Badanie III fazy bezpieczeństwa i skuteczności L-glutaminy w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej lub βo-talasemii sierpowatej
17 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Emmaus Medical, Inc.
FAZA III, PROSPEKTYWNE, RANDOMIZOWANE, PODWÓJNIE ZAŚLEPONE, KONTROLOWANE PLACEBO, W GRUPACH RÓWNOLEGŁYCH, WIELOOŚRODKOWE BADANIE LECZENIA L-GLUTAMINĄ W PRZYPADKU ANEMII SIERPOKOMÓRKOWEJ I ß0-TALASEMII SIERPOWANEJ
Celem tych badań jest ocena wpływu L-glutaminy jako terapii anemii sierpowatokrwinkowej lub talasemii sierpowatej β0, ocenianej na podstawie liczby przypadków kryzysu anemii sierpowatokrwinkowej.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podstawowy cel:
Ocena skuteczności doustnej L-glutaminy jako terapii anemii sierpowatokrwinkowej i sierpowatej ß0-talasemii na podstawie liczby przypadków przełomu sierpowatokrwinkowego.
Cele drugorzędne:
Aby ocenić wpływ doustnej L-glutaminy na: (a) częstotliwość hospitalizacji z powodu bólu sierpowatokrwinkowego; (b) częstotliwość wizyt na pogotowiu/placówce medycznej w przypadku bólu sierpowatokrwinkowego; oraz (c) parametry hematologiczne (hemoglobina, hematokryt i liczba retikulocytów); oraz do oceny bezpieczeństwa L-glutaminy jako terapii anemii sierpowatokrwinkowej na podstawie zdarzeń niepożądanych, parametrów laboratoryjnych i oznak życiowych.
Metodologia:
Było to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, wieloośrodkowe badanie 2:1 z udziałem pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową i β-talasemią sierpowatą w wieku co najmniej 5 lat. Świadomą zgodę uzyskano do czterech tygodni przed tygodniem 0 (linia bazowa). Procedury przesiewowe przeprowadzono w dowolnym czasie między datą wyrażenia zgody a tygodniem 0, o ile wszystkie kryteria kwalifikacyjne zostały potwierdzone przed tygodniem 0. W tygodniu 0 pacjenci zostali losowo przydzieleni (do grupy L-glutaminy lub placebo) i przeszli 48-tygodniowe leczenie ( doustnie dwa razy na dobę), z dawką obliczoną na podstawie masy ciała pacjenta. Wizyty w klinice pacjentów odbywały się co 4 tygodnie, a między wizytami odbywały się rozmowy telefoniczne w celu monitorowania przestrzegania zaleceń. Po 48 tygodniach leczenia dawkę zmniejszano do 0 w ciągu 3 tygodni. Końcowa wizyta oceniająca miała miejsce 2 tygodnie po ostatniej dawce przez łącznie 53 tygodnie badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
230
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36617
- University of South Alabama Medical Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
California
-
Inglewood, California, Stany Zjednoczone, 90301
- Kaiser Permanente
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0296
- University of Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08103
- Cooper University Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11238
- Interfaith Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent ma co najmniej pięć lat.
- U pacjenta rozpoznano anemię sierpowatą lub ß-talasemię sierpowatą (potwierdzoną elektroforezą hemoglobiny).
- Pacjent miał co najmniej dwa udokumentowane epizody przełomu anemii sierpowatej w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Jeśli pacjent był leczony środkiem przeciw sierpowi w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej, terapia musi być ciągła przez co najmniej trzy miesiące z zamiarem kontynuacji przez cały czas trwania badania.
- Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel wyraził pisemną świadomą zgodę.
- Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym, zgadza się unikać zajścia w ciążę podczas badania oraz zgadza się stosować uznaną formę kontroli urodzeń w trakcie badania (np. bariera, pigułki antykoncepcyjne, abstynencja).
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent ma poważny stan chorobowy, który wymaga hospitalizacji (inny niż przełom sierpowatokrwinkowy) w ciągu dwóch miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Pacjent ma czas protrombinowy INR > 2,0.
- Pacjent ma albuminę w surowicy < 3,0 g/dl.
- Pacjent otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu trzech tygodni od wizyty przesiewowej.
- Pacjent ma niekontrolowaną chorobę wątroby lub niewydolność nerek.
- Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią lub ma zamiar zajść w ciążę podczas badania (jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę).
- Pacjent obecnie przyjmuje lub był leczony jakąkolwiek formą suplementacji glutaminą w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
- Pacjent był leczony eksperymentalnym lekiem/leczeniem przeciw sierpowi w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej (z wyjątkiem hydroksymocznika u pacjentów pediatrycznych).
- Pacjent aktualnie przyjmuje lub był leczony badanym lekiem w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej (z wyjątkiem hydroksymocznika u dzieci).
- Pacjent jest obecnie włączony do eksperymentalnego badania leku lub urządzenia i/lub brał udział w takim badaniu w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
- Istnieją czynniki, które w ocenie badacza utrudniłyby pacjentowi spełnienie wymagań badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: L-glutamina
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej badany produkt, L-glutaminę.
|
0,3 g/kg L-glutaminy będzie podawane doustnie dwa razy dziennie każdemu pacjentowi przez 48 tygodni.
Dawka będzie zwiększana o 5 gramów w zależności od wagi.
Górna granica dziennej dawki badanego leku zostanie ustalona na 30 gramów.
Podczas wizyty początkowej pacjenci otrzymają ustne i pisemne instrukcje dotyczące samodzielnego podawania badanego leku.
Proszek można mieszać z wodą lub większością niepodgrzewanych napojów innych niż alkohol lub można go mieszać z większością niepodgrzewanych produktów spożywczych, takich jak jogurt, mus jabłkowy lub płatki zbożowe w celu podania.
Nie zaleca się mieszania L-glutaminy z napojami gazowanymi lub mocno kwaśnymi sokami (takimi jak sok grejpfrutowy lub lemoniada).
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: 100% maltodekstryna
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo.
|
0,3 g/kg placebo (100% maltodekstryny) będzie podawane doustnie dwa razy dziennie każdemu pacjentowi przez 48 tygodni.
Dawka będzie zwiększana o 5 gramów w zależności od wagi.
Górna granica dziennej dawki badanego leku zostanie ustalona na 30 gramów.
Podczas wizyty początkowej pacjenci otrzymają ustne i pisemne instrukcje dotyczące samodzielnego podawania badanego leku.
Proszek można mieszać z wodą lub większością niepodgrzewanych napojów innych niż alkohol lub można go mieszać z większością niepodgrzewanych produktów spożywczych, takich jak jogurt, mus jabłkowy lub płatki zbożowe w celu podania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba wystąpień kryzysów sierpowatych
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Liczba przypadków kryzysów sierpowatokrwinkowych zdefiniowanych w protokole, które wystąpiły od tygodnia 0 do tygodnia 48, zostanie wykorzystana do oceny skuteczności doustnej L-glutaminy w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej i talasemii beta-0.
|
48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba hospitalizacji z powodu bólu sierpowatokrwinkowego
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Liczba hospitalizacji od tygodnia 0 do tygodnia 48 zostanie wykorzystana do oceny skuteczności doustnej L-glutaminy w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej i talasemii beta-0.
|
48 tygodni
|
|
Liczba wizyt w izbie przyjęć / placówce medycznej w przypadku bólu sierpowatokrwinkowego
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Liczba wizyt w izbie przyjęć lub wizyt w placówkach medycznych, które mają miejsce od tygodnia 0 do tygodnia 48, zostanie wykorzystana do oceny skuteczności doustnej L-glutaminy w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej i talasemii beta-0.
|
48 tygodni
|
|
Wpływ doustnej -L-glutaminy na parametry hematologiczne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 24 i 48
|
Aby ocenić wpływ doustnej L-glutaminy na parametry hematologiczne (hemoglobina), zmiana w stosunku do wartości wyjściowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 24 i 48
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na objawy życiowe
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 4, 24 i 48
|
Ocena wpływu doustnej L-glutaminy na parametry życiowe (skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi).
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 4, 24 i 48
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na parametry hematologiczne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 24 i 48
|
Aby ocenić wpływ doustnej L-glutaminy na parametry hematologiczne (hematokryt), zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 24 i 48
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na parametry hematologiczne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 24 i 48
|
Aby ocenić wpływ doustnej L-glutaminy na parametry hematologiczne (liczba retikulocytów), zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 24 i 48
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na objawy życiowe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Ocena wpływu doustnej L-glutaminy na oznaki życiowe (tętno).
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na objawy życiowe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Aby ocenić wpływ doustnej L-glutaminy na objawy życiowe (temperatura).
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
|
Wpływ doustnej L-glutaminy na objawy życiowe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Aby ocenić wpływ doustnej L-glutaminy na funkcje życiowe (oddychanie).
Zmiana w stosunku do wartości początkowej zostanie zgłoszona w 4, 24 i 48 tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 maja 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 sierpnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 sierpnia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 sierpnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GLUSCC09-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .