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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di rAvPAL-PEG somministrato quotidianamente in soggetti con fenilchetonuria (PKU)

4 febbraio 2019 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dei livelli di dose sottocutanea di rAvPAL-PEG somministrati quotidianamente in soggetti con fenilchetonuria

Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto della somministrazione giornaliera di rAvPAL-PEG sulla riduzione delle concentrazioni ematiche di Phe in soggetti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 multicentrico, in aperto, della durata di 16 settimane è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle iniezioni sottocutanee giornaliere di rAvPAL-PEG in soggetti con PKU. I soggetti naïve al precedente trattamento con rAvPAL-PEG e che hanno soddisfatto gli altri criteri di ammissibilità dello studio saranno arruolati in circa 8 centri negli Stati Uniti e in Canada. Sono previsti fino a 6 livelli di dose giornaliera di rAvPAL-PEG e possono essere valutati durante questo studio (0,06 mg/kg/giorno, 0,1 mg/kg/giorno, 0,2 mg/kg/giorno; 0,4 mg/kg/giorno, 0,6 mg/kg/giorno o 0,8 mg/kg/giorno). L'arruolamento inizierà con il livello di dose di 0,4 mg/kg/giorno e potranno essere aggiunte ulteriori dosi più alte o più basse. I livelli di dose aggiuntivi scelti per la valutazione si baseranno sulla sicurezza (reazione sistemica o risultati di test di laboratorio anomali clinicamente significativi valutati come correlati al farmaco in studio) e sull'efficacia (riduzione della Phe ematica a un valore inferiore o uguale a 60 μmol/L) di almeno 3 soggetti con almeno 2 settimane di somministrazione giornaliera di rAvPAL-PEG. L'inizio della somministrazione a livelli di dose più alti o più bassi sarà stabilito dall'ufficiale medico dello sponsor in consultazione con lo sperimentatore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin-Madison

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PKU con entrambi i seguenti: concentrazione ematica attuale di Phe ≥ 600 micromol/L allo screening e concentrazione media di Phe ematica ≥ 600 micromol/L negli ultimi 3 anni, utilizzando i dati disponibili
  • Prova che il soggetto non risponde al trattamento con Kuvan® (ovvero, 4 settimane di trattamento con 20 mg/kg/giorno di Kuvan, risposta insufficiente secondo quanto stabilito dallo sperimentatore e data di fine del trattamento ≥ 14 giorni prima del giorno 1 [ovvero, prima dose]). I soggetti che hanno avuto una precedente risposta al trattamento con Kuvan® ma non stanno attualmente assumendo Kuvan® a causa della non conformità e sono stati sospesi dal trattamento per ≥ 4 mesi prima dello screening sono idonei per la partecipazione.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di partecipanti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato, dopo che la natura dello studio è stata spiegata , e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
  • Età compresa tra i 16 e i 70 anni compresi.
  • Test di gravidanza negativo allo screening e disponibilità a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza eseguiti durante lo studio solo per le donne in età fertile. Le donne considerate non potenzialmente fertili sono quelle che sono in menopausa da almeno 2 anni o che hanno subito una legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale.
  • Disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio (solo soggetti sessualmente attivi).
  • - Mantenuto una dieta stabile senza modifiche significative durante le 4 settimane precedenti la somministrazione del farmaco in studio.
  • In generale buona salute come evidenziato dall'esame obiettivo, dalle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica e analisi delle urine) e dall'ECG allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Uso precedente di rAvPAL-PEG.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Uso di qualsiasi farmaco destinato a trattare la PKU entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Uso o uso pianificato di qualsiasi farmaco iniettabile contenente PEG (diverso da rAvPAL-PEG), incluso Depo-Provera, entro 3 mesi prima dello screening e durante la partecipazione allo studio.
  • Ipersensibilità nota agli eccipienti rAvPAL-PEG.
  • Allattamento al seno allo screening o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) o allattamento al seno in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione o la sicurezza dello studio (ad esempio, storia o presenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, gastrointestinale, endocrina, immunologica, dermatologica, neurologica, oncologica o psichiatrica clinicamente significativa).
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.
  • Concentrazione di alanina aminotransferasi (ALT) > 2 volte il limite superiore della norma.
  • Creatinina > 1,5 volte il limite superiore del normale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in dosi variabili
Droga: rAvPAL-PEG
0,06 mg/kg/giorno, 0,1 mg/kg/giorno, 0,2 mg/kg/giorno, 0,4 mg/kg/giorno, 0,6 mg/kg/giorno, 0,8 mg/kg/giorno
Altri nomi:
  • Anabaena variabilis ricombinante fenilalanina ammoniaca liasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di fenilalanina nel sangue
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Plasma Fe
Basale, settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio degli eventi avversi correlati al farmaco
Lasso di tempo: Settimanalmente
La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza di eventi avversi e ai cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, nonché nei laboratori clinici e nell'ECG. Fare riferimento alla sezione AE di seguito per un elenco completo di tutti gli eventi avversi registrati durante lo studio.
Settimanalmente
Percentuale di partecipanti con anticorpi IgG PAL Percentuale di partecipanti con IgG PAL positivi
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpo contro fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)
Basale, settimana 16
Concentrazioni plasmatiche di rAvPAL-PEG (BMN 165)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 13
Misurazioni effettuate prima della dose
Basale, settimana 8, settimana 13
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PEG-IgG
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro il polietilenglicole (PEG) dell'isotipo IgG
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PAL-IgM
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro la fenilalanina ammoniaca liasi (PAL) dell'isotipo IgM
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PEG-IgM
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro il polietilenglicole (PEG) dell'isotipo IgM
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi neutralizzanti
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Positività anticorpale nel tempo
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PAL-IgE
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro fenilalanina ammoniaca liasi (PAL) dell'isotipo IgE
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività anticorpale PAL-PEG-IgE
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)-polietilenglicole (PEG) dell'isotipo IgE
Basale, settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2010

Primo Inserito (Stima)

1 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PAL-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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