Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, multicentrická klinická studie ekulizumabu u dospělých pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem

20. dubna 2017 aktualizováno: Alexion
Záznam Primárním účelem je zhodnotit účinnost ekulizumabu u dospělých pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS) ke kontrole trombotické mikroangiopatie (TMA), charakterizované trombocytopenií, hemolýzou a poruchou funkce ledvin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Liège, Belgie, 4020
  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
      • Lille, Francie, 59037
      • Nantes, Francie, 44093
      • Nice, Francie, 6000
      • Paris, Francie, 75970
      • Paris, Francie, 75743
      • Toulouse, Francie, 31059
      • Tours, Francie, 37044
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
      • Firenze, Itálie, 50134
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
      • Hannover, Německo, 30625
  • Spojené království
      • Exeter, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Newcastle, Spojené království
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 14004
      • Cordoba, Španělsko, 14004

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Zařazení:

  1. Pacient musí být ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas.
  2. Věk pacienta > 18 let.
  3. Pacienti vykazují trombocytopenii, hemolýzu a zvýšený sérový kreatinin.
  4. Pacienti s diagnózou aHUS s nebo bez identifikované genetické abnormality regulačního proteinu komplementu nebo protilátky proti faktoru komplementu a u kterých byla etiologie hemolytického uremického syndromu vyloučena, jak bylo potvrzeno ve vylučovacích kritériích
  5. Pacientky ve fertilním věku musí praktikovat účinný, spolehlivý a lékařsky schválený antikoncepční režim po celou dobu trvání studie, včetně období sledování. V době poslední kontrolní návštěvy musí pacientky souhlasit s pokračováním v používání adekvátních metod antikoncepce po dobu až 5 měsíců po ukončení léčby ekulizumabem.
  6. Schopný a ochotný dodržovat studijní postupy

Vyloučení:

  1. Chronická dialýza.
  2. Předchozí použití eculizumabu nebo přecitlivělost na eculizumab, na myší proteiny nebo na některou z pomocných látek.
  3. Známý familiární desintegrin a metaloproteináza s motivem trombospondinu typu 1, deficit člena 13 (ADAMTS-13) (ADAMTS-13 <5 %).
  4. Typický hemolyticko-uremický syndrom (HUS) (známý Shiga toxin +).
  5. Historie malignity do 5 let od screeningu.
  6. Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  7. Identifikovaný hemolyticko-uremický syndrom (HUS) související s expozicí léku.
  8. HUS související s infekcí.
  9. HUS související s transplantací kostní dřeně (BMT).
  10. HUS související s nedostatkem vitaminu B12.
  11. Známý systémový lupus erythematodes (SLE) nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek.
  12. Pacienti s potvrzenou diagnózou sepse definovaní jako pozitivní hemokultury do 7 dnů od screeningové návštěvy a neléčení antibiotiky, na která je organismus citlivý.
  13. Přítomnost nebo podezření na aktivní a neléčenou systémovou bakteriální infekci, která podle názoru zkoušejícího zkresluje přesnou diagnózu aHUS nebo brání schopnosti zvládat onemocnění aHUS.
  14. Těhotenství nebo kojení.
  15. Nevyřešené systémové meningokokové onemocnění.
  16. Jakýkoli zdravotní nebo psychologický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pacienta účastí ve studii nebo zmást výsledek studie.
  17. Pacienti, kteří dostávají chronický intravenózní imunoglobulin (IVIg) během 8 týdnů nebo chronickou léčbu rituximabem během 12 týdnů od screeningové návštěvy.
  18. Pacienti, kteří dostávají jinou imunosupresivní léčbu, jako jsou steroidy, inhibitory mechanist target of rapamycin (mTOR), inhibitory kalcineurinu (např. cyklosporin nebo takrolimus), nejsou vyloučeni, pokud: [1] nejsou součástí zavedeného potransplantačního antirejekčního režimu nebo [2] pacient má potvrzené protilátky proti komplementovému faktoru vyžadující imunosupresivní léčbu nebo [3] steroidy jsou používány pro jiný stav než aHUS (příklad astmatu).
  19. Účast na jakékoli jiné výzkumné zkoušce léků nebo zařízení nebo procedurách začínajících 4 týdny před screeningem a během celé studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Lék: Eculizumab
Všichni pacienti dostávali otevřený eculizumab podávaný intravenózně v následujícím dávkovacím schématu: Indukční dávka – 900 mg týdně po dobu čtyř týdnů a dávka 1200 mg o týden později; Udržovací dávka - 1200 mg každé dva týdny. Pacienti, kteří dostali výměnu plazmy nebo infuzi během období léčby eculizumabem, dostali doplňkovou dávku 600 mg během jedné hodiny před infuzí plazmy nebo do jedné hodiny po dokončení každé výměny plazmy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s kompletní TMA odpovědí
Časové okno: Během 26 týdnů
Podíl pacientů s kompletní TMA odpovědí byl stanoven a definován normalizací hematologických parametrů (počet krevních destiček a LDH) a zachováním renálních funkcí (definovaných jako < 25% zvýšení sérového kreatininu oproti výchozí hodnotě), které byly zachovány po dobu alespoň dvou po sobě jdoucích získaných měření s odstupem alespoň čtyř týdnů.
Během 26 týdnů
Procento pacientů s modifikovanou kompletní TMA odpovědí
Časové okno: Během 26 týdnů
Podíl pacientů s modifikovanou kompletní TMA odpovědí během 26 týdnů léčby byl stanoven a definován normalizací hematologických parametrů (počet krevních destiček a LDH) a zlepšením renálních funkcí (definováno jako ≥ 25% snížení výchozí hodnoty sérového kreatininu, které byly trvala alespoň dvě po sobě jdoucí měření získaná s odstupem alespoň čtyř týdnů.
Během 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu krevních destiček z výchozí hodnoty na 26 týdnů
Časové okno: Během 26 týdnů
Během 26 týdnů
Změna počtu krevních destiček z výchozí hodnoty na 52 týdnů
Časové okno: Během 52 týdnů
Během 52 týdnů
Procento pacientů s kompletní hematologickou odpovědí
Časové okno: Během 26 týdnů
Podíl pacientů s kompletní hematologickou odpovědí do konce studie byl stanoven a definován normalizací počtu krevních destiček a LDH udržovanými po alespoň dvě po sobě jdoucí měření získaná s odstupem alespoň čtyř týdnů.
Během 26 týdnů
Procento pacientů s normalizací počtu krevních destiček
Časové okno: Během 26 týdnů
Podíl pacientů s normalizací počtu krevních destiček během 26 týdnů léčby byl stanoven a definován jako počet krevních destiček pozorovaný jako ≥ 150 x 109/l při alespoň dvou po sobě jdoucích měřeních, která pokrývají období alespoň čtyř týdnů
Během 26 týdnů
Procento pacientů se zlepšením odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR).
Časové okno: Během 26 týdnů
Podíl pacientů s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) Zlepšení bylo stanoveno a definováno jako zvýšení eGFR o ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 od výchozí hodnoty, udržované po dobu alespoň dvou po sobě jdoucích měření získaných s odstupem alespoň čtyř týdnů.
Během 26 týdnů
Procento pacientů s kompletní TMA odpovědí
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Podíl pacientů s kompletní TMA odpovědí do konce studie byl stanoven a definován normalizací hematologických parametrů (počet krevních destiček a LDH) a zachováním renálních funkcí (definovaných jako < 25% zvýšení sérového kreatininu oproti výchozí hodnotě), které se udržely po dobu min. dvě po sobě jdoucí měření získaná s odstupem nejméně čtyř týdnů.
Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Procento pacientů s modifikovanou kompletní TMA odpovědí
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Podíl pacientů s modifikovanou kompletní TMA odpovědí do konce studie byl stanoven a definován normalizací hematologických parametrů (počet krevních destiček a LDH) a zlepšením renálních funkcí (definováno jako ≥ 25% snížení výchozí hodnoty sérového kreatininu, které byly trvalé pro alespoň dvě po sobě jdoucí měření získaná s odstupem alespoň čtyř týdnů.
Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Procento pacientů s kompletní hematologickou odpovědí
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Podíl pacientů s kompletní hematologickou odpovědí na konci studie léčby byl stanoven a definován normalizací počtu krevních destiček a LDH udržovanými po dobu alespoň dvou po sobě jdoucích měření získaných s odstupem alespoň čtyř týdnů.
Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Procento pacientů s normalizací počtu krevních destiček
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Podíl pacientů s normalizací počtu krevních destiček na konci studie léčby byl stanoven a definován jako počet krevních destiček pozorovaný jako ≥ 150 x 109/l při alespoň dvou po sobě jdoucích měřeních, která pokrývají období alespoň čtyř týdnů
Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Procento pacientů se zlepšením odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR).
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 52 týdnů
Podíl pacientů s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) Zlepšení bylo stanoveno a definováno jako zvýšení eGFR o ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 od výchozí hodnoty udržované po dobu alespoň dvou po sobě jdoucích měření získaných s odstupem alespoň čtyř týdnů
Do konce studie, střední expozice 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

3. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. dubna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C10-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit