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Um ensaio clínico aberto e multicêntrico de eculizumabe em pacientes adultos com síndrome hemolítico-urêmica atípica

20 de abril de 2017 atualizado por: Alexion
O objetivo principal do registro é avaliar a eficácia do eculizumabe em pacientes adultos com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica (SHUa) para controlar a Microangiopatia Trombótica (MAT), caracterizada por trombocitopenia, hemólise e insuficiência renal.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
      • Hannover, Alemanha, 30625
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4020
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 14004
      • Cordoba, Espanha, 14004
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
  • França
      • Caen, França, 14033
      • Lille, França, 59037
      • Nantes, França, 44093
      • Nice, França, 6000
      • Paris, França, 75970
      • Paris, França, 75743
      • Toulouse, França, 31059
      • Tours, França, 37044
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
      • Firenze, Itália, 50134
  • Reino Unido
      • Exeter, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusão:

  1. O paciente deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado por escrito.
  2. Idade do paciente > 18 anos.
  3. Os pacientes apresentam trombocitopenia, hemólise e creatinina sérica elevada.
  4. Pacientes com diagnóstico de SHUa com ou sem anormalidade genética da proteína reguladora do complemento identificada ou anticorpo do fator anticomplemento e para os quais as etiologias da síndrome hemolítico-urêmica foram descartadas conforme confirmado nos critérios de exclusão
  5. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem estar praticando um regime contraceptivo eficaz, confiável e medicamente aprovado durante toda a duração do estudo, incluindo o período de acompanhamento. No momento da última consulta de acompanhamento, as pacientes devem concordar em continuar a usar métodos contraceptivos adequados por até 5 meses após a descontinuação do tratamento com eculizumabe.
  6. Capaz e disposto a cumprir os procedimentos do estudo

Exclusão:

  1. Diálise crônica.
  2. Uso prévio de eculizumabe ou hipersensibilidade ao eculizumabe, a proteínas murinas ou a um dos excipientes.
  3. Desintegrina familiar conhecida e metaloproteinase com um motivo de trombospondina tipo 1, deficiência do membro 13 (ADAMTS-13) (ADAMTS-13 <5%).
  4. Síndrome hemolítico-urêmica (SHU) típica (conhecida toxina Shiga +).
  5. História de malignidade dentro de 5 anos da triagem.
  6. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  7. Identificada síndrome hemolítico-urêmica (SHU) relacionada à exposição a drogas.
  8. SHU relacionada à infecção.
  9. SHU relacionada ao transplante de medula óssea (TMO).
  10. SHU relacionada à deficiência de vitamina B12.
  11. Lupus Eritematoso Sistêmico conhecido (LES) ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides.
  12. Pacientes com diagnóstico confirmado de sepse definida como hemoculturas positivas dentro de 7 dias da visita de triagem e não tratadas com antibióticos aos quais o organismo é sensível.
  13. Presença ou suspeita de infecção bacteriana sistêmica ativa e não tratada que, na opinião do investigador, confunda um diagnóstico preciso de SHUa ou impeça a capacidade de controlar a SHUa.
  14. Gravidez ou lactação.
  15. Doença meningocócica sistêmica não resolvida.
  16. Qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco do paciente ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo.
  17. Pacientes recebendo imunoglobulina intravenosa crônica (IVIg) dentro de 8 semanas ou terapia crônica com Rituximabe dentro de 12 semanas da consulta de triagem.
  18. Pacientes recebendo outras terapias imunossupressoras, como esteroides, inibidores mecanicistas do alvo da rapamicina (mTOR), inibidores de calcineurina (por exemplo, ciclosporina ou tacrolimus) são excluídos, a menos que: [1] façam parte de um regime anti-rejeição pós-transplante estabelecido ou [2] o paciente tem anticorpos antifator do complemento confirmados que requerem terapia imunossupressora, ou [3] esteróides estão sendo usados ​​para uma condição diferente de SHUa (por exemplo, asma).
  19. Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou teste de dispositivo, ou procedimentos começando 4 semanas antes da triagem e durante todo o teste.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eculizumabe
Medicamento: Eculizumabe
Todos os pacientes receberam eculizumabe aberto administrado por via intravenosa no seguinte esquema posológico: dose de indução - 900 mg por semana durante quatro semanas e uma dose de 1200 mg uma semana depois; Dose de manutenção - 1200 mg a cada duas semanas. Os pacientes que receberam plasmaférese ou infusão durante o período de tratamento com eculizumabe receberam uma dose suplementar de 600 mg dentro de uma hora antes da infusão de plasma ou dentro de uma hora após a conclusão de cada plasmaférese.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com resposta completa à MAT
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com resposta TMA completa foi determinada e definida pela normalização dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e preservação da função renal (definida como < 25% de aumento na creatinina sérica desde o início) que foram mantidos por pelo menos duas medições consecutivas obtidas pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até 26 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta de TMA completa modificada
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com resposta completa modificada da TMA ao longo de 26 semanas de tratamento foi determinada e definida pela normalização dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e melhora da função renal (definida como redução ≥ 25% do valor basal na creatinina sérica, que foram sustentado por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até 26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na contagem de plaquetas desde o início até 26 semanas
Prazo: Até 26 semanas
Até 26 semanas
Alteração na contagem de plaquetas desde o início até 52 semanas
Prazo: Até 52 semanas
Até 52 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta hematológica completa
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com resposta hematológica completa até o final do estudo foi determinada e definida pela normalização da contagem de plaquetas e LDH mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até 26 semanas
Porcentagem de pacientes com normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Até 26 semanas
A proporção de pacientes com normalização da contagem de plaquetas ao longo de 26 semanas de tratamento foi determinada e definida como a contagem de plaquetas observada como ≥ 150 x 109/L em pelo menos duas medições consecutivas que abrangem um período de pelo menos quatro semanas
Até 26 semanas
Porcentagem de pacientes com melhora estimada da taxa de filtração glomerular (eGFR)
Prazo: Até 26 semanas
Proporção de pacientes com taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) A melhora foi determinada e definida como um aumento na eGFR em ≥ 15 mL/min/1,73m^2 da linha de base, mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até 26 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta completa à MAT
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
A proporção de pacientes com resposta TMA completa até o final do estudo foi determinada e definida pela normalização dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e preservação da função renal (definida como < 25% de aumento na creatinina sérica desde o início) que foram mantidos por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta de TMA completa modificada
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
A proporção de pacientes com resposta TMA completa modificada até o final do estudo foi determinada e definida pela normalização dos parâmetros hematológicos (contagem de plaquetas e LDH) e melhora da função renal (definida como redução ≥ 25% do valor basal na creatinina sérica, que foram mantidos por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta hematológica completa
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
A proporção de pacientes com resposta hematológica completa até o final do estudo do tratamento foi determinada e definida pela normalização da contagem de plaquetas e LDH mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo.
Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
Porcentagem de pacientes com normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
A proporção de pacientes com normalização da contagem de plaquetas até o final do estudo do tratamento foi determinada e definida como a contagem de plaquetas observada como ≥ 150 x 109/L em pelo menos duas medições consecutivas que abrangem um período de pelo menos quatro semanas
Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
Porcentagem de pacientes com melhora estimada da taxa de filtração glomerular (eGFR)
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas
Proporção de pacientes com taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) A melhora foi determinada e definida como um aumento na eGFR em ≥ 15 mL/min/1,73m^2 da linha de base mantida por pelo menos duas medições consecutivas obtidas com pelo menos quatro semanas de intervalo
Até o final do estudo, exposição mediana 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de setembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

3 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2017

Última verificação

1 de abril de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C10-004

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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