Un ensayo clínico abierto y multicéntrico de eculizumab en pacientes adultos con síndrome urémico hemolítico atípico

Inclusión:

1. El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
2. Edad del paciente > 18 años.
3. Los pacientes presentan trombocitopenia, hemólisis y creatinina sérica elevada.
4. Pacientes con diagnóstico de SHUa con o sin una anomalía genética de la proteína reguladora del complemento identificada o un anticuerpo contra el factor del complemento y para quienes se hayan descartado las etiologías del síndrome urémico hemolítico como confirmado en los criterios de exclusión.
5. Las pacientes en edad fértil deben practicar un régimen anticonceptivo eficaz, confiable y médicamente aprobado durante toda la duración del estudio, incluido el período de seguimiento. En el momento de la última visita de seguimiento, los pacientes deben aceptar continuar usando métodos anticonceptivos adecuados hasta 5 meses después de la interrupción del tratamiento con eculizumab.
6. Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos de estudio

Exclusión:

1. Diálisis crónica.
2. Uso previo de eculizumab o hipersensibilidad a eculizumab, a proteínas murinas o a alguno de los excipientes.
3. Deficiencia familiar conocida de desintegrina a y metaloproteinasa con un motivo de trombospondina tipo 1, miembro 13 (ADAMTS-13) (ADAMTS-13 <5%).
4. Síndrome hemolítico-urémico típico (SUH) (conocido como toxina Shiga +).
5. Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años posteriores a la selección.
6. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
7. Síndrome urémico hemolítico (SUH) relacionado con la exposición al fármaco identificado.
8. SUH relacionado con la infección.
9. SUH relacionado con trasplante de médula ósea (TMO).
10. SUH relacionado con deficiencia de vitamina B12.
11. Lupus eritematoso sistémico conocido (SLE) o positividad o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos.
12. Pacientes con un diagnóstico confirmado de sepsis definido como cultivos de sangre positivos dentro de los 7 días de la visita de selección y no tratados con antibióticos a los que el organismo es sensible.
13. Presencia o sospecha de infección bacteriana sistémica activa y no tratada que, en opinión del investigador, confunde un diagnóstico preciso de SHUa o impide la capacidad de manejar la enfermedad de SHUa.
14. Embarazo o lactancia.
15. Enfermedad meningocócica sistémica no resuelta.
16. Cualquier condición médica o psicológica que, en opinión del investigador, podría aumentar el riesgo del paciente al participar en el estudio o confundir el resultado del estudio.
17. Pacientes que reciben inmunoglobulina intravenosa crónica (IVIg) dentro de las 8 semanas o terapia crónica con Rituximab dentro de las 12 semanas posteriores a la visita de selección.
18. Los pacientes que reciben otras terapias inmunosupresoras como esteroides, inhibidores de la diana mecanicista de la rapamicina (mTOR), inhibidores de la calcineurina (p. ej., ciclosporina o tacrolimus) están excluidos a menos que: [1] formen parte de un régimen antirrechazo posterior al trasplante establecido, o [2] el paciente tiene anticuerpos contra el factor del complemento confirmados que requieren terapia inmunosupresora, o [3] se están usando esteroides para una afección que no sea SHUa (por ejemplo, asma).
19. Participación en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o ensayo de dispositivo, o procedimientos que comiencen 4 semanas antes de la selección y durante todo el ensayo.