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비정형 용혈-요독 증후군이 있는 성인 환자를 대상으로 한 Eculizumab의 공개, 다기관 임상 시험

2017년 4월 20일 업데이트: Alexion
기록의 일차 목적은 비정형 용혈-요독 증후군(aHUS)이 있는 성인 환자에서 혈소판 감소증, 용혈 및 신장애를 특징으로 하는 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 조절하기 위한 에쿨리주맙의 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Essen, 독일, 45147
      • Hannover, 독일, 30625
  • 미국
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
  • 벨기에
      • Liège, 벨기에, 4020
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 14004
      • Cordoba, 스페인, 14004
  • 영국
      • Exeter, 영국
      • London, 영국
      • Newcastle, 영국
  • 이탈리아
      • Bergamo, 이탈리아, 24127
      • Firenze, 이탈리아, 50134
  • 프랑스
      • Caen, 프랑스, 14033
      • Lille, 프랑스, 59037
      • Nantes, 프랑스, 44093
      • Nice, 프랑스, 6000
      • Paris, 프랑스, 75970
      • Paris, 프랑스, 75743
      • Toulouse, 프랑스, 31059
      • Tours, 프랑스, 37044

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함:

  1. 환자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
  2. 환자의 나이 > 18세.
  3. 환자는 혈소판 감소증, 용혈 및 상승된 혈청 크레아티닌을 나타냅니다.
  4. 확인된 보체 조절 단백질 유전적 이상 또는 항보체 인자 항체가 있거나 없는 aHUS 진단을 받고 배제 기준에서 확인된 용혈성 요독 증후군의 병인이 배제된 환자
  5. 가임 여성 환자는 후속 기간을 포함하여 전체 연구 기간 동안 효과적이고 신뢰할 수 있으며 의학적으로 승인된 피임 요법을 실시해야 합니다. 마지막 추적 방문 시 환자는 에쿨리주맙 치료 중단 후 최대 5개월 동안 적절한 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
  6. 연구 절차를 준수할 능력과 의지가 있는 자

제외:

  1. 만성 투석.
  2. 이전 에쿨리주맙 사용 또는 에쿨리주맙, 쥐 단백질 또는 부형제 중 하나에 대한 과민성.
  3. 트롬보스폰딘 1형 모티프, 구성원 13(ADAMTS-13) 결핍(ADAMTS-13 <5%)을 갖는 공지된 가족성 α 디스인테그린 및 메탈로프로테이나제.
  4. 전형적인 용혈-요독 증후군(HUS)(알려진 시가 독소 +).
  5. 스크리닝 5년 이내의 악성 종양의 병력.
  6. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려져 있습니다.
  7. 확인된 약물 노출 관련 용혈-요독 증후군(HUS).
  8. 감염 관련 HUS.
  9. 골수 이식(BMT)과 관련된 HUS.
  10. 비타민 B12 결핍과 관련된 HUS.
  11. 알려진 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군.
  12. 스크리닝 방문 후 7일 이내에 양성 혈액 배양으로 정의되고 유기체가 민감한 항생제로 치료되지 않은 것으로 정의된 패혈증 진단이 확정된 환자.
  13. 조사자의 의견에 따라 aHUS의 정확한 진단을 혼란스럽게 하거나 aHUS 질병을 관리하는 능력을 방해하는 활성 및 치료되지 않은 전신 세균 감염의 존재 또는 의심.
  14. 임신 또는 수유.
  15. 해결되지 않은 전신성 수막구균성 질환.
  16. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 의학적 또는 심리적 상태.
  17. 스크리닝 방문 8주 이내에 만성 정맥 면역글로불린(IVIg) 또는 만성 리툭시맙 요법을 받는 환자.
  18. 스테로이드, mechanist target of rapamycin(mTOR) 억제제, 칼시뉴린 억제제(예: 사이클로스포린 또는 타크로리무스)와 같은 다른 면역억제 요법을 받는 환자는 다음이 아닌 한 제외됩니다. 환자가 면역억제 요법이 필요한 항보체 인자 항체를 확인했거나 [3] aHUS 이외의 상태(예: 천식)에 스테로이드를 사용하고 있습니다.
  19. 다른 조사 약물 시험 또는 장치 시험 또는 스크리닝 4주 전에 시작하여 전체 시험 기간 동안 절차에 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에쿨리주맙
의약품: 에쿨리주맙
모든 환자는 오픈 라벨 에쿨리주맙을 다음 용량 일정에 따라 정맥 주사로 투여받았습니다: 유도 용량 - 4주 동안 주당 900mg, 1주 후 용량 1200mg; 유지 용량 - 2주마다 1200mg. 에쿨리주맙 치료 기간 동안 혈장 교환 또는 주입을 받은 환자는 혈장 주입 전 1시간 이내 또는 각 혈장 교환 완료 후 1시간 이내에 600mg의 보충 용량을 받았다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 비율
기간: 26주 동안
완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 비율은 혈액학적 매개변수(혈소판 수 및 LDH)의 정상화 및 신장 기능의 보존(기준선에서 혈청 크레아티닌의 < 25% 증가로 정의됨)에 의해 결정 및 정의되었으며, 이는 획득한 최소 2회 연속 측정 동안 지속되었습니다. 최소 4주 간격.
26주 동안
수정된 완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 백분율
기간: 26주 동안
26주간의 치료 기간 동안 수정된 완전한 TMA 반응을 보인 환자의 비율은 혈액학적 매개변수(혈소판 수 및 LDH)의 정상화 및 신기능 개선(혈청 크레아티닌의 기준선 값에서 ≥ 25% 감소로 정의됨)으로 결정 및 정의되었습니다. 최소 4주 간격으로 얻은 최소 2회 연속 측정 동안 유지됩니다.
26주 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 26주까지 혈소판 수 변화
기간: 26주 동안
26주 동안
기준선에서 52주까지 혈소판 수 변화
기간: 52주 동안
52주 동안
완전한 혈액학적 반응을 보이는 환자의 백분율
기간: 26주 동안
연구가 끝날 때까지 완전한 혈액학적 반응을 보인 환자의 비율은 최소 4주 간격으로 얻은 최소 2회 연속 측정 동안 유지된 혈소판 수 및 LDH의 정상화로 결정 및 정의되었습니다.
26주 동안
혈소판 수치 정상화 환자의 비율
기간: 26주 동안
26주간의 치료를 통해 혈소판 수치가 정상화된 환자의 비율은 4주 이상의 기간에 걸친 최소 2회 연속 측정에서 관찰된 혈소판 수치가 ≥ 150 x 109/L인 것으로 결정 및 정의되었습니다.
26주 동안
예상 사구체 여과율(eGFR) 개선 환자의 비율
기간: 26주 동안
예상 사구체여과율(eGFR) 개선이 있는 환자의 비율을 결정하고 eGFR이 ≥ 15 mL/min/1.73m^2 증가한 것으로 정의했습니다. 기준선에서 최소 4주 간격으로 얻은 최소 2회 연속 측정 동안 유지됩니다.
26주 동안
완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 52주
연구가 종료될 때까지 완전한 TMA 반응을 보인 환자의 비율은 혈액학적 매개변수(혈소판 수 및 LDH)의 정상화 및 신장 기능의 보존(기준선에서 혈청 크레아티닌의 < 25% 증가로 정의됨)에 의해 결정 및 정의되었으며, 이는 적어도 최소 4주 간격으로 2회 연속 측정.
연구 종료까지, 평균 노출 52주
수정된 완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 백분율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 52주
연구가 끝날 때까지 수정된 완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 비율은 혈액학적 매개변수(혈소판 수 및 LDH)의 정상화 및 신기능 개선(혈청 크레아티닌의 기준선 값에서 ≥ 25% 감소로 정의됨)에 의해 결정되고 정의되었으며, 이는 지속적으로 유지되었습니다. 최소 4주 간격으로 얻은 최소 2회 연속 측정.
연구 종료까지, 평균 노출 52주
완전한 혈액학적 반응을 보이는 환자의 백분율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 52주
치료 연구 종료까지 완전한 혈액학적 반응을 보인 환자의 비율은 혈소판 수의 정상화 및 최소 4주 간격으로 얻은 최소 2회 연속 측정 동안 지속되는 LDH에 의해 결정 및 정의되었습니다.
연구 종료까지, 평균 노출 52주
혈소판 수치 정상화 환자의 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 52주
치료 연구 종료까지 혈소판 수치 정상화를 보이는 환자의 비율은 최소 4주에 걸쳐 최소 2회 연속 측정에서 관찰된 혈소판 수치가 ≥ 150 x 109/L인 것으로 결정 및 정의되었습니다.
연구 종료까지, 평균 노출 52주
예상 사구체 여과율(eGFR) 개선 환자의 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 52주
예상 사구체여과율(eGFR) 개선이 있는 환자의 비율을 결정하고 eGFR이 ≥ 15 mL/min/1.73m^2 증가한 것으로 정의했습니다. 최소 4주 간격으로 얻은 최소 2회 연속 측정 동안 유지된 기준선에서
연구 종료까지, 평균 노출 52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 9월 2일

처음 게시됨 (추정)

2010년 9월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 5월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 4월 20일

마지막으로 확인됨

2015년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C10-004

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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