페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 대상체에서 매일 투여된 rAvPAL-PEG의 안전성, 내약성 및 효능 연구
2019년 2월 4일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증이 있는 대상체에서 매일 투여되는 rAvPAL-PEG의 피하 용량 수준의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 PKU가 있는 피험자의 혈중 Phe 농도 감소에 대한 rAvPAL-PEG의 일일 투여 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 16주간의 다기관 오픈 라벨 2상 연구는 PKU 대상자에서 rAvPAL-PEG의 매일 SC 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하도록 설계되었습니다.
rAvPAL-PEG를 사용한 사전 치료 경험이 없고 다른 연구 자격 기준을 충족한 피험자는 미국과 캐나다의 약 8개 사이트에 등록됩니다.
최대 6개의 rAvPAL-PEG 일일 용량 수준이 계획되고 이 연구 동안 평가될 수 있습니다(0.06mg/kg/일, 0.1mg/kg/일, 0.2mg/kg/일;0.4
mg/kg/일, 0.6 mg/kg/일 또는 0.8 mg/kg/일).
등록은 0.4mg/kg/일 용량 수준으로 시작되며 추가로 더 높거나 더 낮은 용량이 추가될 수 있습니다.
평가를 위해 선택되는 추가 용량 수준은 안전성(연구 약물과 관련된 것으로 평가된 전신 반응 또는 임상적으로 유의한 비정상 실험실 검사 결과) 및 효능(60 μmol/L 이하로 혈액 Phe 감소) 정보를 기반으로 합니다. 최소 2주 동안 rAvPAL-PEG를 매일 투여한 최소 3명의 피험자.
더 높거나 더 낮은 용량 수준에서의 투여 개시는 연구자와 협의하여 스폰서의 의료 책임자의 결정에 따를 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- University of Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- University of Wisconsin-Madison
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음 두 가지 모두로 PKU 진단: 스크리닝 시 현재 혈액 Phe 농도 ≥ 600 micromol/L 및 지난 3년 동안의 평균 혈액 Phe 농도 ≥ 600 micromol/L, 사용 가능한 데이터 사용
- 피험자가 Kuvan® 치료에 대한 비반응자라는 증거(즉, 20mg/kg/일의 Kuvan으로 4주간의 치료, 조사자의 결정에 따른 불충분한 반응, 및 치료 종료일이 1일 전 ≥ 14일[즉, 첫 번째 복용량]). 이전에 Kuvan® 치료에 대한 반응이 있었지만 불순응으로 인해 현재 Kuvan®을 복용하지 않고 스크리닝 전 ≥ 4개월 동안 치료를 중단한 피험자가 참여할 수 있습니다.
- 연구의 성격이 설명된 후, 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공하거나 18세 미만 참가자의 경우 서면 동의(필요한 경우) 및 법적 권한을 가진 대리인의 서면 동의를 제공할 의향과 능력 , 그리고 연구 관련 절차 이전에.
- 모든 연구 절차를 따를 의지와 능력.
- 16세 이상 70세 미만.
- 가임 여성만을 대상으로 선별검사 시 음성 임신 검사를 받고 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 수행할 의향이 있는 경우. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁적출술을 받은 여성입니다.
- 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용합니다(성적으로 활동적인 피험자만 해당).
- 연구 약물 투여 전 4주 동안 큰 변화 없이 안정적인 식이를 유지했습니다.
- 일반적으로 신체 검사, 임상 실험실 평가(혈액학, 화학 및 요검사) 및 선별 시 ECG에 의해 입증되는 양호한 건강 상태.
제외 기준:
- rAvPAL-PEG의 사전 사용.
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
- 연구 약물 투여 전 14일 이내에 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물 사용.
- 스크리닝 전 3개월 이내 및 연구 참여 기간 동안 Depo-Provera를 포함하여 PEG(rAvPAL-PEG 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
- rAvPAL-PEG 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 스크리닝 시 모유 수유 또는 임신 계획(자기 또는 파트너) 또는 연구 중 언제든지 모유 수유.
- 연구 참여 또는 안전성을 방해하는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재).
- 조사자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
- ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 정상 상한치의 2배.
- 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rAvPAL-PEG
다양한 용량의 rAvPAL-PEG
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0.06mg/kg/일, 0.1mg/kg/일, 0.2mg/kg/일, 0.4mg/kg/일, 0.6mg/kg/일, 0.8mg/kg/일
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 페닐알라닌 농도
기간: 기준선, 16주차
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플라즈마 페
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기준선, 16주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 약물 관련 부작용
기간: 주간
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안전성은 AE의 발생률 및 활력 징후의 임상적으로 유의미한 변화뿐만 아니라 임상 실험실 및 ECG에 대해 평가될 것입니다.
연구 동안 기록된 모든 부작용의 포괄적인 목록은 아래의 AE 섹션을 참조하십시오.
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주간
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PAL IgG 항체가 있는 참가자 비율 양성 PAL IgG가 있는 참가자 비율
기간: 기준선, 16주차
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페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)에 대한 항체
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기준선, 16주차
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RAvPAL-PEG(BMN 165)의 혈장 농도
기간: 기준선, 8주차, 13주차
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투약 전 측정
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기준선, 8주차, 13주차
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PEG-IgG 항체 양성을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 16주차
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IgG 이소형의 폴리에틸렌 글리콜(PEG)에 대한 항체
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기준선, 16주차
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PAL-IgM 항체 양성을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 16주차
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IgM 이소형의 페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)에 대한 항체
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기준선, 16주차
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PEG-IgM 항체 양성을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 16주차
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IgM 이소형의 폴리에틸렌 글리콜(PEG)에 대한 항체
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기준선, 16주차
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중화 항체 양성 반응을 보이는 참가자 비율
기간: 기준선, 16주차
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시간 경과에 따른 항체 양성
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기준선, 16주차
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PAL-IgE 항체 양성인 참가자의 비율
기간: 기준선, 16주차
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IgE 이소형의 페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)에 대한 항체
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기준선, 16주차
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PAL-PEG-IgE 항체 양성 반응을 보이는 참가자 비율
기간: 기준선, 16주차
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IgE 이소형의 페닐알라닌 암모니아 분해효소(PAL)-폴리에틸렌 글리콜(PEG)에 대한 항체
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기준선, 16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 9월 30일
처음 게시됨 (추정)
2010년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PAL-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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