このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

非定型溶血性尿毒症症候群の成人患者を対象としたエクリズマブの非盲検多施設臨床試験

2017年4月20日 更新者：Alexion
この記録の主な目的は、非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の成人患者における、血小板減少症、溶血および腎障害を特徴とする血栓性微小血管症（TMA）を制御するためのエクリズマブの有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

44

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
  • イギリス
      • Exeter、イギリス
      • London、イギリス
      • Newcastle、イギリス
  • イタリア
      • Bergamo、イタリア、24127
      • Firenze、イタリア、50134
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、14004
      • Cordoba、スペイン、14004
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、45147
      • Hannover、ドイツ、30625
  • フランス
      • Caen、フランス、14033
      • Lille、フランス、59037
      • Nantes、フランス、44093
      • Nice、フランス、6000
      • Paris、フランス、75970
      • Paris、フランス、75743
      • Toulouse、フランス、31059
      • Tours、フランス、37044
  • ベルギー
      • Liège、ベルギー、4020

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

含まれるもの:

  1. 患者は書面によるインフォームドコンセントを喜んで与えることができなければなりません。
  2. 患者の年齢 > 18歳。
  3. 患者は血小板減少症、溶血、血清クレアチニンの上昇を示します。
  4. -同定された補体制御タンパク質遺伝子異常または抗補体因子抗体の有無にかかわらず、aHUSと診断され、溶血性尿毒症症候群の病因が除外基準で確認され除外されている患者
  5. 妊娠の可能性のある女性患者は、追跡調査期間を含む研究期間全体を通じて、効果的で信頼性があり、医学的に承認された避妊法を実践していなければなりません。 最後のフォローアップ来院時に、患者はエクリズマブ治療中止後最長5か月間適切な避妊方法を継続することに同意しなければなりません。
  6. 学習手順に従う能力と意欲がある

除外：

  1. 慢性透析。
  2. 過去にエクリズマブを使用したことがある、またはエクリズマブ、マウスタンパク質、または賦形剤のいずれかに対する過敏症。
  3. トロンボスポンジン 1 型モチーフを持つ家族性ディスインテグリンおよびメタロプロテイナーゼ、メンバー 13 (ADAMTS-13) 欠損症 (ADAMTS-13 <5%) が知られています。
  4. 典型的な溶血性尿毒症症候群 (HUS) (志賀毒素 + として知られています)。
  5. -スクリーニング後5年以内の悪性腫瘍の病歴。
  6. 既知のヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染。
  7. 薬物曝露関連溶血性尿毒症症候群（HUS）を特定。
  8. 感染症関連の HUS。
  9. 骨髄移植 (BMT) に関連する HUS。
  10. HUS はビタミン B12 欠乏症に関連しています。
  11. 既知の全身性エリテマトーデス（SLE）または抗リン脂質抗体陽性または症候群。
  12. 敗血症と確定診断された患者は、スクリーニング来院後7日以内の血液培養陽性と定義され、微生物が感受性のある抗生物質による治療を受けていない。
  13. 治験責任医師の意見では、aHUSの正確な診断を混乱させる、またはaHUS疾患の管理能力を妨げる、活動性かつ未治療の全身性細菌感染症の存在または疑い。
  14. 妊娠中または授乳中。
  15. 未解決の全身性髄膜炎菌性疾患。
  16. 研究者が、研究に参加することによって患者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性があると判断した医学的または心理的状態。
  17. -スクリーニング来院後8週間以内に慢性免疫グロブリン静注（IVIg）または12週間以内に慢性リツキシマブ療法を受けている患者。
  18. ステロイド、ラパマイシン標的メカニズム（mTOR）阻害剤、カルシニューリン阻害剤（シクロスポリンやタクロリムスなど）などの他の免疫抑制療法を受けている患者は、以下の場合を除き除外されます。 [1] 確立された移植後の拒絶反応抑制療法の一部、または [2]患者は免疫抑制療法を必要とする抗補体因子抗体を確認している、または [3] aHUS 以外の症状 (喘息など) にステロイドを使用している。
  19. 他の治験薬試験または機器試験への参加、またはスクリーニングの 4 週間前に開始され、試験全体を通じて行われる手順。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エクリズマブ
薬：エクリズマブ
すべての患者は、以下の用量スケジュールで非盲検エクリズマブの静脈内投与を受けた。導入用量 - 4週間は週あたり900 mg、1週間後には1200 mg。維持用量 - 2週間ごとに1200 mg。 エクリズマブ治療期間中に血漿交換または注入を受けた患者は、血漿注入前の1時間以内、または各血漿交換の完了後1時間以内に600mgの追加用量を受けた。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TMA が完全に奏効した患者の割合
時間枠：26週間を通して
完全な TMA 応答を示した患者の割合は、血液学的パラメーター (血小板数および LDH) の正規化および腎機能の維持 (ベースラインからの血清クレアチニンの < 25% 増加として定義) によって測定および定義され、これらは少なくとも 2 回の連続測定で維持されました。少なくとも4週間は空けてください。
26週間を通して
TMA 完全応答が修正された患者の割合
時間枠：26週間を通して
26週間の治療を通じて修飾された完全TMA応答を示した患者の割合は、血液学的パラメータ（血小板数およびLDH）の正常化および腎機能の改善（血清クレアチニンのベースライン値からの≧25％減少として定義される）によって測定および定義された。少なくとも 4 週間間隔で取得された少なくとも 2 つの連続した測定値が維持されたこと。
26週間を通して

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 26 週までの血小板数の変化
時間枠：26週まで
26週まで
ベースラインから 52 週までの血小板数の変化
時間枠：52週まで
52週まで
血液学的に完全奏効を示した患者の割合
時間枠：26週間を通して
研究終了まで血液学的に完全奏効を示した患者の割合は、少なくとも4週間離れて得られた少なくとも2回の連続測定で維持された血小板数とLDHの正規化によって決定および定義されました。
26週間を通して
血小板数が正常化した患者の割合
時間枠：26週間を通して
26 週間の治療を通じて血小板数が正常化した患者の割合を測定し、少なくとも 4 週間にわたる少なくとも 2 回の連続測定で 150 x 109/L 以上が観察された血小板数として定義しました。
26週間を通して
推定糸球体濾過率（eGFR）が改善した患者の割合
時間枠：26週間を通して
推定糸球体濾過率 (eGFR) が改善した患者の割合 改善は、eGFR の 15 mL/min/1.73m^2 以上の増加として決定および定義されました ベースラインから、少なくとも 4 週間離れて取得された少なくとも 2 つの連続した測定値の間維持されました。
26週間を通して
TMA が完全に奏効した患者の割合
時間枠：研究終了まで、曝露中央値 52 週間
研究終了までに完全なTMA応答を示した患者の割合は、血液学的パラメータ（血小板数およびLDH）の正規化および腎機能の維持（ベースラインからの血清クレアチニンの<25%増加として定義される）によって決定および定義され、これらは少なくとも維持された。少なくとも 4 週間離れた 2 つの連続した測定値。
研究終了まで、曝露中央値 52 週間
TMA 完全応答が修正された患者の割合
時間枠：研究終了まで、曝露中央値 52 週間
研究終了まで修正完全TMA奏効を示した患者の割合は、血液学的パラメータ（血小板数およびLDH）の正常化および腎機能の改善（血清クレアチニンのベースライン値からの≧25％の減少として定義され、持続されたものとして定義される）によって決定および定義された。少なくとも 4 週間以上離れて得られた少なくとも 2 つの連続した測定。
研究終了まで、曝露中央値 52 週間
血液学的に完全奏効を示した患者の割合
時間枠：研究終了まで、曝露中央値 52 週間
治療研究の終了までに完全な血液学的応答を示した患者の割合は、少なくとも4週間離れて得られた少なくとも2回の連続測定で維持された血小板数とLDHの正規化によって決定および定義されました。
研究終了まで、曝露中央値 52 週間
血小板数が正常化した患者の割合
時間枠：研究終了まで、曝露中央値 52 週間
治療研究終了まで血小板数が正常化した患者の割合を測定し、少なくとも4週間にわたる少なくとも2回の連続測定で血小板数が150 x 109/L以上であることが観察されたものとして定義しました。
研究終了まで、曝露中央値 52 週間
推定糸球体濾過率（eGFR）が改善した患者の割合
時間枠：研究終了まで、曝露中央値 52 週間
推定糸球体濾過率 (eGFR) が改善した患者の割合 改善は、eGFR の 15 mL/min/1.73m^2 以上の増加として決定および定義されました 少なくとも 4 週間離れて取得された、少なくとも 2 回の連続測定で維持されたベースラインから
研究終了まで、曝露中央値 52 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alexion

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年7月1日

一次修了 (実際)

2013年10月1日

研究の完了 (実際)

2014年2月1日

試験登録日

最初に提出

2010年8月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年9月2日

最初の投稿 (見積もり)

2010年9月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年5月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年4月20日

最終確認日

2015年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C10-004

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する