Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое многоцентровое клиническое исследование экулизумаба у взрослых пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

20 апреля 2017 г. обновлено: Alexion
Запись Основная цель — оценить эффективность экулизумаба у взрослых пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) для контроля тромботической микроангиопатии (ТМА), характеризующейся тромбоцитопенией, гемолизом и почечной недостаточностью.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

44

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Liège, Бельгия, 4020
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
      • Hannover, Германия, 30625
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 14004
      • Cordoba, Испания, 14004
  • Италия
      • Bergamo, Италия, 24127
      • Firenze, Италия, 50134
  • Соединенное Королевство
      • Exeter, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
      • Newcastle, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
  • Франция
      • Caen, Франция, 14033
      • Lille, Франция, 59037
      • Nantes, Франция, 44093
      • Nice, Франция, 6000
      • Paris, Франция, 75970
      • Paris, Франция, 75743
      • Toulouse, Франция, 31059
      • Tours, Франция, 37044

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Включение:

  1. Пациент должен быть готов и способен дать письменное информированное согласие.
  2. Возраст пациента > 18 лет.
  3. У больных отмечаются тромбоцитопения, гемолиз и повышенный уровень креатинина в сыворотке.
  4. Пациенты с диагнозом аГУС с или без выявленной генетической аномалии регуляторного белка комплемента или антитела к фактору комплемента, у которых этиология гемолитико-уремического синдрома была исключена, как подтверждено в критериях исключения
  5. Пациентки детородного возраста должны применять эффективную, надежную и одобренную с медицинской точки зрения схему контрацепции в течение всего периода исследования, включая период последующего наблюдения. Во время последнего контрольного визита пациенты должны согласиться продолжать использовать адекватные методы контрацепции в течение 5 месяцев после прекращения лечения экулизумабом.
  6. Способен и желает соблюдать процедуры обучения

Исключение:

  1. Хронический диализ.
  2. Ранее применявшийся экулизумаб или гиперчувствительность к экулизумабу, мышиным белкам или одному из вспомогательных веществ.
  3. Известен семейный а-дезинтегрин и металлопротеиназа с дефицитом мотива тромбоспондина 1 типа, члена 13 (ADAMTS-13) (ADAMTS-13 <5%).
  4. Типичный гемолитико-уремический синдром (ГУС) (известный шига-токсин +).
  5. История злокачественных новообразований в течение 5 лет после скрининга.
  6. Известный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  7. Выявлен гемолитико-уремический синдром (ГУС), связанный с воздействием лекарственных средств.
  8. Инфекционный ГУС.
  9. ГУС, связанный с трансплантацией костного мозга (ТКМ).
  10. ГУС, связанный с дефицитом витамина B12.
  11. Известная системная красная волчанка (СКВ) или положительный результат на антифосфолипидные антитела или синдром.
  12. Пациенты с подтвержденным диагнозом сепсиса, определяемым как положительные культуры крови в течение 7 дней после скринингового визита и не получавшие антибиотики, к которым чувствительны микроорганизмы.
  13. Наличие или подозрение на активную и нелеченую системную бактериальную инфекцию, которая, по мнению исследователя, затрудняет постановку точного диагноза аГУС или затрудняет лечение аГУС.
  14. Беременность или лактация.
  15. Неразрешившаяся системная менингококковая инфекция.
  16. Любое медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск для пациента при участии в исследовании или исказить результаты исследования.
  17. Пациенты, получающие постоянную внутривенную терапию иммуноглобулином (ВВИГ) в течение 8 недель или постоянную терапию ритуксимабом в течение 12 недель после скринингового визита.
  18. Пациенты, получающие другие иммуносупрессивные терапии, такие как стероиды, ингибиторы механического мишени рапамицина (mTOR), ингибиторы кальциневрина (например, циклоспорин или такролимус), исключаются, за исключением случаев, когда: [1] часть установленного посттрансплантационного режима против отторжения или [2] пациент имеет подтвержденные антитела к фактору комплемента, требующие иммуносупрессивной терапии, или [3] стероиды используются для лечения состояния, отличного от аГУС (например, астма).
  19. Участие в любом другом испытании исследуемого препарата или устройства, или процедурах, начинающихся за 4 недели до скрининга и на протяжении всего испытания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экулизумаб
Лекарство: Экулизумаб
Всем пациентам открыто вводили экулизумаб внутривенно по следующей схеме дозирования: индукционная доза - 900 мг в неделю в течение четырех недель и доза 1200 мг через неделю; Поддерживающая доза - 1200 мг каждые две недели. Пациенты, которые получали плазмаферез или инфузию в период лечения экулизумабом, получали дополнительную дозу 600 мг в течение одного часа до инфузии плазмы или в течение одного часа после завершения каждого плазмафереза.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с полным ответом ТМА
Временное ограничение: Через 26 недель
Долю пациентов с полным ответом на ТМА определяли по нормализации гематологических параметров (количество тромбоцитов и ЛДГ) и сохранению почечной функции (определяемой как повышение уровня креатинина в сыворотке <25% от исходного уровня), которые сохранялись как минимум в двух последовательных измерениях. по крайней мере четыре недели друг от друга.
Через 26 недель
Процент пациентов с измененным полным ответом ТМА
Временное ограничение: Через 26 недель
Долю пациентов с модифицированным полным ответом ТМА через 26 недель лечения определяли по нормализации гематологических параметров (количество тромбоцитов и ЛДГ) и улучшению почечной функции (определялось как снижение ≥ 25% от исходного уровня креатинина в сыворотке, которые были устойчивым, по крайней мере, в течение двух последовательных измерений, проведенных с интервалом не менее четырех недель.
Через 26 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количества тромбоцитов от исходного уровня до 26 недель
Временное ограничение: Через 26 недель
Через 26 недель
Изменение количества тромбоцитов от исходного уровня до 52 недель
Временное ограничение: Через 52 недели
Через 52 недели
Процент пациентов с полным гематологическим ответом
Временное ограничение: Через 26 недель
Долю пациентов с полным гематологическим ответом до конца исследования определяли по нормализации числа тромбоцитов и ЛДГ, сохранявшейся по крайней мере в течение двух последовательных измерений, полученных с интервалом не менее четырех недель.
Через 26 недель
Процент пациентов с нормализацией числа тромбоцитов
Временное ограничение: Через 26 недель
Доля пациентов с нормализацией числа тромбоцитов через 26 недель лечения определялась как количество тромбоцитов, наблюдаемое на уровне ≥ 150 x 109/л по крайней мере в двух последовательных измерениях, охватывающих период не менее четырех недель.
Через 26 недель
Процент пациентов с улучшением расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: Через 26 недель
Доля пациентов с расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) Улучшение определялось и определялось как увеличение рСКФ на ≥ 15 мл/мин/1,73 м^2 по сравнению с исходным уровнем, поддерживаемым как минимум в течение двух последовательных измерений, полученных с интервалом не менее четырех недель.
Через 26 недель
Процент пациентов с полным ответом ТМА
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Долю пациентов с полным ответом на ТМА к концу исследования определяли по нормализации гематологических параметров (количество тромбоцитов и ЛДГ) и сохранению почечной функции (определяемой как повышение уровня креатинина в сыворотке <25% от исходного уровня), которые сохранялись в течение не менее два последовательных измерения, полученные с промежутком не менее четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Процент пациентов с измененным полным ответом ТМА
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Доля пациентов с модифицированным полным ответом ТМА к концу исследования определялась по нормализации гематологических параметров (количество тромбоцитов и ЛДГ) и улучшению функции почек (определяемому как снижение ≥ 25% от исходного уровня креатинина в сыворотке, которые сохранялись устойчивыми). не менее чем для двух последовательных измерений, полученных с интервалом не менее четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Процент пациентов с полным гематологическим ответом
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Долю пациентов с полным гематологическим ответом к концу исследования лечения определяли и определяли по нормализации количества тромбоцитов и ЛДГ, сохранявшейся по крайней мере в течение двух последовательных измерений, полученных с интервалом не менее четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Процент пациентов с нормализацией числа тромбоцитов
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Доля пациентов с нормализацией числа тромбоцитов к концу исследования лечения определялась как количество тромбоцитов, наблюдаемое на уровне ≥ 150 x 109/л по крайней мере в двух последовательных измерениях, охватывающих период не менее четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Процент пациентов с улучшением расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 52 недели
Доля пациентов с расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) Улучшение определялось и определялось как увеличение рСКФ на ≥ 15 мл/мин/1,73 м^2 от исходного уровня сохраняется по крайней мере в течение двух последовательных измерений, полученных с интервалом не менее четырех недель
До конца исследования, медиана воздействия 52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 августа 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 сентября 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 сентября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 апреля 2017 г.

Последняя проверка

1 апреля 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C10-004

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться