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Eine Phase-III-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von L-Glutamin zur Behandlung von Sichelzellenanämie oder Sichel-βo-Thalassämie

17. August 2020 aktualisiert von: Emmaus Medical, Inc.

EINE PHASE III, PROSPEKTIVE, RANDOMISIERTE, DOPPELBLINDE, PLACEBO-KONTROLLIERTE, PARALLELGRUPPEN-, MULTIZENTRIER-STUDIE DER L-GLUTAMIN-THERAPIE BEI ​​SICHELZELLANÄMIE UND SICHEL-ß0-THALASSÄMIE

Der Zweck dieser Forschung ist die Bewertung der Wirkungen von L-Glutamin als Therapie für Sichelzellenanämie oder Sichel-ß0-Thalassämie, gemessen an der Häufigkeit des Auftretens von Sichelzellenkrisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hauptziel:

Bewertung der Wirksamkeit von oralem L-Glutamin als Therapie für Sichelzellenanämie und Sichel-ß0-Thalassämie, bewertet anhand der Anzahl des Auftretens von Sichelzellenkrisen.

Sekundäre Ziele:

Bewertung der Wirkung von oralem L-Glutamin auf: (a) Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen wegen Sichelzellenanämie; (b) Häufigkeit der Besuche in der Notaufnahme/medizinischen Einrichtung wegen Sichelzellanämie; und (c) hämatologische Parameter (Hämoglobin, Hämatokrit und Retikulozytenzahl); und um die Sicherheit von L-Glutamin als Therapie für Sichelzellenanämie zu bewerten, wie sie anhand von unerwünschten Ereignissen, Laborparametern und Vitalfunktionen bewertet wird.

Methodik:

Dies war eine 2:1 randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie bei Patienten mit Sichelzellenanämie und Sichel-ß0-Thalassämie, die mindestens 5 Jahre alt waren. Die Einverständniserklärung wurde bis zu vier Wochen vor Woche 0 (Baseline) eingeholt. Zwischen dem Datum der Einwilligung und Woche 0 wurden jederzeit Screening-Verfahren durchgeführt, sofern alle Eignungskriterien vor Woche 0 bestätigt worden waren. In Woche 0 wurden die Patienten randomisiert (auf L-Glutamin oder Placebo) und einer 48-wöchigen Behandlung unterzogen ( oral BID), wobei die Dosis nach dem Gewicht des Patienten berechnet wird. Patientenklinikbesuche fanden alle 4 Wochen statt, und zwischen den Besuchen fanden Telefonanrufe statt, um die Compliance zu überwachen. Nach 48 Behandlungswochen wurde die Dosis innerhalb von 3 Wochen auf 0 reduziert. Ein abschließender Beurteilungsbesuch fand 2 Wochen nach der letzten Dosis für insgesamt 53 Wochen während der Studie statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

230

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36617
        • University of South Alabama Medical Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • California
      • Inglewood, California, Vereinigte Staaten, 90301
        • Kaiser Permanente
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Hospital & Howard University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0296
        • University of Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Comprehensive Cancer Center of Nevada
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08103
        • Cooper University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Bronx Lebanon Hospital
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11212
        • Brookdale University Hospital and Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11201
        • The Brooklyn Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11238
        • Interfaith Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • University of Tennessee Cancer Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298-0306
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient ist mindestens fünf Jahre alt.
  • Beim Patienten wurde Sichelzellenanämie oder Sichel-ß°-Thalassämie diagnostiziert (dokumentiert durch Hämoglobin-Elektrophorese).
  • Der Patient hatte innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening-Besuch mindestens zwei dokumentierte Episoden von Sichelzellenanfällen.
  • Wenn der Patient innerhalb von drei Monaten nach dem Screening-Besuch mit einem Anti-Sickling-Mittel behandelt wurde, muss die Therapie mindestens drei Monate lang mit der Absicht fortgesetzt worden sein, sie für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  • Der Patient oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Patienten hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
  • Wenn die Patientin eine Frau im gebärfähigen Alter ist, erklärt sie sich damit einverstanden, eine Schwangerschaft während der Studie zu vermeiden, und ist bereit und willigt ein, während der Studie eine anerkannte Form der Empfängnisverhütung zu praktizieren (z. Barriere, Antibabypille, Abstinenz).

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine signifikante Erkrankung, die innerhalb von zwei Monaten nach dem Screening-Besuch einen Krankenhausaufenthalt (außer Sichelzellenkrise) erforderte.
  • Der Patient hat eine Prothrombinzeit INR > 2,0.
  • Patient hat Serumalbumin < 3,0 g/dl.
  • Der Patient hat innerhalb von drei Wochen nach dem Screening-Besuch Blutprodukte erhalten.
  • Der Patient hat eine unkontrollierte Lebererkrankung oder Niereninsuffizienz.
  • Die Patientin ist schwanger oder stillt oder hat die Absicht, während der Studie schwanger zu werden (falls weiblich und im gebärfähigen Alter).
  • Der Patient nimmt derzeit eine Glutaminergänzung ein oder wurde innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch damit behandelt.
  • Der Patient wurde innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch mit einem experimentellen Medikament gegen Sicheln behandelt (mit Ausnahme von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten).
  • Der Patient nimmt derzeit ein Prüfpräparat ein oder wurde innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch damit behandelt (mit Ausnahme von Hydroxyharnstoff bei pädiatrischen Patienten).
  • Der Patient ist derzeit in eine Prüfpräparat- oder Gerätestudie eingeschrieben und/oder hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch an einer solchen Studie teilgenommen.
  • Es gibt Faktoren, die es nach Einschätzung des Prüfarztes für den Patienten schwierig machen würden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: L-Glutamin
Die Patienten werden randomisiert, um das Prüfprodukt L-Glutamin zu erhalten.
Arzneimittel: L-Glutamin
0,3 g/kg L-Glutamin werden jedem Patienten 48 Wochen lang zweimal täglich oral verabreicht. Die Dosierung erfolgt in Schritten von 5 Gramm basierend auf dem Gewicht. Die Obergrenze für die tägliche Dosis der Studienmedikation wird auf 30 Gramm festgelegt. Die Patienten erhalten beim Baseline-Besuch mündliche und schriftliche Anweisungen zur Selbstverabreichung der Studienmedikation. Das Pulver kann zur Verabreichung mit Wasser oder den meisten nicht erhitzten Getränken außer Alkohol oder mit den meisten nicht erhitzten Lebensmitteln wie Joghurt, Apfelmus oder Müsli gemischt werden. Das Mischen von L-Glutamin mit Soda oder stark sauren Säften (wie Grapefruitsaft oder Limonade) wird nicht empfohlen.
Andere Namen:
  • orales L-Glutamin
Placebo-Komparator: 100 % Maltodextrin
Die Patienten werden randomisiert, um Placebo zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
0,3 g/kg Placebo (100 % Maltodextrin) wird jedem Patienten 48 Wochen lang zweimal täglich oral verabreicht. Die Dosierung erfolgt in Schritten von 5 Gramm basierend auf dem Gewicht. Die Obergrenze für die tägliche Dosis der Studienmedikation wird auf 30 Gramm festgelegt. Die Patienten erhalten beim Baseline-Besuch mündliche und schriftliche Anweisungen zur Selbstverabreichung der Studienmedikation. Das Pulver kann zur Verabreichung mit Wasser oder den meisten nicht erhitzten Getränken außer Alkohol oder mit den meisten nicht erhitzten Lebensmitteln wie Joghurt, Apfelmus oder Müsli gemischt werden.
Andere Namen:
  • Maltodextrin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der Vorkommen von Sichelzellenkrisen
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der protokolldefinierten Sichelzellkrisen, die von Woche 0 bis Woche 48 auftreten, wird verwendet, um die Wirksamkeit von oralem L-Glutamin zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-0-Thalassämie zu bewerten.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Zahl der Krankenhauseinweisungen wegen Sichelzellenanämie
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der Krankenhauseinweisungen, die von Woche 0 bis Woche 48 auftreten, wird verwendet, um die Wirksamkeit von oralem L-Glutamin zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-0-Thalassämie zu bewerten.
48 Wochen
Die Anzahl der Besuche in der Notaufnahme/medizinischen Einrichtung wegen Sichelzellanämie
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der Besuche in der Notaufnahme oder in medizinischen Einrichtungen, die von Woche 0 bis Woche 48 auftreten, wird verwendet, um die Wirksamkeit von oralem L-Glutamin zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-0-Thalassämie zu bewerten.
48 Wochen
Die Wirkung von oralem -L-Glutamin auf hämatologische Parameter
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 24 und 48
Um die Wirkung von oralem L-Glutamin auf hämatologische Parameter (Hämoglobin) zu beurteilen, wird die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, 24 und 48
Die Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 24 und 48
Bewertung der Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalzeichen (systolischer und diastolischer Blutdruck). Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, 24 und 48
Die Wirkung von oralem L-Glutamin auf hämatologische Parameter
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 24 und 48
Um die Wirkung von oralem L-Glutamin auf hämatologische Parameter (Hämatokrit) zu beurteilen, wird die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, 24 und 48
Die Wirkung von oralem L-Glutamin auf hämatologische Parameter
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 24 und 48
Um die Wirkung von oralem L-Glutamin auf hämatologische Parameter (Retikulozytenzahl) zu beurteilen, wird die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, 24 und 48
Die Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Bewertung der Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalfunktionen (Pulsfrequenz). Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Bewertung der Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalzeichen (Temperatur). Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Die Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalfunktionen
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 24 und Woche 48
Bewertung der Wirkung von oralem L-Glutamin auf die Vitalfunktionen (Atmung). Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden in den Wochen 4, 24 und 48 gemeldet.
Baseline, Woche 4, Woche 24 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. August 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. August 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GLUSCC09-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Nein

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