Een fase III veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van L-glutamine voor de behandeling van sikkelcelziekte of sikkel-βo-thalassemie
17 augustus 2020 bijgewerkt door: Emmaus Medical, Inc.
EEN FASE III, PROSPECTIEF, GERANDOMISEERD, DUBBELBLIND, PLACEBOGECONTROLEERD, PARALLELGROEPS, MULTICENTER-ONDERZOEK NAAR L-GLUUTAMINE-THERAPIE VOOR SIKKELCELANEMIE EN SICKLE ß0-THALASSEMIE
Het doel van dit onderzoek is het evalueren van de effecten van L-glutamine als therapie voor sikkelcelanemie of sikkel-ß0-thalassemie, beoordeeld aan de hand van het aantal gevallen van sikkelcelcrises.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hoofddoel:
Evalueren van de werkzaamheid van orale L-glutamine als therapie voor sikkelcelanemie en sikkel ß0-thalassemie, beoordeeld aan de hand van het aantal gevallen van sikkelcelcrises.
Secundaire doelstellingen:
Om het effect van orale L-glutamine te beoordelen op: (a) frequentie van ziekenhuisopnames voor sikkelcelpijn; (b) frequentie van bezoeken aan de spoedeisende hulp/medische faciliteit voor sikkelcelpijn; en (c) hematologische parameters (hemoglobine, hematocriet en aantal reticulocyten); en om de veiligheid van L-glutamine als therapie voor sikkelcelanemie te beoordelen, beoordeeld aan de hand van bijwerkingen, laboratoriumparameters en vitale functies.
Methodologie:
Dit was een 2:1 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie bij patiënten met sikkelcelanemie en sikkel ß0-thalassemie die minstens 5 jaar oud waren. Geïnformeerde toestemming werd verkregen tot vier weken voorafgaand aan week 0 (baseline). Screeningprocedures werden op elk moment tussen de datum van toestemming en week 0 uitgevoerd, zolang alle geschiktheidscriteria vóór week 0 waren bevestigd. In week 0 werden patiënten gerandomiseerd (naar L-glutamine of placebo) en ondergingen ze 48 weken behandeling ( oraal tweemaal daags), waarbij de dosis wordt berekend op basis van het gewicht van de patiënt. Patiëntenkliniekbezoeken vonden om de 4 weken plaats en tussen bezoeken door werden er telefoontjes gepleegd om de naleving te controleren. Na 48 weken behandeling werd de dosis binnen 3 weken afgebouwd naar 0. Een laatste beoordelingsbezoek vond plaats 2 weken na de laatste dosis gedurende een totaal van 53 studieweken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
230
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36617
- University of South Alabama Medical Center
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
California
-
Inglewood, California, Verenigde Staten, 90301
- Kaiser Permanente
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
- Howard University Hospital & Howard University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0296
- University of Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Comprehensive Cancer Center of Nevada
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Verenigde Staten, 08103
- Cooper University Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 11203
- Bronx Lebanon Hospital
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11212
- Brookdale University Hospital and Medical Center
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11201
- The Brooklyn Hospital Center
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
- SUNY - Downstate Medical Center
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11215
- New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11238
- Interfaith Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38104
- University of Tennessee Cancer Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298-0306
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt is minstens vijf jaar oud.
- Patiënt is gediagnosticeerd met sikkelcelanemie of sikkel-ß°-thalassemie (gedocumenteerd door hemoglobine-elektroforese).
- Patiënt heeft ten minste twee gedocumenteerde episodes van sikkelcelcrises gehad binnen 12 maanden na het screeningsbezoek.
- Als de patiënt binnen drie maanden na het screeningsbezoek is behandeld met een antisikkelmiddel, moet de therapie gedurende ten minste drie maanden zijn voortgezet met de bedoeling om gedurende de duur van het onderzoek door te gaan.
- Patiënt of de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
- Als de patiënte een vrouw is die zwanger kan worden, stemt ze ermee in zwangerschap tijdens het onderzoek te vermijden en is ze bereid en stemt ze ermee in om tijdens het onderzoek een erkende vorm van anticonceptie toe te passen (bijv. barrière, anticonceptiepil, onthouding).
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft een significante medische aandoening die ziekenhuisopname vereiste (anders dan sikkelcelcrisis) binnen twee maanden na het screeningsbezoek.
- Patiënt heeft protrombinetijd INR > 2,0.
- Patiënt heeft serumalbumine < 3,0 g/dl.
- Patiënt heeft binnen drie weken na het screeningsbezoek bloedproducten gekregen.
- Patiënt heeft een ongecontroleerde leverziekte of nierinsufficiëntie.
- Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding of heeft de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek (indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd).
- Patiënt gebruikt momenteel of is behandeld met enige vorm van glutaminesupplement binnen 30 dagen na het screeningsbezoek.
- Patiënt is binnen 30 dagen na het screeningsbezoek behandeld met een experimenteel anti-sikkelmedicijn/-behandeling (met uitzondering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten).
- Patiënt neemt momenteel een onderzoeksgeneesmiddel of werd hiermee behandeld binnen 30 dagen na het screeningsbezoek (met uitzondering van hydroxyurea bij pediatrische patiënten).
- Patiënt is momenteel ingeschreven in een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen en/of heeft deelgenomen aan een dergelijk onderzoek binnen 30 dagen na het screeningsbezoek.
- Er zijn factoren die het, naar het oordeel van de onderzoeker, moeilijk zouden maken voor de patiënt om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: L-glutamine
Patiënten zullen worden gerandomiseerd om het onderzoeksproduct, L-glutamine, te ontvangen.
|
0,3 g/kg L-glutamine wordt tweemaal daags oraal toegediend aan elke patiënt gedurende 48 weken.
De dosering zal in stappen van 5 gram zijn op basis van het gewicht.
De bovengrens voor de dagelijkse dosis studiemedicatie wordt vastgesteld op 30 gram.
Patiënten krijgen mondelinge en schriftelijke instructies voor zelftoediening van de studiemedicatie tijdens het baselinebezoek.
Het poeder kan worden gemengd met water of de meeste niet-verwarmde dranken anders dan alcohol, of kan worden gemengd met de meeste niet-verwarmde voedingsmiddelen zoals yoghurt, appelmoes of ontbijtgranen voor toediening.
Het mengen van L-glutamine met frisdrank of sterk zure sappen (zoals pompelmoessap of limonade) wordt afgeraden.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: 100% maltodextrine
Patiënten zullen worden gerandomiseerd om Placebo te krijgen.
|
0,3 g/kg placebo (100% maltodextrine) zal tweemaal daags oraal worden toegediend aan elke patiënt gedurende 48 weken.
De dosering zal in stappen van 5 gram zijn op basis van het gewicht.
De bovengrens voor de dagelijkse dosis studiemedicatie wordt vastgesteld op 30 gram.
Patiënten krijgen mondelinge en schriftelijke instructies voor zelftoediening van de studiemedicatie tijdens het baselinebezoek.
Het poeder kan worden gemengd met water of de meeste niet-verwarmde dranken anders dan alcohol, of kan worden gemengd met de meeste niet-verwarmde voedingsmiddelen zoals yoghurt, appelmoes of ontbijtgranen voor toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal gevallen van sikkelcelcrises
Tijdsspanne: 48 weken
|
Het aantal keren dat protocolgedefinieerde sikkelcelcrises optreden van week 0 tot week 48 zal worden gebruikt om de werkzaamheid van orale L-glutamine als behandeling voor sikkelcelanemie en bèta-0-thalassemie te evalueren.
|
48 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal ziekenhuisopnames voor sikkelcelpijn
Tijdsspanne: 48 weken
|
Het aantal ziekenhuisopnames dat plaatsvindt van week 0 tot week 48, zal worden gebruikt om de werkzaamheid van orale L-glutamine als behandeling voor sikkelcelanemie en bèta-0-thalassemie te evalueren.
|
48 weken
|
|
Het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp / medische faciliteit voor sikkelcelpijn
Tijdsspanne: 48 weken
|
Het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp of bezoeken aan medische faciliteiten dat plaatsvindt van week 0 tot week 48, zal worden gebruikt om de werkzaamheid van orale L-glutamine als behandeling voor sikkelcelanemie en bèta-0-thalassemie te evalueren.
|
48 weken
|
|
Het effect van oraal -L-glutamine op hematologische parameters
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters (hemoglobine) te beoordelen, wordt verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, 24 en 48
|
|
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op vitale functies (systolische en diastolische bloeddruk) te beoordelen.
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, 24 en 48
|
|
Het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters (hematocriet) te beoordelen, wordt verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, 24 en 48
|
|
Het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters (aantal reticulocyten) te beoordelen, wordt verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, 24 en 48
|
|
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 24 en week 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op vitale functies (polsslag) te beoordelen.
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, week 24 en week 48
|
|
Effect van orale L-glutamine op vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 24 en week 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op vitale functies (temperatuur) te beoordelen.
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, week 24 en week 48
|
|
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 24 en week 48
|
Om het effect van orale L-glutamine op vitale functies (ademhaling) te beoordelen.
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
|
Basislijn, week 4, week 24 en week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 mei 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 augustus 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
11 augustus 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 augustus 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 augustus 2020
Laatst geverifieerd
1 juli 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GLUSCC09-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .