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Eine offene, multizentrische klinische Studie mit Eculizumab bei erwachsenen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

20. April 2017 aktualisiert von: Alexion
Der Hauptzweck der Aufzeichnung besteht darin, die Wirksamkeit von Eculizumab bei erwachsenen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) zur Kontrolle der thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) zu bewerten, die durch Thrombozytopenie, Hämolyse und Nierenfunktionsstörung gekennzeichnet ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4020
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
      • Hannover, Deutschland, 30625
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14033
      • Lille, Frankreich, 59037
      • Nantes, Frankreich, 44093
      • Nice, Frankreich, 6000
      • Paris, Frankreich, 75970
      • Paris, Frankreich, 75743
      • Toulouse, Frankreich, 31059
      • Tours, Frankreich, 37044
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
      • Firenze, Italien, 50134
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 14004
      • Cordoba, Spanien, 14004
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
  • Vereinigtes Königreich
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Aufnahme:

  1. Der Patient muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  2. Alter des Patienten > 18 Jahre.
  3. Die Patienten weisen Thrombozytopenie, Hämolyse und erhöhtes Serumkreatinin auf.
  4. Patienten mit aHUS-Diagnose mit oder ohne identifizierter genetischer Anomalie des komplementregulatorischen Proteins oder eines Anti-Komplementfaktor-Antikörpers, bei denen die Ätiologie eines hämolytisch-urämischen Syndroms gemäß den Ausschlusskriterien ausgeschlossen wurde
  5. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der gesamten Studiendauer, einschließlich der Nachbeobachtungszeit, eine wirksame, zuverlässige und medizinisch zugelassene Verhütungsmethode anwenden. Zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung müssen die Patienten zustimmen, bis zu 5 Monate nach Absetzen der Eculizumab-Behandlung weiterhin angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden.
  6. Fähig und willens, die Studienabläufe einzuhalten

Ausschluss:

  1. Chronische Dialyse.
  2. Vorherige Anwendung von Eculizumab oder Überempfindlichkeit gegen Eculizumab, gegen Mausproteine ​​oder einen der Hilfsstoffe.
  3. Bekannter familiärer Mangel an Disintegrin und Metalloproteinase mit einem Thrombospondin-Typ-1-Motiv, Mitglied 13 (ADAMTS-13)-Mangel (ADAMTS-13 <5 %).
  4. Typisches hämolytisch-urämisches Syndrom (HUS) (bekanntes Shiga-Toxin +).
  5. Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening.
  6. Bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  7. Identifiziertes arzneimittelexpositionsbedingtes hämolytisch-urämisches Syndrom (HUS).
  8. Infektionsbedingtes HUS.
  9. HUS im Zusammenhang mit einer Knochenmarktransplantation (BMT).
  10. HUS im Zusammenhang mit Vitamin-B12-Mangel.
  11. Bekannter systemischer Lupus erythematodes (SLE) oder Antiphospholipid-Antikörperpositivität oder -Syndrom.
  12. Patienten mit einer bestätigten Sepsis-Diagnose, definiert als positive Blutkulturen innerhalb von 7 Tagen nach dem Screening-Besuch und nicht mit Antibiotika behandelt, auf die der Organismus empfindlich reagiert.
  13. Vorliegen oder Verdacht einer aktiven und unbehandelten systemischen bakteriellen Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Diagnose von aHUS erschwert oder die Fähigkeit zur Behandlung der aHUS-Krankheit beeinträchtigt.
  14. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  15. Ungelöste systemische Meningokokken-Erkrankung.
  16. Jeder medizinische oder psychologische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an der Studie erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnte.
  17. Patienten, die innerhalb von 8 Wochen chronisches intravenöses Immunglobulin (IVIg) oder innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening-Besuch eine chronische Rituximab-Therapie erhalten.
  18. Patienten, die andere immunsuppressive Therapien wie Steroide, Inhibitoren des mechanistischen Ziels von Rapamycin (mTOR) oder Calcineurininhibitoren (z. B. Cyclosporin oder Tacrolimus) erhalten, sind ausgeschlossen, es sei denn: [1] Teil eines etablierten Anti-Abstoßungs-Regimes nach der Transplantation oder [2] Der Patient hat bestätigte Anti-Komplementfaktor-Antikörper, die eine immunsuppressive Therapie erfordern, oder [3] Steroide werden für eine andere Erkrankung als aHUS verwendet (z. B. Asthma).
  19. Teilnahme an anderen Prüfpräparaten oder Geräteversuchen oder an Verfahren, die 4 Wochen vor dem Screening und während der gesamten Studie beginnen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Arzneimittel: Eculizumab
Alle Patienten erhielten unverblindet Eculizumab intravenös verabreicht nach folgendem Dosierungsschema: Induktionsdosis – 900 mg pro Woche für vier Wochen und eine Dosis von 1200 mg eine Woche später; Erhaltungsdosis - 1200 mg alle zwei Wochen. Patienten, die während des Eculizumab-Behandlungszeitraums einen Plasmaaustausch oder eine Plasmainfusion erhielten, erhielten eine zusätzliche Dosis von 600 mg innerhalb einer Stunde vor der Plasmainfusion oder innerhalb einer Stunde nach Abschluss jedes Plasmaaustauschs.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit vollständiger TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Der Anteil der Patienten mit vollständiger TMA-Reaktion wurde durch die Normalisierung der hämatologischen Parameter (Thrombozytenzahl und LDH) und die Erhaltung der Nierenfunktion (definiert als < 25 % Anstieg des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert) bestimmt und definiert, die über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen aufrechterhalten wurde im Abstand von mindestens vier Wochen.
Bis 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit modifizierter vollständiger TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Der Anteil der Patienten mit modifizierter vollständiger TMA-Reaktion während der 26-wöchigen Behandlung wurde durch die Normalisierung der hämatologischen Parameter (Thrombozytenzahl und LDH) und die Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als ≥ 25 % Reduktion des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert) bestimmt und definiert über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen im Abstand von mindestens vier Wochen aufrechterhalten.
Bis 26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Thrombozytenzahl von der Baseline bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
Durch 26 Wochen
Veränderung der Thrombozytenzahl vom Ausgangswert bis 52 Wochen
Zeitfenster: Durch 52 Wochen
Durch 52 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständiger hämatologischer Reaktion
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Der Anteil der Patienten mit vollständiger hämatologischer Reaktion bis zum Ende der Studie wurde durch die Normalisierung der Thrombozytenzahl und der LDH bestimmt und definiert, die über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen im Abstand von mindestens vier Wochen aufrechterhalten wurde.
Bis 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Der Anteil der Patienten mit einer Normalisierung der Thrombozytenzahl im Verlauf der 26-wöchigen Behandlung wurde bestimmt und als Thrombozytenzahl definiert, die bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstreckten, bei ≥ 150 x 109/l lag
Bis 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit geschätzter Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR).
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Der Anteil der Patienten mit einer geschätzten Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR) wurde bestimmt und als Anstieg der eGFR um ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 definiert vom Ausgangswert, aufrechterhalten über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen, die im Abstand von mindestens vier Wochen durchgeführt wurden.
Bis 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständiger TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Der Anteil der Patienten mit vollständiger TMA-Reaktion bis zum Ende der Studie wurde durch die Normalisierung der hämatologischen Parameter (Thrombozytenzahl und LDH) und die Erhaltung der Nierenfunktion (definiert als < 25 % Anstieg des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert), die mindestens aufrechterhalten wurde, bestimmt und definiert zwei aufeinanderfolgende Messungen im Abstand von mindestens vier Wochen.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit modifizierter vollständiger TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Der Anteil der Patienten mit modifizierter vollständiger TMA-Reaktion bis zum Ende der Studie wurde durch die Normalisierung der hämatologischen Parameter (Thrombozytenzahl und LDH) und die Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als ≥ 25 % Reduktion des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert) bestimmt und definiert, die anhielt für mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen im Abstand von mindestens vier Wochen.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständiger hämatologischer Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Der Anteil der Patienten mit vollständiger hämatologischer Reaktion bis zum Ende der Behandlungsstudie wurde durch die Normalisierung der Thrombozytenzahl und des LDH bestimmt und definiert, die über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen im Abstand von mindestens vier Wochen aufrechterhalten wurde.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Der Anteil der Patienten mit einer Normalisierung der Thrombozytenzahl bis zum Ende der Behandlungsstudie wurde bestimmt und definiert als die Thrombozytenzahl, bei der bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstreckten, ein Wert von ≥ 150 x 109/L beobachtet wurde
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit geschätzter Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR).
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen
Der Anteil der Patienten mit einer geschätzten Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR) wurde bestimmt und als Anstieg der eGFR um ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 definiert vom Ausgangswert über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen im Abstand von mindestens vier Wochen aufrechterhalten
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C10-004

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