겸상적혈구병 또는 낫상 βo-지중해빈혈 치료를 위한 L-글루타민의 3상 안전성 및 효능 연구
2020년 8월 17일 업데이트: Emmaus Medical, Inc.
겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 ß0-지중해혈증에 대한 L 글루타민 요법의 3상, 전향적, 무작위화, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 다중 센터 연구
본 연구의 목적은 겸상적혈구빈혈 또는 겸상적혈구빈혈의 발생횟수로 평가되는 겸상적혈구빈혈 또는 겸상 ß0 지중해빈혈에 대한 치료제로서의 L-글루타민의 효과를 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
겸상적혈구 빈혈 및 겸상적혈구 위기의 발생 횟수로 평가된 겸상적혈구빈혈 및 겸상적혈구 ß0-지중해빈혈에 대한 치료제로서의 경구용 L-글루타민의 효능을 평가합니다.
보조 목표:
다음에 대한 경구용 L-글루타민의 효과를 평가하기 위해: (a) 겸상적혈구 통증으로 인한 입원 빈도; (b) 겸상 적혈구 통증에 대한 응급실/의료 시설 방문 빈도; 및 (c) 혈액학적 매개변수(헤모글로빈, 헤마토크리트 및 망상적혈구 수); 부작용, 실험실 매개변수 및 활력 징후에 의해 평가되는 겸상적혈구빈혈 치료제로서의 L-글루타민의 안전성을 평가하는 것.
방법론:
이것은 5세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 ß0-지중해빈혈 환자를 대상으로 한 2:1 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행군, 다기관 연구였습니다. 사전 동의는 0주(기준선) 4주 전까지 획득했습니다. 스크리닝 절차는 0주 이전에 모든 적격성 기준이 확인된 경우 동의 날짜와 0주 사이에 언제든지 수행되었습니다. 0주에 환자를 무작위 배정(L-글루타민 또는 위약)하고 48주 동안 치료를 받았습니다( 구두로 BID), 환자 체중에 따라 용량을 계산합니다. 환자 클리닉 방문은 4주마다 이루어졌으며 방문 사이에 전화 통화를 통해 준수 여부를 모니터링했습니다. 치료 48주 후, 투여량은 3주 이내에 0으로 줄었습니다. 최종 평가 방문은 연구에서 총 53주 동안 마지막 투여 후 2주에 발생했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
230
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36617
- University of South Alabama Medical Center
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
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California
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Inglewood, California, 미국, 90301
- Kaiser Permanente
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Torrance, California, 미국, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610-0296
- University of Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville School of Medicine
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
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New Jersey
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Camden, New Jersey, 미국, 08103
- Cooper University Hospital
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New York
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Bronx, New York, 미국, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
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Brooklyn, New York, 미국, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
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Brooklyn, New York, 미국, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
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Brooklyn, New York, 미국, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
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Brooklyn, New York, 미국, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
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Brooklyn, New York, 미국, 11238
- Interfaith Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 최소 5세 이상입니다.
- 환자는 겸상 적혈구 빈혈 또는 겸상 ß°-지중해빈혈(헤모글로빈 전기영동으로 기록됨) 진단을 받았습니다.
- 환자는 스크리닝 방문 후 12개월 이내에 겸상적혈구 위기의 기록된 에피소드가 두 번 이상 있었습니다.
- 환자가 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 항심혈제로 치료를 받은 경우, 치료는 연구 기간 동안 계속할 의도로 적어도 3개월 동안 지속되어야 합니다.
- 환자 또는 환자의 법적 대리인이 서면 동의서를 제공했습니다.
- 환자가 가임 여성인 경우, 환자는 연구 기간 동안 임신을 피하는 데 동의하고 연구 과정 동안 인정된 형태의 산아제한(예: 장벽, 피임약, 금욕).
제외 기준:
- 환자가 스크리닝 방문 2개월 이내에 입원(겸상적혈구 위기 제외)이 필요한 중대한 의학적 상태를 가집니다.
- 환자는 프로트롬빈 시간 INR > 2.0을 가집니다.
- 환자의 혈청 알부민 < 3.0g/dl.
- 환자는 스크리닝 방문 3주 이내에 혈액 제제를 받았습니다.
- 환자는 조절되지 않는 간 질환 또는 신부전이 있습니다.
- 환자는 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의도가 있습니다(여성 및 가임 가능성이 있는 경우).
- 환자는 현재 스크리닝 방문 30일 이내에 모든 형태의 글루타민 보충제를 복용 중이거나 치료를 받았습니다.
- 환자는 스크리닝 방문 후 30일 이내에 실험적인 항 겸상 약물/치료로 치료를 받았습니다(소아 환자의 수산화요소 제외).
- 환자는 스크리닝 방문 후 30일 이내에 현재 연구 약물을 복용 중이거나 치료를 받았습니다(소아 환자의 수산화요소 제외).
- 환자는 현재 조사 약물 또는 장치 연구에 등록되어 있고/있거나 스크리닝 방문 후 30일 이내에 이러한 연구에 참여했습니다.
- 연구자의 판단에 따라 환자가 연구 요건을 준수하는 것을 어렵게 만드는 요인이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: L-글루타민
환자는 조사 제품인 L-글루타민을 받도록 무작위 배정됩니다.
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0.3g/kg의 L-글루타민을 48주 동안 각 환자에게 1일 2회 경구 투여한다.
복용량은 무게에 따라 5g씩 증가합니다.
연구 약물의 일일 용량에 대한 상한선은 30g으로 설정됩니다.
환자는 기준선 방문 시 연구 약물의 자가 투여에 대한 구두 및 서면 지침을 받게 됩니다.
분말은 물 또는 알코올 이외의 대부분의 비가열 음료와 혼합될 수 있거나, 투여를 위해 요거트, 사과 소스 또는 시리얼과 같은 대부분의 비가열 식품과 혼합될 수 있습니다.
L-글루타민을 탄산음료 또는 강산성 주스(예: 자몽 주스 또는 레모네이드)와 혼합하는 것은 권장되지 않습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 100% 말토덱스트린
환자는 무작위로 위약을 투여받게 됩니다.
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위약(100% 말토덱스트린) 0.3g/kg을 각 환자에게 48주 동안 하루에 두 번 경구 투여합니다.
복용량은 무게에 따라 5g씩 증가합니다.
연구 약물의 일일 용량에 대한 상한선은 30g으로 설정됩니다.
환자는 기준선 방문 시 연구 약물의 자가 투여에 대한 구두 및 서면 지침을 받게 됩니다.
분말은 물 또는 알코올 이외의 대부분의 비가열 음료와 혼합될 수 있거나, 투여를 위해 요거트, 사과 소스 또는 시리얼과 같은 대부분의 비가열 식품과 혼합될 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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겸상 적혈구 위기의 발생 횟수
기간: 48주
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0주부터 48주까지 발생하는 프로토콜 정의 겸상 적혈구 위기의 발생 횟수는 겸상 적혈구 빈혈 및 베타-0 지중해 빈혈에 대한 치료제로서 경구용 L-글루타민의 효능을 평가하는 데 사용될 것입니다.
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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겸상적혈구 통증으로 인한 입원 건수
기간: 48주
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0주부터 48주까지 발생하는 입원 횟수는 낫적혈구 빈혈 및 베타-0 지중해 빈혈에 대한 치료제로서 경구용 L-글루타민의 효능을 평가하는 데 사용될 것입니다.
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48주
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낫적혈구 통증으로 인한 응급실/의료기관 방문 횟수
기간: 48주
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0주부터 48주까지 발생하는 응급실 방문 또는 의료 시설 방문 횟수는 낫적혈구 빈혈 및 베타-0 지중해빈혈에 대한 치료제로서 경구용 L-글루타민의 효능을 평가하는 데 사용됩니다.
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48주
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경구 L-글루타민이 혈액학적 매개변수에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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혈액학적 매개변수(헤모글로빈)에 대한 경구 L-글루타민의 효과를 평가하기 위해 기준선으로부터의 변화가 4주, 24주 및 48주에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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경구용 L-글루타민이 활력징후에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차, 48주차
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바이탈 사인(수축기 및 확장기 혈압)에 대한 경구용 L-글루타민의 효과를 평가합니다.
기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차, 48주차
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경구용 L-글루타민이 혈액학적 매개변수에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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혈액학적 매개변수(헤마토크릿)에 대한 경구용 L-글루타민의 효과를 평가하기 위해 기준선으로부터의 변화가 4주, 24주 및 48주에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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경구용 L-글루타민이 혈액학적 매개변수에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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혈액학적 매개변수(망상적혈구 수)에 대한 경구 L-글루타민의 효과를 평가하기 위해 기준선으로부터의 변화가 4주, 24주 및 48주에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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경구용 L-글루타민이 활력징후에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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활력 징후(맥박수)에 대한 경구 L-글루타민의 효과를 평가하기 위함.
기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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구강 L-글루타민이 활력 징후에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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생체 징후(온도)에 대한 경구용 L-글루타민의 효과를 평가하기 위함.
기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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경구용 L-글루타민이 활력징후에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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생체 징후(호흡)에 대한 경구용 L-글루타민의 효과를 평가하기 위함.
기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
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기준선, 4주차, 24주차 및 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 8월 9일
처음 게시됨 (추정)
2010년 8월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2017년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .