A naponta alkalmazott rAvPAL-PEG biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálata fenilketonuriás (PKU) betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A PKU diagnózisa mindkét alábbi esettel: jelenlegi vér Phe-koncentrációja ≥ 600 mikromol/L a szűréskor és átlagos vér Phe-koncentrációja ≥ 600 mikromol/l az elmúlt 3 évben, a rendelkezésre álló adatok alapján
• Bizonyíték arra, hogy az alany nem reagál a Kuvan®-kezelésre (azaz 4 hetes kezelés 20 mg/ttkg/nap Kuvannal, nem kielégítő válasz a vizsgálói meghatározásonként, és a kezelés befejezési dátuma ≥ 14 nappal az 1. nap előtt [azaz, első adag]). Azok az alanyok, akik korábban reagáltak a Kuvan®-kezelésre, de jelenleg nem szedik a Kuvan®-t az előírások be nem tartása miatt, és a szűrés előtt legalább 4 hónapig nem kezelték őket, jogosultak a részvételre.
• A vizsgálat természetének ismertetése után hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni, vagy 18 éven aluli résztvevők esetében írásbeli hozzájárulást (ha szükséges) és írásos beleegyező nyilatkozatot adni a törvényes képviselőtől. és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
• Hajlandó és képes megfelelni minden tanulmányi eljárásnak.
• 16 és 70 éves kor között.
• Negatív terhességi teszt a szűréskor, és hajlandó további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során, csak fogamzóképes korú nők esetében. Nem fogamzóképesnek tekinthetők azok a nők, akik legalább 2 éve menopauzában éltek, vagy a szűrést megelőzően legalább 1 évvel petevezeték-lekötésen esett át, vagy teljes méheltávolításon estek át.
• Hajlandó a vizsgálatban való részvétel során elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni (csak szexuálisan aktív személyek).
• Stabil diétát tartott fenn, jelentős módosítások nélkül a vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 4 hétben.
• Általában jó egészségi állapotban van, amit a fizikális vizsgálat, a klinikai laboratóriumi értékelések (hematológia, kémia és vizeletvizsgálat) és a szűréskor végzett EKG igazolnak.

Kizárási kritériumok:

• Az rAvPAL-PEG korábbi használata.
• Bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szerre vonatkozó követelmény az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
• Bármely olyan gyógyszer alkalmazása, amelyet a PKU kezelésére szánnak a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 14 napon belül.
• Bármilyen PEG-et tartalmazó injektálható gyógyszer (az rAvPAL-PEG kivételével), beleértve a Depo-Proverát, használata vagy tervezett használata a szűrést megelőző 3 hónapon belül és a vizsgálatban való részvétel során.
• Az rAvPAL-PEG segédanyagokkal szembeni ismert túlérzékenység.
• Szoptatás a szűréskor vagy teherbe ejtés (önmaga vagy partnere) vagy szoptatás a vizsgálat során bármikor.
• Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot (pl. klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, gasztrointesztinális, endokrin, immunológiai, bőrgyógyászati, neurológiai, onkológiai vagy pszichiátriai betegségek kórtörténete vagy jelenléte).
• Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki az alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.
• Az alanin aminotranszferáz (ALT) koncentrációja a normálérték felső határának kétszerese.
• A kreatinin > 1,5-szerese a normál érték felső határának.