Päivittäin annetun rAvPAL-PEG:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuus tutkimushenkilöillä, joilla on fenyyliketonuria (PKU)
maanantai 4. helmikuuta 2019 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaihe 2, avoin tutkimus, jossa arvioidaan päivittäin fenyyliketonuriaa sairastaville potilaille annettujen rAvPAL-PEG:n ihonalaisten annostasojen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rAvPAL-PEG:n päivittäisen annon vaikutusta veren Phe-pitoisuuksien alenemiseen potilailla, joilla on PKU.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä 16 viikkoa kestänyt monikeskus, avoin, vaiheen 2 tutkimus on suunniteltu arvioimaan päivittäisten rAvPAL-PEG-injektioiden turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on PKU.
Koehenkilöt, jotka eivät ole saaneet aiempaa rAvPAL-PEG-hoitoa ja jotka ovat täyttäneet muut tutkimuksen kelpoisuuskriteerit, rekisteröidään noin kahdeksaan paikkaan Yhdysvalloissa ja Kanadassa.
Jopa 6 rAvPAL-PEG:n päivittäistä annostasoa suunnitellaan ja ne voidaan arvioida tämän tutkimuksen aikana (0,06 mg/kg/vrk, 0,1 mg/kg/vrk, 0,2 mg/kg/vrk; 0,4).
mg/kg/vrk, 0,6 mg/kg/vrk tai 0,8 mg/kg/vrk).
Ilmoittautuminen alkaa annostasolla 0,4 mg/kg/vrk ja lisää suurempia tai pienempiä annoksia voidaan lisätä.
Arvioitavaksi valitut lisäannostasot perustuvat turvallisuustietoihin (systeeminen reaktio tai kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotestitulokset, jotka on arvioitu liittyvät tutkimuslääkkeeseen) ja tehokkuutta (veren Phe-arvon aleneminen alle 60 μmol/l:iin) vähintään 3 potilasta, jotka ovat saaneet rAvPAL-PEG:tä vähintään 2 viikkoa päivittäin.
Annostelun aloittaminen suuremmilla tai pienemmillä annostasoilla tapahtuu sponsorin lääkärin päätöksellä yhdessä tutkijan kanssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- The Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PKU-diagnoosi molemmilla seuraavista: nykyinen veren Phe-pitoisuus ≥ 600 mikromol/l seulonnassa ja keskimääräinen veren Phe-pitoisuus ≥ 600 mikromol/l viimeisen 3 vuoden aikana käytettävissä olevien tietojen perusteella
- Todisteet siitä, että potilas ei reagoi Kuvan®-hoitoon (eli 4 viikon hoito 20 mg/kg/vrk Kuvanilla, riittämätön vaste tutkijan määritystä kohden ja hoidon päättymispäivä ≥ 14 päivää ennen päivää 1 [ts. ensimmäinen annos]). Koehenkilöt, jotka ovat saaneet aiemmin vasteen Kuvan®-hoidolle, mutta jotka eivät tällä hetkellä käytä Kuvan®-hoitoa vaatimustenvastaisuuden vuoksi ja jotka ovat olleet poissa hoidosta ≥ 4 kuukautta ennen seulontaa, voivat osallistua.
- Haluan ja kykenevät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos osallistujat ovat alle 18-vuotiaita, antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja kirjallisen tietoisen suostumuksen laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
- 16-70 vuoden ikä, mukaan lukien.
- Negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana vain hedelmällisessä iässä oleville naisille. Naiset, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, ovat naisia, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta tai joille on tehty munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontaa tai joille on tehty täydellinen kohdunpoisto.
- Valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen (vain seksuaalisesti aktiiviset henkilöt).
- Ylläpiti vakaata ruokavaliota ilman merkittäviä muutoksia tutkimuslääkkeen antamista edeltäneiden 4 viikon aikana.
- Yleisesti hyvässä kunnossa, minkä osoittavat fyysinen tarkastus, kliiniset laboratorioarviot (hematologia, kemia ja virtsaanalyysi) ja EKG seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- rAvPAL-PEG:n aiempi käyttö.
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Minkä tahansa lääkkeen käyttö, joka on tarkoitettu PKU:n hoitoon 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- PEG:tä (muu kuin rAvPAL-PEG) sisältävien injektoitavien lääkkeiden, mukaan lukien Depo-Provera, käyttö tai suunniteltu käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Tunnettu yliherkkyys rAvPAL-PEG-apuaineille.
- Imetys seulonnan yhteydessä tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) tai imetys milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta (esim. kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen, onkologinen tai psykiatrinen sairaus tai sairaus).
- Mikä tahansa ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa koehenkilön suureen riskiin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.
- Alaniiniaminotransferaasin (ALT) pitoisuus > 2 kertaa normaalin yläraja.
- Kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG eri annoksina
|
0,06 mg/kg/vrk, 0,1 mg/kg/vrk, 0,2 mg/kg/vrk, 0,4 mg/kg/vrk, 0,6 mg/kg/vrk, 0,8 mg/kg/vrk
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Veren fenyylialaniinipitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Plasma Phe
|
Perustaso, viikko 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutki huumeisiin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Viikoittain
|
Turvallisuutta arvioidaan haittavaikutusten ilmaantuvuuden ja kliinisesti merkittävien elintoimintojen muutosten sekä kliinisten laboratorioiden ja EKG:n perusteella.
Katso alla olevasta AE-osiosta kattava luettelo kaikista tutkimuksen aikana kirjatuista haittatapahtumista.
|
Viikoittain
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on PAL IgG -vasta-aine Prosenttiosuus osallistujista, joilla on positiivinen PAL IgG
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-aine fenyylialaniiniammoniumlyaasia (PAL) vastaan
|
Perustaso, viikko 16
|
|
RAvPAL-PEG:n plasmapitoisuudet (BMN 165)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8, viikko 13
|
Mittaukset otettu ennen annosta
|
Perustaso, viikko 8, viikko 13
|
|
PEG-IgG-vasta-ainepositiivisten osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-aineet IgG-isotyypin polyetyleeniglykolia (PEG) vastaan
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on PAL-IgM-vasta-ainepositiivisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-aineet IgM-isotyypin fenyylialaniiniammoniakkilyaasia (PAL) vastaan
|
Perustaso, viikko 16
|
|
PEG-IgM-vasta-ainepositiivisten osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-aineet IgM-isotyypin polyetyleeniglykolia (PEG) vastaan
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutraloiva vasta-ainepositiivisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-ainepositiivisuus ajan mittaan
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on PAL-IgE-vasta-ainepositiivisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-aineet IgE-isotyypin fenyylialaniiniammoniakkilyaasia (PAL) vastaan
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on PAL-PEG-IgE-vasta-ainepositiivisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Vasta-aineet IgE-isotyypin fenyylialaniiniammoniakkilyaasi (PAL)-polyetyleeniglykolia (PEG) vastaan
|
Perustaso, viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. syyskuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. syyskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 1. lokakuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. helmikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. helmikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PAL-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .