Eculizumab 在成人非典型溶血性尿毒症综合征患者中的开放标签、多中心临床试验

包含：

1. 患者必须愿意并能够提供书面知情同意书。
2. 患者年龄 > 18 岁。
3. 患者表现出血小板减少、溶血和血清肌酐升高。
4. 诊断为伴有或不伴有补体调节蛋白遗传异常或抗补体因子抗体的 aHUS 患者，并且在排除标准中确认了溶血性尿毒症综合征的病因已被排除
5. 有生育能力的女性患者必须在整个研究期间（包括随访期间）实施有效、可靠且医学上批准的避孕方案。 在最后一次随访时，患者必须同意在停止 eculizumab 治疗后继续使用适当的避孕方法长达 5 个月。
6. 能够并愿意遵守学习程序

排除：

1. 慢性透析。
2. 先前使用依库珠单抗或对依库珠单抗、鼠类蛋白质或其中一种赋形剂过敏。
3. 已知具有 1 型血小板反应蛋白基序的家族性解联素和金属蛋白酶，成员 13 (ADAMTS-13) 缺乏症 (ADAMTS-13 <5%)。
4. 典型的溶血性尿毒症综合征 (HUS)（称为志贺毒素 +）。
5. 筛选后 5 年内有恶性肿瘤史。
6. 已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。
7. 已确定与药物暴露相关的溶血性尿毒症综合征 (HUS)。
8. 感染相关的 HUS。
9. HUS 与骨髓移植 (BMT) 有关。
10. HUS 与维生素 B12 缺乏有关。
11. 已知系统性红斑狼疮 (SLE) 或抗磷脂抗体阳性或综合征。
12. 确诊为脓毒症的患者定义为筛查访视后 7 天内血培养阳性，并且未接受生物体敏感的抗生素治疗。
13. 研究者认为存在或怀疑存在或怀疑活动性和未治疗的全身性细菌感染会混淆 aHUS 的准确诊断或妨碍管理 aHUS 疾病的能力。
14. 怀孕或哺乳。
15. 未解决的系统性脑膜炎球菌病。
16. 研究者认为可能通过参与研究增加患者风险或混淆研究结果的任何医学或心理状况。
17. 在筛选访视后 8 周内接受慢性静脉内免疫球蛋白 (IVIg) 或在 12 周内接受慢性利妥昔单抗治疗的患者。
18. 接受其他免疫抑制疗法如类固醇、雷帕霉素 (mTOR) 抑制剂、神经钙蛋白抑制剂（例如环孢菌素或他克莫司）的患者被排除在外，除非：[1] 已建立的移植后抗排斥机制的一部分，或 [2]患者已确认需要免疫抑制治疗的抗补体因子抗体，或 [3] 类固醇正用于 aHUS 以外的病症（例如哮喘）。
19. 参与任何其他研究药物试验或设备试验，或在筛选前 4 周开始并贯穿整个试验的程序。