Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin monikeskuskliininen tutkimus ekulitsumabista aikuispotilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä

torstai 20. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Alexion
Tietue Ensisijainen tarkoitus on arvioida ekulitsumabin tehoa aikuispotilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä (aHUS) tromboottisen mikroangiopatian (TMA) hallinnassa, jolle on tunnusomaista trombosytopenia, hemolyysi ja munuaisten vajaatoiminta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4020
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 14004
      • Cordoba, Espanja, 14004
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
      • Firenze, Italia, 50134
  • Ranska
      • Caen, Ranska, 14033
      • Lille, Ranska, 59037
      • Nantes, Ranska, 44093
      • Nice, Ranska, 6000
      • Paris, Ranska, 75970
      • Paris, Ranska, 75743
      • Toulouse, Ranska, 31059
      • Tours, Ranska, 37044
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
      • Hannover, Saksa, 30625
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällytä:

  1. Potilaan tulee olla halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Potilaan ikä > 18 vuotta.
  3. Potilailla on trombosytopenia, hemolyysi ja kohonnut seerumin kreatiniini.
  4. Potilaat, joilla on diagnosoitu aHUS, jossa on tai ei ole tunnistettua komplementtia säätelevän proteiinin geneettistä poikkeavuutta tai anti-komplementtitekijän vasta-ainetta ja joiden hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän etiologiat on suljettu pois poissulkemiskriteerien mukaisesti
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on harjoitettava tehokasta, luotettavaa ja lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa koko tutkimuksen ajan, mukaan lukien seurantajakso. Viimeisellä seurantakäynnillä potilaiden on suostuttava jatkamaan riittävien ehkäisymenetelmien käyttöä enintään 5 kuukauden ajan ekulitsumabihoidon lopettamisen jälkeen.
  6. Pystyy ja haluaa noudattaa opintokäytäntöjä

Poissulkeminen:

  1. Krooninen dialyysi.
  2. Aiempi ekulitsumabin käyttö tai yliherkkyys ekulitsumabille, hiiren proteiineille tai jollekin apuaineista.
  3. Tunnettu familiaalinen a disintegriini ja metalloproteinaasi, jossa on trombospondiinityyppi 1 -motiivi, jäsenen 13 (ADAMTS-13) puutos (ADAMTS-13 <5 %).
  4. Tyypillinen hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä (HUS) (tunnetaan Shiga-toksiini +).
  5. Pahanlaatuisuushistoria 5 vuoden sisällä seulonnasta.
  6. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
  7. Tunnistettu lääkkeen altistumiseen liittyvä hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä (HUS).
  8. Infektioihin liittyvä HUS.
  9. HUS liittyy luuytimen siirtoon (BMT).
  10. HUS liittyy B12-vitamiinin puutteeseen.
  11. Tunnettu systeeminen lupus erythematosus (SLE) tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä.
  12. Potilaat, joilla on vahvistettu sepsisdiagnoosi, joka määritellään positiivisiksi veriviljelmiksi 7 päivän sisällä seulontakäynnistä ja joita ei ole hoidettu antibiooteilla, joille organismi on herkkä.
  13. Aktiivisen ja hoitamattoman systeemisen bakteeri-infektion esiintyminen tai epäilys, joka tutkijan mielestä sekoittaa tarkan aHUS-diagnoosin tai vaikeuttaa aHUS-taudin hallintaa.
  14. Raskaus tai imetys.
  15. Ratkaisematon systeeminen meningokokkitauti.
  16. Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka tutkijan mielestä voisi lisätä potilaan riskiä osallistumalla tutkimukseen tai hämmentää tutkimuksen tuloksia.
  17. Potilaat, jotka saavat kroonista suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIg) 8 viikon sisällä tai kroonista rituksimabihoitoa 12 viikon sisällä seulontakäynnistä.
  18. Potilaat, jotka saavat muita immunosuppressiivisia hoitoja, kuten steroideja, rapamysiinin (mTOR) estäjien mekaniistikohteena, kalsineuriinin estäjiä (esim. syklosporiinia tai takrolimuusia), suljetaan pois, elleivät: [1] ole osa vakiintunutta transplantaation jälkeistä hyljintäreaktiota estävää hoitoa tai [2] potilas on vahvistanut anti-komplementtitekijän vasta-aineita, jotka vaativat immunosuppressiivista hoitoa, tai [3] steroideja käytetään muuhun sairauteen kuin aHUS:iin (esimerkki astma).
  19. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tai laitekokeisiin tai toimenpiteisiin, jotka alkavat 4 viikkoa ennen seulontaa ja koko kokeen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Lääke: Ekulitsumabi
Kaikki potilaat saivat avointa ekulitsumabia laskimoon seuraavan annostusohjelman mukaisesti: Aloitusannos - 900 mg viikossa neljän viikon ajan ja 1200 mg:n annos viikon kuluttua; Ylläpitoannos - 1200 mg kahden viikon välein. Potilaat, jotka saivat plasman vaihtoa tai infuusiota ekulitsumabihoidon aikana, saivat 600 mg:n lisäannoksen tunnin kuluessa ennen plasmainfuusiota tai tunnin kuluessa kunkin plasman vaihdon päättymisestä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Täydellisen TMA-vasteen saaneiden potilaiden osuus määritettiin ja määritettiin hematologisten parametrien (verihiutaleiden määrä ja LDH) normalisoitumisen ja munuaistoiminnan säilymisen (määriteltynä seerumin kreatiniinin nousuna < 25 % lähtötasosta) perusteella, jotka säilyivät vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan. vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan
Prosenttiosuus potilaista, joilla on muutettu täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joilla oli modifioitu täydellinen TMA-vaste 26 viikon hoidon aikana, määritettiin ja määritettiin hematologisten parametrien (verihiutaleiden määrä ja LDH) normalisoitumisen ja munuaisten toiminnan paranemisen perusteella (määritelty ≥ 25 %:n alenemiseksi seerumin kreatiniinin perusarvosta). vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta 26 viikkoon
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
26 viikon ajan
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta 52 viikkoon
Aikaikkuna: 52 viikkoon asti
52 viikkoon asti
Prosenttiosuus potilaista, joilla on täydellinen hematologinen vaste
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen hematologinen vaste tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin normalisoimalla verihiutaleiden määrä ja LDH, jotka säilyivät vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka saatiin vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan
Prosenttiosuus potilaista, joilla verihiutaleiden määrä on normalisoitunut
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä normalisoitui 26 viikon hoidon aikana, määritettiin ja määritettiin verihiutaleiden määräksi, jonka havaittiin olevan ≥ 150 x 109/l vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka kattavat vähintään neljän viikon ajan.
26 viikon ajan
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) paraneminen
Aikaikkuna: 26 viikon ajan
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) paraneminen määritettiin ja määriteltiin eGFR:n nousuksi ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 lähtötasosta vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein.
26 viikon ajan
Prosenttiosuus potilaista, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen TMA-vaste tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin hematologisten parametrien (verihiutaleiden määrä ja LDH) normalisoitumisen ja munuaistoiminnan säilymisen (määriteltynä < 25 % seerumin kreatiniinin nousuna lähtötasosta) avulla, jotka säilyivät vähintään kaksi peräkkäistä mittausta, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, joilla on muutettu täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla oli modifioitu täydellinen TMA-vaste tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin hematologisten parametrien (verihiutalemäärä ja LDH) normalisoitumisen ja munuaisten toiminnan paranemisen (määritelty ≥ 25 %:n alenemisena seerumin kreatiniinin perusarvosta), jotka säilyivät. vähintään kahden peräkkäisen mittauksen aikana, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, joilla on täydellinen hematologinen vaste
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen hematologinen vaste hoidon tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin normalisoimalla verihiutaleiden määrä ja LDH, jotka säilyivät vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka saatiin vähintään neljän viikon välein.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, joilla verihiutaleiden määrä on normalisoitunut
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joilla verihiutaleiden määrä normalisoitui hoidon tutkimuksen loppuun asti, määritettiin ja määritettiin verihiutaleiden määräksi, jonka havaittiin olevan ≥ 150 x 109/l vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa, jotka kattavat vähintään neljä viikkoa.
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) paraneminen
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, joiden arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) paraneminen määritettiin ja määriteltiin eGFR:n nousuksi ≥ 15 ml/min/1,73 m^2 lähtötasosta vähintään kahden peräkkäisen mittauksen ajan, jotka on saatu vähintään neljän viikon välein
Tutkimuksen loppuun asti, mediaanialtistus 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. heinäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. elokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C10-004

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa