Et åbent, multicenter klinisk forsøg med Eculizumab hos voksne patienter med atypisk hæmolytisk-uremisk syndrom

Inkludering:

1. Patienten skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
2. Patientens alder > 18 år.
3. Patienter udviser trombocytopeni, hæmolyse og forhøjet serumkreatinin.
4. Patienter med diagnosen aHUS med eller uden en identificeret komplementregulerende protein genetisk abnormitet eller anti-komplement faktor antistof, og for hvem ætiologier af hæmolytisk uremisk syndrom er blevet udelukket som bekræftet i eksklusionskriterierne
5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal praktisere et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under hele undersøgelsens varighed, inklusive opfølgningsperioden. På tidspunktet for det sidste opfølgningsbesøg skal patienter acceptere at fortsætte med at bruge passende præventionsmetoder i op til 5 måneder efter seponering af eculizumab-behandling.
6. Kan og er villig til at overholde studieprocedurer

Undtagelse:

1. Kronisk dialyse.
2. Tidligere brug af eculizumab eller overfølsomhed over for eculizumab, over for murine proteiner eller over for et af hjælpestofferne.
3. Kendt familiært et disintegrin og metalloproteinase med et trombospondin type 1 motiv, medlem 13 (ADAMTS-13) mangel (ADAMTS-13 <5%).
4. Typisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (HUS) (kendt Shiga-toksin +).
5. Anamnese med malignitet inden for 5 år efter screening.
6. Kendt human immundefektvirus (HIV) infektion.
7. Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret hæmolytisk-uremisk syndrom (HUS).
8. Infektionsrelateret HUS.
9. HUS relateret til knoglemarvstransplantation (BMT).
10. HUS relateret til vitamin B12-mangel.
11. Kendt systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom.
12. Patienter med en bekræftet diagnose af sepsis defineret som positive blodkulturer inden for 7 dage efter screeningsbesøget og ikke behandlet med antibiotika, som organismen er følsom overfor.
13. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriel infektion, der efter investigators opfattelse forvirrer en nøjagtig diagnose af aHUS eller hæmmer evnen til at håndtere aHUS-sygdommen.
14. Graviditet eller amning.
15. Uløst systemisk meningokoksygdom.
16. Enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kunne øge patientens risiko ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen.
17. Patienter, der får kronisk intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) inden for 8 uger eller kronisk Rituximab-behandling inden for 12 uger efter screeningsbesøg.
18. Patienter, der modtager andre immunsuppressive terapier såsom steroider, mekanistiske mål for rapamycin (mTOR)-hæmmere, calcineurin-hæmmere (f.eks. cyclosporin eller tacrolimus) er udelukket, medmindre: [1] er en del af et etableret anti-afstødningsregime efter transplantation, eller [2] patienten har bekræftet anti-komplementfaktor antistoffer, der kræver immunsuppressiv behandling, eller [3] steroider bliver brugt til en anden tilstand end aHUS (eksempel astma).
19. Deltagelse i enhver anden afprøvende lægemiddelforsøg eller enhedsforsøg eller procedurer, der begynder 4 uger før screening og gennem hele forsøget.