Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az L-glutamin III. fázisú biztonságossági és hatékonysági vizsgálata a sarlósejtes betegség vagy a sarlós βo-talaszémia kezelésére

2020. augusztus 17. frissítette: Emmaus Medical, Inc.

FÁZIS III., PROSPEKTÍV, VÉLETLENSZERŰ, KETTŐS VAK, PLACEBO-SZABÁLYOZÁSÚ, PÁRHUZAMOS CSOPORTOS, TÖBBKÖZPONTÚ VIZSGÁLAT sarlósejtes vérszegénység és sarlós ß0-THALASSZÉMIA L-GLUTAMINTERÁPÁJÁNAK

Ennek a kutatásnak a célja az L-glutamin sarlósejtes vérszegénység vagy sarlósejtes ß0 talaszémia terápiájaként való hatásainak értékelése, a sarlósejtes krízisek előfordulásának számával értékelve.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elsődleges célkítűzés:

Az orális L-glutamin sarlósejtes vérszegénység és sarlósejtes ß0-thalassaemia terápiaként való hatékonyságának értékelése, a sarlósejtes krízisek előfordulásának számával értékelve.

Másodlagos célok:

Az orális L-glutamin hatásának felmérése a következőkre: (a) a sarlósejtes fájdalom miatti kórházi kezelések gyakorisága; b) sarlósejtes fájdalom miatti sürgősségi/orvosi intézmény látogatások gyakorisága; és (c) hematológiai paraméterek (hemoglobin, hematokrit és retikulocitaszám); valamint az L-glutamin biztonságosságának felmérése a sarlósejtes vérszegénység terápiájaként, a nemkívánatos események, laboratóriumi paraméterek és életjelek alapján.

Módszertan:

Ez egy 2:1 arányú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, multicentrikus vizsgálat volt sarlósejtes vérszegénységben és sarlósejtes ß0-thalassamiában szenvedő, legalább 5 éves betegeken. A tájékozott beleegyezést legfeljebb négy héttel a 0. hét előtt szereztük be (alapállapot). A szűrési eljárásokat a beleegyezés dátuma és a 0. hét között bármikor elvégezték, feltéve, hogy a 0. hét előtt minden alkalmassági kritérium megerősítést nyert. A 0. héten a betegeket randomizálták (L-glutaminra vagy placebóra), és 48 hetes kezelésen estek át ( szájon át BID), a dózist a beteg súlya alapján számítják ki. A betegklinika látogatására 4 hetente került sor, a vizitek között pedig telefonhívásokra került sor a megfelelőség ellenőrzése érdekében. 48 hetes kezelés után az adagot 3 héten belül 0-ra csökkentették. Az utolsó értékelő látogatásra 2 héttel az utolsó adag után került sor, összesen 53 hétig a vizsgálat során.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

230

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36617
        • University of South Alabama Medical Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital Center for Cancer and Blood Disorders
    • California
      • Inglewood, California, Egyesült Államok, 90301
        • Kaiser Permanente
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Denver School of Medicine Sickle Cell Treatment & Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
        • Howard University Hospital & Howard University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-0296
        • University of Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston/Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Sickle Cell Center of S. Louisiana, Tulane University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Comprehensive Cancer Center of Nevada
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Egyesült Államok, 08103
        • Cooper University Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 11203
        • Bronx Lebanon Hospital
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11212
        • Brookdale University Hospital and Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11201
        • The Brooklyn Hospital Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • SUNY - Downstate Medical Center
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11215
        • New York Methodist Hospital - SC/Thalassemia Program
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11238
        • Interfaith Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Presbyterian Blume Pediatric Hematology-Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38104
        • University of Tennessee Cancer Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298-0306
        • Virginia Commonwealth University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A beteg legalább öt éves.
  • A betegnél sarlósejtes vérszegénységet vagy sarlósejtes ß°-thalassaemiát diagnosztizáltak (hemoglobin elektroforézissel dokumentálva).
  • A szűrővizsgálatot követő 12 hónapon belül a betegnek legalább két dokumentált sarlósejtes krízis epizódja volt.
  • Ha a beteget a szűrővizsgálatot követő három hónapon belül sarlócsillapító szerrel kezelték, a kezelésnek legalább három hónapig folyamatosnak kell lennie azzal a szándékkal, hogy a vizsgálat időtartama alatt folytatódjon.
  • A beteg vagy a beteg törvényes képviselője írásos beleegyezését adta.
  • Ha a páciens fogamzóképes korú nő, beleegyezik abba, hogy a vizsgálat ideje alatt elkerülje a terhességet, és hajlandó és beleegyezik abba, hogy a születésszabályozás elismert formáját gyakorolja a vizsgálat során (pl. gát, fogamzásgátló tabletták, absztinencia).

Kizárási kritériumok:

  • A betegnek súlyos egészségügyi állapota van, amely kórházi kezelést igényelt (a sarlósejtes krízis kivételével) a szűrővizsgálatot követő két hónapon belül.
  • A beteg protrombin ideje INR > 2,0.
  • A beteg szérumalbuminja < 3,0 g/dl.
  • A beteg a szűrővizsgálatot követő három héten belül vérkészítményt kapott.
  • A beteg kontrollálatlan májbetegségben vagy veseelégtelenségben szenved.
  • A beteg terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt (ha nő és fogamzóképes korú).
  • A beteg jelenleg glutamin-kiegészítőt szed vagy kezelt a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül.
  • A beteget kísérleti sarlócsillapító gyógyszerrel/kezeléssel kezelték a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül (a gyermekgyógyászati ​​betegek hidroxi-karbamid kivételével).
  • A beteg jelenleg vizsgálati gyógyszert szed vagy kezelt a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül (a gyermekgyógyászati ​​betegek hidroxi-karbamid kivételével).
  • A beteg jelenleg egy vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban vesz részt, és/vagy részt vett egy ilyen vizsgálatban a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül.
  • Vannak olyan tényezők, amelyek a vizsgáló megítélése szerint megnehezítik a beteg számára, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: L-glutamin
A betegeket randomizálják, hogy megkapják a vizsgálati készítményt, az L-glutamint.
Drog: L-glutamin
0,3 g/kg L-glutamint kapnak naponta kétszer orálisan minden betegnek 48 héten keresztül. Az adagot 5 grammos lépésekben adjuk meg a súlytól függően. A vizsgálati gyógyszer napi adagjának felső határa 30 gramm. A betegek a kiindulási vizit alkalmával szóbeli és írásbeli utasításokat kapnak a vizsgálati gyógyszer önbeadásához. A port keverhető vízzel vagy a legtöbb nem melegített itallal, kivéve az alkoholt, vagy keverhető a legtöbb nem melegített étellel, például joghurttal, almaszósszal vagy gabonapelyhekkel. Az L-glutamint szódával vagy erősen savas levekkel (például grapefruitlé vagy limonádé) nem ajánlott keverni.
Más nevek:
  • orális L-glutamin
Placebo Comparator: 100% maltodextrin
A betegeket randomizálják, hogy placebót kapjanak.
Drog: Placebo
0,3 g/kg placebót (100% maltodextrin) adnak be naponta kétszer orálisan minden betegnek 48 héten keresztül. Az adagot 5 grammos lépésekben adjuk meg a súlytól függően. A vizsgálati gyógyszer napi adagjának felső határa 30 gramm. A betegek a kiindulási vizit alkalmával szóbeli és írásbeli utasításokat kapnak a vizsgálati gyógyszer önbeadásához. A port keverhető vízzel vagy a legtöbb nem melegített itallal, kivéve az alkoholt, vagy keverhető a legtöbb nem melegített étellel, például joghurttal, almaszósszal vagy gabonapelyhekkel.
Más nevek:
  • Maltodextrin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sarlósejtes krízisek előfordulásának száma
Időkeret: 48 hét
A protokoll által meghatározott sarlósejtes krízisek előfordulásának száma, amelyek a 0. héttől a 48. hétig fordulnak elő, az orális L-glutamin sarlósejtes vérszegénység és béta-0 talaszémia kezelésében való hatékonyságának értékelésére szolgálnak.
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sarlósejtes fájdalom miatti kórházi kezelések száma
Időkeret: 48 hét
A 0. héttől a 48. hétig tartó kórházi kezelések számát fogják felhasználni az orális L-glutamin sarlósejtes vérszegénység és béta-0 talaszémia kezelésében való hatékonyságának értékelésére.
48 hét
Sarlósejtes fájdalom miatti sürgősségi/orvosi rendelői látogatások száma
Időkeret: 48 hét
Az orális L-glutamin sarlósejtes vérszegénység és béta-0 talaszémia kezelésében való hatékonyságának értékeléséhez a 0. héttől a 48. hétig előforduló sürgősségi vagy egészségügyi intézményi látogatások számát fogják felhasználni.
48 hét
Az orális -L-glutamin hatása a hematológiai paraméterekre
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hematológiai paraméterekre (hemoglobinra) gyakorolt ​​hatásának értékeléséhez a 4., 24. és 48. héten a kiindulási értékhez viszonyított változást jelentik.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin életjelekre (szisztolés és diasztolés vérnyomás) gyakorolt ​​hatásának felmérése. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása a hematológiai paraméterekre
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hematológiai paraméterekre (hematokrit) gyakorolt ​​hatásának értékeléséhez a 4., 24. és 48. héten jelenteni kell a kiindulási értékhez viszonyított változást.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása a hematológiai paraméterekre
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hematológiai paraméterekre (retikulocitaszám) gyakorolt ​​hatásának értékeléséhez a 4., 24. és 48. héten jelenteni kell a kiindulási értékhez viszonyított változást.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 24. hét és 48. hét
Az orális L-glutamin életjelekre (pulzusszámra) gyakorolt ​​hatásának felmérése. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alapállapot, 4. hét, 24. hét és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 24. hét és 48. hét
Az orális L-glutamin életjelekre (hőmérsékletre) gyakorolt ​​hatásának felmérése. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alapállapot, 4. hét, 24. hét és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre
Időkeret: Alapállapot, 4. hét, 24. hét és 48. hét
Az orális L-glutamin életjelekre (légzésre) gyakorolt ​​hatásának felmérése. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alapállapot, 4. hét, 24. hét és 48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Emmaus Medical, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman and CEO

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. május 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. augusztus 9.

Első közzététel (Becslés)

2010. augusztus 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. augusztus 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2017. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GLUSCC09-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Klinikai vizsgálatok a L-glutamin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel