フェニルケトン尿症（PKU）の被験者に毎日投与されたrAvPAL-PEGの安全性、忍容性、および有効性の研究
2019年2月4日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症の被験者に毎日投与される rAvPAL-PEG の皮下投与レベルの安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 2 相非盲検試験
この研究の目的は、ＰＫＵを有する対象における血中Ｐｈｅ濃度の減少に対するｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧの毎日の投与の効果を評価することである。
調査の概要
詳細な説明
この 16 週間の多施設非盲検第 2 相試験は、PKU の被験者における rAvPAL-PEG の毎日の SC 注射の安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されています。
rAvPAL-PEGによる前治療を受けておらず、他の研究適格基準を満たしている被験者は、米国およびカナダの約8施設に登録されます。
rAvPAL-PEG の最大 6 つの毎日の用量レベルが計画されており、この研究中に評価される可能性があります (0.06 mg/kg/日、0.1 mg/kg/日、0.2 mg/kg/日;0.4
mg/kg/日、0.6 mg/kg/日、または 0.8 mg/kg/日)。
登録は 0.4 mg/kg/日の用量レベルから開始され、追加の高用量または低用量が追加される場合があります。
評価のために選択される追加の用量レベルは、安全性（治験薬に関連すると評価された全身反応または臨床的に重大な異常な検査結果）および有効性（60μmol/L以下への血中Pheの減少）情報に基づいています。 rAvPAL-PEGを毎日少なくとも2週間投与した少なくとも3人の被験者。
より高いまたはより低い用量レベルでの投薬の開始は、治験責任医師と相談したスポンサーの医療担当者の決定による。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- The Children's Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin-Madison
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -次の両方を伴うPKUの診断：スクリーニング時の現在の血中Phe濃度が600マイクロモル/ L以上、過去3年間の平均血中Phe濃度が600マイクロモル/ L以上、利用可能なデータを使用
- 被験者がKuvan®治療に反応しないという証拠（つまり、20 mg / kg /日のKuvanによる4週間の治療、研究者の決定による不十分な反応、および治療終了日が1日目の14日以上前[つまり、初回投与]）。 Kuvan® 治療に対する以前の反応があったが、コンプライアンス違反のために現在 Kuvan® を服用しておらず、スクリーニング前の 4 か月以上治療を中止している被験者は、参加資格があります。
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力、または18歳未満の参加者の場合は、書面による同意（必要な場合）および法的に権限を与えられた代表者による書面によるインフォームドコンセントを提供します。研究の性質が説明された後、および研究関連の手順の前に。
- -すべての研究手順を喜んで順守できる。
- 16歳から70歳まで。
- -スクリーニング時の妊娠検査が陰性であり、出産の可能性のある女性のみの研究中に追加の妊娠検査を実施する意思がある。 出産の可能性がないと考えられる女性は、少なくとも 2 年間閉経しているか、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けていた女性、または子宮全摘出術を受けた女性です。
- -研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用します（性的に活発な被験者のみ）。
- -治験薬投与前の4週間、大幅な変更なしで安定した食事を維持しました。
- 身体検査、臨床検査評価（血液学、化学、および尿検査）、およびスクリーニング時の心電図によって証明されるように、一般的に健康です。
除外基準:
- -rAvPAL-PEGの以前の使用。
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されたすべての研究評価が完了する前の治験薬の必要性。
- -治験薬の投与前14日以内にPKUを治療することを目的とした薬物の使用。
- -スクリーニング前の3か月以内および研究参加中の、Depo-Proveraを含むPEG（rAvPAL-PEG以外）を含む注射薬の使用または使用予定。
- -rAvPAL-PEG賦形剤に対する既知の過敏症。
- -スクリーニング時の母乳育児、または妊娠する計画（自分またはパートナー）、または研究中のいつでも母乳育児。
- -研究への参加または安全性を妨げる併存疾患または状態（例、臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、胃腸、内分泌、免疫、皮膚、神経、腫瘍、または精神疾患の病歴または存在）。
- 治験責任医師の観点から、被験者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクの高い状態に置く任意の状態。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度が正常上限の2倍以上。
- クレアチニン > 正常上限の 1.5 倍。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：rAvPAL-PEG
さまざまな用量の rAvPAL-PEG
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0.06mg/kg/日、0.1mg/kg/日、0.2mg/kg/日、0.4mg/kg/日、0.6mg/kg/日、0.8mg/kg/日
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血中フェニルアラニン濃度
時間枠：ベースライン、16週目
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血漿フェ
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ベースライン、16週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治験薬関連の有害事象
時間枠：毎週
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安全性は、AEの発生率、バイタルサインの臨床的に重要な変化、および臨床検査室と心電図で評価されます。
研究中に記録されたすべての有害事象の包括的なリストについては、以下の AE セクションを参照してください。
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毎週
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PAL IgG抗体陽性の参加者の割合 PAL IgG陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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フェニルアラニンアンモニアリアーゼ (PAL) に対する抗体
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ベースライン、16週目
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RAvPAL-PEG (BMN 165) の血漿中濃度
時間枠：ベースライン、8週目、13週目
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投与前の測定値
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ベースライン、8週目、13週目
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PEG-IgG抗体陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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IgGアイソタイプのポリエチレングリコール（PEG）に対する抗体
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ベースライン、16週目
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PAL-IgM抗体陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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IgMアイソタイプのフェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）に対する抗体
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ベースライン、16週目
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PEG-IgM抗体陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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IgM アイソタイプのポリエチレングリコール (PEG) に対する抗体
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ベースライン、16週目
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中和抗体陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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経時的な抗体陽性
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ベースライン、16週目
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PAL-IgE抗体陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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IgEアイソタイプのフェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）に対する抗体
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ベースライン、16週目
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PAL-PEG-IgE抗体陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン、16週目
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IgEアイソタイプのフェニルアラニンアンモニアリアーゼ（PAL）-ポリエチレングリコール（PEG）に対する抗体
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ベースライン、16週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (実際)
2015年4月1日
研究の完了 (実際)
2015年4月1日
試験登録日
最初に提出
2010年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年9月30日
最初の投稿 (見積もり)
2010年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月4日
最終確認日
2019年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PAL-004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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