Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen, multicenter klinisk prövning av Eculizumab hos vuxna patienter med atypiskt hemolytiskt-uremiskt syndrom

20 april 2017 uppdaterad av: Alexion
Dokumentet Primärt syfte är att utvärdera effektiviteten av eculizumab hos vuxna patienter med atypiskt hemolytiskt-uremiskt syndrom (aHUS) för att kontrollera trombotisk mikroangiopati (TMA) som kännetecknas av trombocytopeni, hemolys och nedsatt njurfunktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

44

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4020
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14033
      • Lille, Frankrike, 59037
      • Nantes, Frankrike, 44093
      • Nice, Frankrike, 6000
      • Paris, Frankrike, 75970
      • Paris, Frankrike, 75743
      • Toulouse, Frankrike, 31059
      • Tours, Frankrike, 37044
  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
      • Firenze, Italien, 50134
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 14004
      • Cordoba, Spanien, 14004
  • Storbritannien
      • Exeter, Storbritannien
      • London, Storbritannien
      • Newcastle, Storbritannien
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
      • Hannover, Tyskland, 30625

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inkludering:

  1. Patienten måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke.
  2. Patientens ålder > 18 år.
  3. Patienter uppvisar trombocytopeni, hemolys och förhöjt serumkreatinin.
  4. Patienter med diagnosen aHUS med eller utan en identifierad genetisk abnormitet för komplementregulatoriskt protein eller anti-komplementfaktorantikropp och för vilka etiologier av hemolytiskt uremiskt syndrom har uteslutits, vilket bekräftats i uteslutningskriterierna
  5. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste utöva en effektiv, tillförlitlig och medicinskt godkänd preventivmedelsregim under hela studiens varaktighet, inklusive uppföljningsperioden. Vid tidpunkten för det sista uppföljningsbesöket måste patienterna gå med på att fortsätta använda adekvata preventivmetoder i upp till 5 månader efter avslutad behandling med eculizumab.
  6. Kan och vill följa studieprocedurer

Uteslutning:

  1. Kronisk dialys.
  2. Tidigare användning av eculizumab eller överkänslighet mot eculizumab, mot murina proteiner eller mot något av hjälpämnena.
  3. Känt familjärt ett disintegrin och metalloproteinas med ett trombospondin typ 1-motiv, medlem 13 (ADAMTS-13) brist (ADAMTS-13 <5%).
  4. Typiskt hemolytiskt-uremiskt syndrom (HUS) (känd Shiga-toxin +).
  5. Historik av malignitet inom 5 år efter screening.
  6. Känd infektion med humant immunbristvirus (HIV).
  7. Identifierat läkemedelsexponeringsrelaterat hemolytiskt-uremiskt syndrom (HUS).
  8. Infektionsrelaterat HUS.
  9. HUS relaterad till benmärgstransplantation (BMT).
  10. HUS relaterat till vitamin B12-brist.
  11. Känd systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antifosfolipidantikroppspositivitet eller syndrom.
  12. Patienter med en bekräftad diagnos av sepsis definierad som positiva blododlingar inom 7 dagar efter screeningbesöket och inte behandlade med antibiotika som organismen är känslig för.
  13. Närvaro eller misstanke om aktiv och obehandlad systemisk bakterieinfektion som, enligt utredarens uppfattning, förvirrar en korrekt diagnos av aHUS eller försvårar förmågan att hantera aHUS-sjukdomen.
  14. Graviditet eller amning.
  15. Olöst systemisk meningokocksjukdom.
  16. Varje medicinskt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna öka patientens risk genom att delta i studien eller förvirra resultatet av studien.
  17. Patienter som får kroniskt intravenöst immunglobulin (IVIg) inom 8 veckor eller kronisk Rituximab-behandling inom 12 veckor efter screeningbesöket.
  18. Patienter som får andra immunsuppressiva terapier såsom steroider, mekanistiska mål för rapamycin (mTOR)-hämmare, calcineurin-hämmare (t.ex. ciklosporin eller takrolimus) är uteslutna om inte: [1] ingår i en etablerad anti-avstötningsregim efter transplantation, eller [2] patienten har bekräftat anti-komplementfaktor-antikroppar som kräver immunsuppressiv terapi, eller [3] steroider används för ett annat tillstånd än aHUS (exempelvis astma).
  19. Deltagande i någon annan läkemedelsprövning eller enhetsprövning, eller procedurer som börjar 4 veckor före screening och under hela prövningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eculizumab
Läkemedel: Eculizumab
Alla patienter fick öppen eculizumab administrerat intravenöst enligt följande dosschema: Induktionsdos - 900 mg per vecka i fyra veckor och en dos på 1200 mg en vecka senare; Underhållsdos - 1200 mg varannan vecka. Patienter som fick plasmautbyte eller infusion under eculizumabbehandlingsperioden fick en tilläggsdos på 600 mg inom en timme före plasmainfusion eller inom en timme efter avslutat varje plasmabyte.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med komplett TMA-svar
Tidsram: Genom 26 veckor
Andelen patienter med fullständigt TMA-svar bestämdes och definierades genom normalisering av hematologiska parametrar (trombocytantal och LDH) och bevarande av njurfunktionen (definierad som < 25 % ökning av serumkreatinin från baslinjen) som bibehölls under minst två på varandra följande mätningar. med minst fyra veckors mellanrum.
Genom 26 veckor
Andel patienter med modifierat komplett TMA-svar
Tidsram: Genom 26 veckor
Andelen patienter med modifierat komplett TMA-svar under 26 veckors behandling bestämdes och definierades genom normalisering av hematologiska parametrar (trombocytantal och LDH) och förbättring av njurfunktionen (definierad som ≥ 25 % minskning från baslinjevärdet i serumkreatinin, som var upprätthålls under minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum.
Genom 26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Trombocytantal förändring från baslinje till 26 veckor
Tidsram: Genom 26 veckor
Genom 26 veckor
Trombocytantal förändring från baslinje till 52 veckor
Tidsram: Genom 52 veckor
Genom 52 veckor
Andel patienter med fullständigt hematologiskt svar
Tidsram: Genom 26 veckor
Andelen patienter med fullständigt hematologiskt svar till slutet av studien bestämdes och definierades genom normalisering av trombocytantalet och LDH som bibehölls under minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum.
Genom 26 veckor
Andel patienter med normalisering av trombocytantal
Tidsram: Genom 26 veckor
Andelen patienter med normalisering av trombocytantal under 26 veckors behandling bestämdes och definierades som trombocytantalet som observerades vara ≥ 150 x 109/L vid minst två på varandra följande mätningar som sträcker sig över en period av minst fyra veckor
Genom 26 veckor
Procent av patienter med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) förbättring
Tidsram: Genom 26 veckor
Andel patienter med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) förbättring bestämdes och definierades som en ökning av eGFR med ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 från baslinjen, upprätthållen under minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum.
Genom 26 veckor
Andel patienter med komplett TMA-svar
Tidsram: Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andelen patienter med komplett TMA-svar till slutet av studien bestämdes och definierades genom normalisering av hematologiska parametrar (trombocytantal och LDH) och bevarande av njurfunktionen (definierad som < 25 % ökning av serumkreatinin från baslinjen) som bibehölls i minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum.
Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andel patienter med modifierat komplett TMA-svar
Tidsram: Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andelen patienter med modifierat komplett TMA-svar till och med studiens slut bestämdes och definierades genom normalisering av hematologiska parametrar (trombocytantal och LDH) och förbättring av njurfunktionen (definierad som ≥ 25 % minskning från baslinjevärdet i serumkreatinin, som bibehölls för minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum.
Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andel patienter med fullständigt hematologiskt svar
Tidsram: Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andelen patienter med fullständigt hematologiskt svar till slutet av studien av behandlingen bestämdes och definierades genom normalisering av trombocytantalet och LDH upprätthållen under minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum.
Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andel patienter med normalisering av trombocytantal
Tidsram: Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andelen patienter med normalisering av trombocytantal fram till slutet av studien av behandlingen bestämdes och definierades som trombocytantalet som observerades vara ≥ 150 x 109/L vid minst två på varandra följande mätningar som sträcker sig över en period av minst fyra veckor
Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Procent av patienter med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) förbättring
Tidsram: Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor
Andel patienter med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) förbättring bestämdes och definierades som en ökning av eGFR med ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 från baslinjen ihållande under minst två på varandra följande mätningar erhållna med minst fyra veckors mellanrum
Till slutet av studien, medianexponering 52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2010

Första postat (Uppskatta)

3 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2017

Senast verifierad

1 april 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C10-004

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera