. este, ehkäisypillerit, raittius).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on vakava sairaus, joka vaati sairaalahoitoa (muu kuin sirppisolukriisi) kahden kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
- Potilaan protrombiiniaika INR > 2,0.
- Potilaalla on seerumin albumiinia < 3,0 g/dl.
- Potilas on saanut verivalmisteita kolmen viikon sisällä seulontakäynnistä.
- Potilaalla on hallitsematon maksasairaus tai munuaisten vajaatoiminta.
- Potilas on raskaana tai imettää tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana (jos hän on nainen ja hedelmällisessä iässä).
- Potilas käyttää parhaillaan tai on hoidettu millä tahansa glutamiinilääkeaineella 30 päivän sisällä seulontakäynnistä.
- Potilasta on hoidettu kokeellisella sirppilääkkeellä/hoidolla 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä (poikkeuksena hydroksiurea lapsipotilailla).
- Potilas käyttää parhaillaan tutkimuslääkettä tai on hoidettu sillä 30 päivän sisällä seulontakäynnistä (poikkeuksena hydroksiurea lapsipotilailla).
- Potilas on tällä hetkellä mukana tutkimuslääke- tai laitetutkimuksessa ja/tai hän on osallistunut sellaiseen tutkimukseen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä.
- On tekijöitä, jotka tutkijan arvion mukaan vaikeuttaisivat potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L-glutamiini
Potilaat satunnaistetaan saamaan tutkimusvalmistetta, L-glutamiinia.
|
Jokaiselle potilaalle annetaan suun kautta 0,3 g/kg L-glutamiinia kahdesti päivässä 48 viikon ajan.
Annostus on 5 gramman portain painon mukaan.
Tutkimuslääkkeen vuorokausiannoksen ylärajaksi asetetaan 30 grammaa.
Potilaille annetaan suulliset ja kirjalliset ohjeet tutkimuslääkkeen antamisesta itse lähtötilanteessa.
Jauhe voidaan sekoittaa veteen tai useimpiin lämmittämättömiin juomiin, lukuun ottamatta alkoholia, tai se voidaan sekoittaa useimpiin lämmittämättömiin ruokiin, kuten jogurttiin, omenasoseeseen tai muroihin annostelua varten.
L-glutamiinin sekoittamista soodan tai erittäin happamien mehujen (kuten greippimehun tai limonadin) kanssa ei suositella.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: 100 % maltodekstriini
Potilaat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä.
|
0,3 g/kg lumelääkettä (100 % maltodekstriini) annetaan kahdesti päivässä suun kautta kullekin potilaalle 48 viikon ajan.
Annostus on 5 gramman portain painon mukaan.
Tutkimuslääkkeen vuorokausiannoksen ylärajaksi asetetaan 30 grammaa.
Potilaille annetaan suulliset ja kirjalliset ohjeet tutkimuslääkkeen antamisesta itse lähtötilanteessa.
Jauhe voidaan sekoittaa veteen tai useimpiin lämmittämättömiin juomiin, lukuun ottamatta alkoholia, tai se voidaan sekoittaa useimpiin lämmittämättömiin ruokiin, kuten jogurttiin, omenasoseeseen tai muroihin annostelua varten.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sirppisolukriisien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Protokollan määrittelemien sirppisolukriisien esiintymistiheysten lukumäärää, jotka tapahtuvat viikosta 0 viikolle 48, käytetään arvioitaessa suun kautta otettavan L-glutamiinin tehokkuutta sirppisoluanemian ja beeta-0-talassemian hoidossa.
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairaalahoitojen määrä sirppisolukivun vuoksi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Viikosta 0 viikolle 48 tapahtuvien sairaalahoitojen lukumäärää käytetään arvioitaessa suun kautta otettavan L-glutamiinin tehokkuutta sirppisoluanemian ja beeta-0-talassemian hoidossa.
|
48 viikkoa
|
|
Päivystys-/lääkärikäyntien määrä sirppisolukivun vuoksi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Päivystyskäyntien tai terveyskeskuksen käyntien lukumäärää viikosta 0–48 käytetään arvioitaessa suun kautta otettavan L-glutamiinin tehokkuutta sirppisoluanemian ja beeta-0-talassemian hoidossa.
|
48 viikkoa
|
|
Oraalisen L-glutamiinin vaikutus hematologisiin parametreihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
Oraalisen L-glutamiinin vaikutuksen arvioimiseksi hematologisiin parametreihin (hemoglobiiniin) Muutos lähtötilanteesta raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48.
|
Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
|
Suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutus elintoimintoihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
Suun kautta annetun L-glutamiinin vaikutuksen arvioiminen elintoimintoihin (systolinen ja diastolinen verenpaine).
Muutos lähtötilanteesta raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48.
|
Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
|
Oraalisen L-glutamiinin vaikutus hematologisiin parametreihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
Suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutuksen hematologisiin parametreihin (hematokriitti) arvioimiseksi muutos lähtötilanteesta raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48.
|
Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
|
Oraalisen L-glutamiinin vaikutus hematologisiin parametreihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
Oraalisen L-glutamiinin vaikutuksen arvioimiseksi hematologisiin parametreihin (retikulosyyttien määrä) raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48 lähtötasosta.
|
Lähtötilanne, viikko 4, 24 ja 48
|
|
Suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutus elintoimintoihin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 24 ja viikko 48
|
Arvioida suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutusta elintoimintoihin (pulssinopeus).
Muutos lähtötilanteesta raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 24 ja viikko 48
|
|
Suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutus elintoimintoihin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 24 ja viikko 48
|
Arvioida suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutusta elintoimintoihin (lämpötila).
Muutos lähtötilanteesta raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 24 ja viikko 48
|
|
Suun kautta otettavan L-glutamiinin vaikutus elintoimintoihin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 24 ja viikko 48
|
Suun kautta annetun L-glutamiinin vaikutuksen arvioiminen elintoimintoihin (hengitys).
Muutos lähtötilanteesta raportoidaan viikoilla 4, 24 ja 48.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 24 ja viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. toukokuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. toukokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. elokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 11. elokuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GLUSCC09-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .