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Uno studio clinico multicentrico in aperto su Eculizumab in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica atipica

20 aprile 2017 aggiornato da: Alexion
Lo scopo principale del record è valutare l'efficacia di eculizumab in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) per controllare la microangiopatia trombotica (TMA) caratterizzata da trombocitopenia, emolisi e compromissione renale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Liège, Belgio, 4020
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
      • Lille, Francia, 59037
      • Nantes, Francia, 44093
      • Nice, Francia, 6000
      • Paris, Francia, 75970
      • Paris, Francia, 75743
      • Toulouse, Francia, 31059
      • Tours, Francia, 37044
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
      • Hannover, Germania, 30625
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
      • Firenze, Italia, 50134
  • Regno Unito
      • Exeter, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Newcastle, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 14004
      • Cordoba, Spagna, 14004
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusione:

  1. Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto.
  2. Età del paziente > 18 anni.
  3. I pazienti presentano trombocitopenia, emolisi e creatinina sierica elevata.
  4. Pazienti con diagnosi di SEUa con o senza un'anomalia genetica identificata della proteina regolatrice del complemento o un anticorpo anti-fattore del complemento e per i quali sono state escluse le eziologie della sindrome emolitico-uremica come confermato nei criteri di esclusione
  5. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono praticare un regime contraccettivo efficace, affidabile e approvato dal punto di vista medico durante l'intera durata dello studio, compreso il periodo di follow-up. Al momento dell'ultima visita di follow-up, i pazienti devono accettare di continuare a utilizzare metodi contraccettivi adeguati fino a 5 mesi dopo l'interruzione del trattamento con eculizumab.
  6. In grado e disposto a rispettare le procedure di studio

Esclusione:

  1. Dialisi cronica.
  2. Precedente uso di eculizumab o ipersensibilità a eculizumab, alle proteine ​​murine o a uno degli eccipienti.
  3. Familiarità nota di disintegrina e metalloproteinasi con un motivo di trombospondina di tipo 1, deficit del membro 13 (ADAMTS-13) (ADAMTS-13 <5%).
  4. Tipica sindrome emolitico-uremica (HUS) (nota tossina Shiga +).
  5. Storia di malignità entro 5 anni dallo screening.
  6. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  7. Sindrome emolitico-uremica (HUS) correlata all'esposizione al farmaco.
  8. SEU correlata a infezione.
  9. SEU correlata al trapianto di midollo osseo (BMT).
  10. SEU correlata a carenza di vitamina B12.
  11. Lupus eritematoso sistemico (LES) o positività o sindrome nota per gli anticorpi antifosfolipidi.
  12. Pazienti con diagnosi confermata di sepsi definiti come emocolture positive entro 7 giorni dalla visita di screening e non trattati con antibiotici a cui l'organismo è sensibile.
  13. Presenza o sospetto di infezione batterica sistemica attiva e non trattata che, secondo l'opinione dello sperimentatore, confonde una diagnosi accurata di aHUS o impedisce la capacità di gestire la malattia aHUS.
  14. Gravidanza o allattamento.
  15. Malattia meningococcica sistemica irrisolta.
  16. Qualsiasi condizione medica o psicologica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del paziente partecipando allo studio o confondere l'esito dello studio.
  17. Pazienti che ricevono immunoglobulina cronica per via endovenosa (IVIg) entro 8 settimane o terapia cronica con Rituximab entro 12 settimane dalla visita di screening.
  18. Sono esclusi i pazienti che ricevono altre terapie immunosoppressive come steroidi, inibitori meccanicisti del bersaglio della rapamicina (mTOR), inibitori della calcineurina (ad es. il paziente ha anticorpi anti-fattore del complemento confermati che richiedono una terapia immunosoppressiva, o [3] vengono utilizzati steroidi per una condizione diversa dalla SEUa (ad esempio l'asma).
  19. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione sperimentale su farmaci o dispositivi o procedure che iniziano 4 settimane prima dello screening e durante l'intero studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
Droga: Eculizumab
Tutti i pazienti hanno ricevuto eculizumab in aperto somministrato per via endovenosa secondo il seguente schema posologico: dose di induzione - 900 mg a settimana per quattro settimane e una dose di 1200 mg una settimana dopo; Dose di mantenimento - 1200 mg ogni due settimane. I pazienti che hanno ricevuto scambio plasmatico o infusione durante il periodo di trattamento con eculizumab hanno ricevuto una dose supplementare di 600 mg entro un'ora prima dell'infusione di plasma o entro un'ora dopo il completamento di ogni scambio plasmatico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con risposta completa alla TMA
Lasso di tempo: Attraverso 26 settimane
La proporzione di pazienti con risposta completa alla TMA è stata determinata e definita dalla normalizzazione dei parametri ematologici (conta piastrinica e LDH) e dalla conservazione della funzione renale (definita come aumento <25% della creatinina sierica rispetto al basale) che sono stati mantenuti per almeno due misurazioni consecutive ottenute almeno quattro settimane di distanza.
Attraverso 26 settimane
Percentuale di pazienti con risposta completa modificata alla TMA
Lasso di tempo: Attraverso 26 settimane
La proporzione di pazienti con risposta completa modificata alla TMA durante 26 settimane di trattamento è stata determinata e definita dalla normalizzazione dei parametri ematologici (conta piastrinica e LDH) e dal miglioramento della funzionalità renale (definita come riduzione ≥ 25% rispetto al valore basale della creatinina sierica, che era sostenuto per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza.
Attraverso 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della conta piastrinica dal basale a 26 settimane
Lasso di tempo: Attraverso 26 settimane
Attraverso 26 settimane
Variazione della conta piastrinica dal basale a 52 settimane
Lasso di tempo: Attraverso 52 settimane
Attraverso 52 settimane
Percentuale di pazienti con risposta ematologica completa
Lasso di tempo: Attraverso 26 settimane
La proporzione di pazienti con risposta ematologica completa fino alla fine dello studio è stata determinata e definita dalla normalizzazione della conta piastrinica e dell'LDH sostenuta per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza.
Attraverso 26 settimane
Percentuale di pazienti con normalizzazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: Attraverso 26 settimane
La percentuale di pazienti con normalizzazione della conta piastrinica durante 26 settimane di trattamento è stata determinata e definita come la conta piastrinica osservata essere ≥ 150 x 109/L in almeno due misurazioni consecutive che coprono un periodo di almeno quattro settimane
Attraverso 26 settimane
Percentuale di pazienti con miglioramento del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).
Lasso di tempo: Attraverso 26 settimane
La percentuale di pazienti con miglioramento della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) è stata determinata e definita come un aumento di eGFR di ≥ 15 mL/min/1,73 m^2 dal basale, sostenuto per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza.
Attraverso 26 settimane
Percentuale di pazienti con risposta completa alla TMA
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
La proporzione di pazienti con risposta completa alla TMA fino alla fine dello studio è stata determinata e definita mediante la normalizzazione dei parametri ematologici (conta piastrinica e LDH) e la conservazione della funzione renale (definita come aumento <25% della creatinina sierica rispetto al basale) che sono stati mantenuti per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza.
Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
Percentuale di pazienti con risposta completa modificata alla TMA
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
La percentuale di pazienti con risposta TMA completa modificata fino alla fine dello studio è stata determinata e definita dalla normalizzazione dei parametri ematologici (conta piastrinica e LDH) e dal miglioramento della funzionalità renale (definita come riduzione ≥ 25% rispetto al valore basale della creatinina sierica, che sono stati sostenuti per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza.
Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
Percentuale di pazienti con risposta ematologica completa
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
La proporzione di pazienti con risposta ematologica completa fino alla fine dello studio del trattamento è stata determinata e definita dalla normalizzazione della conta piastrinica e dell'LDH sostenuta per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza.
Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
Percentuale di pazienti con normalizzazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
La percentuale di pazienti con normalizzazione della conta piastrinica fino alla fine dello studio del trattamento è stata determinata e definita come la conta piastrinica osservata essere ≥ 150 x 109/L in almeno due misurazioni consecutive che coprono un periodo di almeno quattro settimane
Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
Percentuale di pazienti con miglioramento del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR).
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane
La percentuale di pazienti con miglioramento della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) è stata determinata e definita come un aumento di eGFR di ≥ 15 mL/min/1,73 m^2 dal basale sostenuto per almeno due misurazioni consecutive ottenute ad almeno quattro settimane di distanza
Fino alla fine dello studio, esposizione mediana 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2010

Primo Inserito (Stima)

3 settembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C10-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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