Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze III studie bezpečnosti a účinnosti L-glutaminu k léčbě srpkovité anémie nebo srpkovité βo-talasémie

17. srpna 2020 aktualizováno: Emmaus Medical, Inc.

FÁZE III, PROSPEKTIVNÍ, RANDOMIZOVANÁ, DVOJSLEPINÁ, PLACEBEM KONTROLOVANÁ, PARALELNÍ SKUPINÁ, MULTICENTEROVÁ STUDIE L GLUTAMINOVÉ TERAPIE PRO SRPAVKOVOU ANÉMII A SRPIVKOVOU ß0-TALASÉMII

Účelem tohoto výzkumu je vyhodnotit účinky L-glutaminu jako terapie pro srpkovitou anémii nebo srpkovitou ß0 talasémii, jak je hodnoceno počtem výskytů krizí srpkovitých buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíl:

Vyhodnotit účinnost perorálního L-glutaminu jako terapie pro srpkovitou anémii a srpkovitou ß0-talasémii podle počtu výskytů krizí srpkovité anémie.

Sekundární cíle:

Zhodnotit účinek perorálního L-glutaminu na: (a) frekvenci hospitalizací pro srpkovitou anémii; b) četnost návštěv pohotovosti/lékařského zařízení pro srpkovitou anémii; a (c) hematologické parametry (hemoglobin, hematokrit a počet retikulocytů); a vyhodnotit bezpečnost L-glutaminu jako terapie pro srpkovitou anémii, jak byla hodnocena nežádoucími účinky, laboratorními parametry a vitálními znaky.

Metodologie:

Jednalo se o 2:1 randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou multicentrickou studii s paralelními skupinami u pacientů se srpkovitou anémií a srpkovitou ß0-talasémií, kteří byli ve věku alespoň 5 let. Informovaný souhlas byl získán až čtyři týdny před týdnem 0 (základní stav). Screeningové procedury byly prováděny kdykoli mezi datem souhlasu a týdnem 0, pokud byla všechna kritéria způsobilosti potvrzena před týdnem 0. V týdnu 0 byli pacienti randomizováni (na L-glutamin nebo placebo) a podstoupili 48 týdnů léčby ( perorálně BID), s dávkou vypočítanou podle hmotnosti pacienta. Návštěvy na klinikách pacientů probíhaly každé 4 týdny a mezi návštěvami probíhaly telefonické hovory za účelem sledování compliance. Po 48 týdnech léčby byla dávka snížena na 0 během 3 týdnů. Závěrečná hodnotící návštěva proběhla 2 týdny po poslední dávce po dobu celkem 53 týdnů studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

230

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36617
        • University of South Alabama Medical Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • California
      • Inglewood, California, Spojené státy, 90301
        • Kaiser Permanente
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Torrance, California, Spojené státy, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital & Howard University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
        • University of Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Comprehensive Cancer Center of Nevada
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Spojené státy, 08103
        • Cooper University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 11203
        • Bronx Lebanon Hospital
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11212
        • Brookdale University Hospital and Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11201
        • The Brooklyn Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • SUNY - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11238
        • Interfaith Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • University of Tennessee Cancer Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0306
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi je minimálně pět let.
  • Pacientovi byla diagnostikována srpkovitá anémie nebo srpkovitá ß°-talasémie (doloženo hemoglobinovou elektroforézou).
  • Pacient měl alespoň dvě zdokumentované epizody srpkovitých krizí během 12 měsíců od screeningové návštěvy.
  • Pokud byl pacient léčen přípravkem proti srpkovitosti do tří měsíců od screeningové návštěvy, léčba musí být nepřetržitá po dobu alespoň tří měsíců s úmyslem pokračovat po dobu trvání studie.
  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce dal písemný informovaný souhlas.
  • Pokud je pacientkou žena ve fertilním věku, souhlasí s tím, že se během studie vyvaruje těhotenství, a je ochotna a souhlasí s tím, že bude v průběhu studie praktikovat uznávanou formu antikoncepce (např. bariéra, antikoncepční pilulky, abstinence).

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má závažný zdravotní stav, který si vyžádal hospitalizaci (kromě krize se srpkovitou anémií) do dvou měsíců od screeningové návštěvy.
  • Pacient má protrombinový čas INR > 2,0.
  • Pacient má sérový albumin < 3,0 g/dl.
  • Pacient dostal jakékoli krevní produkty do tří týdnů od screeningové návštěvy.
  • Pacient má nekontrolované onemocnění jater nebo renální insuficienci.
  • Pacientka je těhotná nebo kojící nebo má v úmyslu otěhotnět během studie (pokud je žena a je ve fertilním věku).
  • Pacient v současné době užívá nebo byl léčen jakoukoli formou glutaminového doplňku během 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Pacient byl během 30 dnů od screeningové návštěvy léčen experimentálním lékem/léčbou proti srpkování (s výjimkou hydroxyurey u dětských pacientů).
  • Pacient v současné době užívá nebo byl léčen hodnoceným lékem do 30 dnů od screeningové návštěvy (s výjimkou hydroxyurey u dětských pacientů).
  • Pacient je v současné době zařazen do výzkumné studie léčiva nebo zařízení a/nebo se takové studie zúčastnil do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Existují faktory, které by podle úsudku zkoušejícího znesnadnily pacientovi splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L-glutamin
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali hodnocený produkt, L-Glutamin.
Lék: L-glutamin
0,3 g/kg L-glutaminu bude podáváno dvakrát denně orálně každému pacientovi po dobu 48 týdnů. Dávkování bude v krocích po 5 gramech na základě hmotnosti. Horní limit pro denní dávku studovaného léku bude stanoven na 30 gramů. Pacientům budou poskytnuty ústní a písemné instrukce pro samostatné podávání studovaného léku při základní návštěvě. Prášek může být smíchán s vodou nebo většinou neohřívaných nápojů jiných než alkohol, nebo může být smíchán s většinou neohřívaných potravin, jako je jogurt, jablečný pyré nebo cereálie pro podávání. Míchání L-glutaminu se sodou nebo vysoce kyselými šťávami (jako je grapefruitový džus nebo limonáda) se nedoporučuje.
Ostatní jména:
  • perorální L-glutamin
Komparátor placeba: 100% maltodextrin
Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali placebo.
Lék: Placebo
0,3 g/kg placeba (100% maltodextrin) bude podáváno dvakrát denně perorálně každému pacientovi po dobu 48 týdnů. Dávkování bude v krocích po 5 gramech na základě hmotnosti. Horní limit pro denní dávku studovaného léku bude stanoven na 30 gramů. Pacientům budou poskytnuty ústní a písemné instrukce pro samostatné podávání studovaného léku při základní návštěvě. Prášek může být smíchán s vodou nebo většinou neohřívaných nápojů jiných než alkohol, nebo může být smíchán s většinou neohřívaných potravin, jako je jogurt, jablečný pyré nebo cereálie pro podávání.
Ostatní jména:
  • Maltodextrin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výskytů srpkovitých krizí
Časové okno: 48 týdnů
Počet výskytů krizí srpkovitých buněk definovaných protokolem, ke kterým dojde od týdne 0 do týdne 48, bude použit k vyhodnocení účinnosti perorálního L-glutaminu jako léčby srpkovité anémie a beta-0 talasémie.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet hospitalizací pro srpkovitou anémii
Časové okno: 48 týdnů
Počet hospitalizací, ke kterým dojde od týdne 0 do týdne 48, bude použit k vyhodnocení účinnosti perorálního L-glutaminu jako léčby srpkovité anémie a beta-0 talasémie.
48 týdnů
Počet návštěv pohotovosti / lékařského zařízení pro srpkovitou anémii
Časové okno: 48 týdnů
Počet návštěv na pohotovosti nebo návštěv zdravotnického zařízení, ke kterým dojde od týdne 0 do týdne 48, bude použit k vyhodnocení účinnosti perorálního L-glutaminu jako léčby srpkovité anémie a beta-0 talasémie.
48 týdnů
Vliv perorálního -L-glutaminu na hematologické parametry
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Pro posouzení účinku perorálního L-glutaminu na hematologické parametry (hemoglobin) bude v týdnech 4, 24 a 48 hlášena změna od výchozího stavu.
Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Zhodnotit účinek perorálního L-glutaminu na vitální funkce (systolický a diastolický krevní tlak). Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Vliv perorálního L-glutaminu na hematologické parametry
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Pro posouzení účinku perorálního L-glutaminu na hematologické parametry (hematokrit) bude v týdnech 4, 24 a 48 hlášena změna od výchozího stavu.
Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Vliv perorálního L-glutaminu na hematologické parametry
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Pro posouzení účinku perorálního L-glutaminu na hematologické parametry (počet retikulocytů) bude v týdnech 4, 24 a 48 hlášena změna od výchozího stavu.
Výchozí stav, týden 4, 24 a 48
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 24 a týden 48
Posoudit účinek perorálního L-glutaminu na vitální funkce (puls). Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, týden 4, týden 24 a týden 48
Účinek perorálního L-glutaminu na vitální funkce
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 24 a týden 48
K posouzení účinku perorálního L-glutaminu na vitální funkce (teplotu). Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, týden 4, týden 24 a týden 48
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 24 a týden 48
Posoudit účinek perorálního L-glutaminu na vitální funkce (dýchání). Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, týden 4, týden 24 a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emmaus Medical, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. května 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

11. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLUSCC09-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na L-glutamin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit