Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase III sikkerheds- og effektivitetsstudie af L-glutamin til behandling af seglcellesygdom eller segl-βo-thalassæmi

17. august 2020 opdateret af: Emmaus Medical, Inc.

EN FASE III, PROSPEKTIV, RANDOMISERET, DOBBELT BLIND, PLACEBO-KONTROLLERET, PARALLELGRUPPE, MULTICENTRE UNDERSØGELSE AF L GLUTAMINTERAPI TIL SIGLECELLE Anæmi OG SIGLE ß0-THALASSÆMI

Formålet med denne forskning er at evaluere virkningerne af L-glutamin som en terapi for seglcelleanæmi eller segl ß0-thalassæmi som evalueret ud fra antallet af forekomster af seglcelle-kriser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

At evaluere effektiviteten af ​​oral L-glutamin som en terapi for seglcelleanæmi og segl-ß0-thalassæmi som evalueret ud fra antallet af forekomster af seglcellekriser.

Sekundære mål:

For at vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på: (a) hyppighed af hospitalsindlæggelser for seglcellesmerter; (b) hyppighed af besøg på skadestuen/lægeanstalten for seglcellesmerter; og (c) hæmatologiske parametre (hæmoglobin, hæmatokrit og retikulocyttal); og at vurdere sikkerheden af ​​L-glutamin som en terapi for seglcelleanæmi som vurderet ved uønskede hændelser, laboratorieparametre og vitale tegn.

Metode:

Dette var et 2:1 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe-, multicenterstudie med patienter med seglcelleanæmi og segl-ß0-thalassæmi, som var mindst 5 år gamle. Informeret samtykke blev opnået op til fire uger før uge 0 (basislinje). Screeningsprocedurer blev udført når som helst mellem datoen for samtykke og uge 0, så længe alle berettigelseskriterier var blevet bekræftet før uge 0. I uge 0 blev patienterne randomiseret (til L-glutamin eller placebo) og gennemgik 48 ugers behandling ( oralt BID), med dosis beregnet efter patientvægt. Patientklinikbesøg fandt sted hver 4. uge, og telefonopkald fandt sted mellem besøgene for at overvåge compliance. Efter 48 ugers behandling blev dosis nedtrappet til 0 inden for 3 uger. Et afsluttende evalueringsbesøg fandt sted 2 uger efter sidste dosis i i alt 53 uger under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

230

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36617
        • University of South Alabama Medical Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • California
      • Inglewood, California, Forenede Stater, 90301
        • Kaiser Permanente
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital & Howard University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0296
        • University of Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Comprehensive Cancer Center of Nevada
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Forenede Stater, 08103
        • Cooper University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 11203
        • Bronx Lebanon Hospital
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11212
        • Brookdale University Hospital and Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11201
        • The Brooklyn Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • SUNY - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11238
        • Interfaith Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38104
        • University of Tennessee Cancer Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0306
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er mindst fem år gammel.
  • Patienten er blevet diagnosticeret med seglcelleanæmi eller segl-ß°-thalassæmi (dokumenteret ved hæmoglobinelektroforese).
  • Patienten har haft mindst to dokumenterede episoder af seglcellekriser inden for 12 måneder efter screeningsbesøget.
  • Hvis patienten er blevet behandlet med et middel mod segl inden for tre måneder efter screeningsbesøget, skal behandlingen have været kontinuerlig i mindst tre måneder med den hensigt at fortsætte i hele undersøgelsens varighed.
  • Patienten eller patientens juridiske repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke.
  • Hvis patienten er en kvinde i den fødedygtige alder, indvilliger hun i at undgå graviditet under undersøgelsen og er villig til og indvilliger i at praktisere en anerkendt form for prævention i løbet af undersøgelsen (f.eks. barriere, p-piller, abstinenser).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en betydelig medicinsk tilstand, der krævede hospitalsindlæggelse (bortset fra seglcellekrise) inden for to måneder efter screeningsbesøget.
  • Patienten har protrombintid INR > 2,0.
  • Patienten har serumalbumin < 3,0 g/dl.
  • Patienten har modtaget blodprodukter inden for tre uger efter screeningsbesøget.
  • Patienten har ukontrolleret leversygdom eller nyreinsufficiens.
  • Patienten er gravid eller ammer eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen (hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder).
  • Patienten tager i øjeblikket eller er blevet behandlet med enhver form for glutamintilskud inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
  • Patienten er blevet behandlet med en eksperimentel anti-sickling medicin/behandling inden for 30 dage efter screeningsbesøget (med undtagelse af hydroxyurinstof hos pædiatriske patienter).
  • Patienten tager i øjeblikket eller er blevet behandlet med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screeningsbesøget (med undtagelse af hydroxyurinstof hos pædiatriske patienter).
  • Patienten er aktuelt tilmeldt en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse og/eller har deltaget i en sådan undersøgelse inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
  • Der er faktorer, som efter investigators vurdering ville gøre det vanskeligt for patienten at efterleve undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-glutamin
Patienter vil blive randomiseret til at modtage forsøgsprodukt, L-Glutamin.
Medicin: L-glutamin
0,3 g/kg L-glutamin vil blive administreret to gange dagligt oralt til hver patient i 48 uger. Doseringen vil være i trin på 5 gram baseret på vægt. Den øvre grænse for daglig dosis af undersøgelsesmedicin vil blive sat til 30 gram. Patienterne vil få mundtlige og skriftlige instruktioner til selvadministration af undersøgelsesmedicinen ved baselinebesøget. Pulveret kan blandes med vand eller de fleste andre ikke-opvarmede drikkevarer end alkohol eller kan blandes med de fleste ikke-opvarmede fødevarer såsom yoghurt, æblemos eller korn til administration. Blanding af L-glutamin med sodavand eller stærkt sure juice (såsom grapefrugtjuice eller limonade) anbefales ikke.
Andre navne:
  • oral L-glutamin
Placebo komparator: 100% maltodextrin
Patienter vil blive randomiseret til at modtage placebo.
Medicin: Placebo
0,3 g/kg placebo (100 % maltodextrin) vil blive administreret to gange dagligt oralt til hver patient i 48 uger. Doseringen vil være i trin på 5 gram baseret på vægt. Den øvre grænse for daglig dosis af undersøgelsesmedicin vil blive sat til 30 gram. Patienterne vil få mundtlige og skriftlige instruktioner til selvadministration af undersøgelsesmedicinen ved baselinebesøget. Pulveret kan blandes med vand eller de fleste andre ikke-opvarmede drikkevarer end alkohol eller kan blandes med de fleste ikke-opvarmede fødevarer såsom yoghurt, æblemos eller korn til administration.
Andre navne:
  • Maltodextrin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af forekomster af seglcellekriser
Tidsramme: 48 uger
Antallet af forekomster af protokoldefinerede seglcellekriser, der opstår fra uge 0 til uge 48, vil blive brugt til at evaluere effektiviteten af ​​oral L-glutamin som behandling for seglcelleanæmi og beta-0-thalassæmi.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af indlæggelser for seglcellesmerter
Tidsramme: 48 uger
Antallet af indlæggelser, der forekommer fra uge 0 til uge 48, vil blive brugt til at evaluere effektiviteten af ​​oral L-glutamin som behandling for seglcelleanæmi og beta-0-thalassæmi.
48 uger
Antallet af besøg på skadestue/lægeanstalt for seglcellesmerter
Tidsramme: 48 uger
Antallet af skadestuebesøg eller lægebesøg, der finder sted fra uge 0 til uge 48, vil blive brugt til at evaluere effektiviteten af ​​oral L-glutamin som behandling for seglcelleanæmi og beta-0-thalassæmi.
48 uger
Virkningen af ​​oral -L-glutamin på hæmatologiske parametre
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 24 og 48
For at vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på hæmatologiske parametre (hæmoglobin), vil ændring fra baseline blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, 24 og 48
Virkningen af ​​oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 24 og 48
At vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtryk). Ændring fra baseline vil blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, 24 og 48
Virkningen af ​​oral L-glutamin på hæmatologiske parametre
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 24 og 48
For at vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på hæmatologiske parametre (hæmatokrit), vil ændring fra baseline blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, 24 og 48
Virkningen af ​​oral L-glutamin på hæmatologiske parametre
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 24 og 48
For at vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på hæmatologiske parametre (retikulocyttal), vil ændring fra baseline blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, 24 og 48
Virkningen af ​​oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​24 og uge 48
At vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på vitale tegn (pulsfrekvens). Ændring fra baseline vil blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, uge ​​24 og uge 48
Virkning af oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​24 og uge 48
At vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på vitale tegn (temperatur). Ændring fra baseline vil blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, uge ​​24 og uge 48
Virkningen af ​​oral L-glutamin på vitale tegn
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​24 og uge 48
At vurdere effekten af ​​oral L-glutamin på vitale tegn (respiration). Ændring fra baseline vil blive rapporteret i uge 4, 24 og 48.
Baseline, uge ​​4, uge ​​24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2010

Først opslået (Skøn)

11. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2020

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLUSCC09-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner