Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności rAvPAL-PEG podawanego codziennie pacjentom z fenyloketonurią (PKU)
4 lutego 2019 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność poziomów dawek podskórnych rAvPAL-PEG podawanych codziennie pacjentom z fenyloketonurią
Celem niniejszego badania jest ocena wpływu codziennego podawania rAvPAL-PEG na obniżenie stężenia Phe we krwi u osób z PKU.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To 16-tygodniowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności codziennych wstrzyknięć SC rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU.
Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni rAvPAL-PEG i którzy spełnili inne kryteria kwalifikacji do badania, zostaną włączeni do około 8 ośrodków w USA i Kanadzie.
Planowanych jest do 6 dziennych dawek rAvPAL-PEG, które można ocenić podczas tego badania (0,06 mg/kg/dobę, 0,1 mg/kg/dobę, 0,2 mg/kg/dobę; 0,4
mg/kg/dobę, 0,6 mg/kg/dobę lub 0,8 mg/kg/dobę).
Rejestracja rozpocznie się od poziomu dawki 0,4 mg/kg mc./dobę, z możliwością dodania dodatkowych wyższych lub niższych dawek.
Dodatkowe poziomy dawek wybrane do oceny będą oparte na informacjach dotyczących bezpieczeństwa (reakcji ogólnoustrojowej lub klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych ocenianych jako związane z badanym lekiem) i skuteczności (zmniejszenie stężenia Phe we krwi do wartości mniejszej niż lub równej 60 μmol/l) co co najmniej 3 pacjentów z co najmniej 2 tygodniami codziennego dawkowania rAvPAL-PEG.
Rozpoczęcie dawkowania przy wyższych lub niższych poziomach dawki będzie zgodne z ustaleniami lekarza sponsora w porozumieniu z badaczem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- The Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie PKU na podstawie obu poniższych kryteriów: obecne stężenie Phe we krwi ≥ 600 mikromoli/l podczas badań przesiewowych i średnie stężenie Phe we krwi ≥ 600 mikromoli/l w ciągu ostatnich 3 lat, na podstawie dostępnych danych
- Dowód na to, że pacjent nie reaguje na leczenie Kuvanem® (tj. 4 tygodnie leczenia Kuvanem w dawce 20 mg/kg/dzień, niewystarczająca odpowiedź według oceny badacza i data zakończenia leczenia ≥ 14 dni przed Dniem 1 [tj. pierwsza dawka]). Do udziału kwalifikują się pacjenci, u których wcześniej wystąpiła odpowiedź na leczenie preparatem Kuvan®, ale obecnie nie przyjmują preparatu Kuvan® z powodu braku przestrzegania zaleceń i nie stosowano leczenia przez ≥ 4 miesiące przed badaniem przesiewowym.
- Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela, po wyjaśnieniu charakteru badania oraz przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
- Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
- W wieku od 16 do 70 lat włącznie.
- Ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych podczas badania wyłącznie dla kobiet w wieku rozrodczym. Kobiety uważane za niebędące w wieku rozrodczym to kobiety, które są w okresie menopauzy od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
- Chęć stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu (tylko osoby aktywne seksualnie).
- Utrzymywali stabilną dietę bez istotnych modyfikacji w ciągu 4 tygodni poprzedzających podanie badanego leku.
- Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz EKG podczas badań przesiewowych.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze użycie rAvPAL-PEG.
- Używanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
- Stosowanie jakiegokolwiek leku przeznaczonego do leczenia PKU w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku.
- Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (inne niż rAvPAL-PEG), w tym Depo-Provera, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i podczas udziału w badaniu.
- Znana nadwrażliwość na substancje pomocnicze rAvPAL-PEG.
- Karmienie piersią podczas badania przesiewowego lub planowania ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie podczas badania.
- Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerkowych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych, onkologicznych lub psychiatrycznych).
- Każdy stan, który w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
- Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
- Kreatynina > 1,5-krotność górnej granicy normy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG w różnych dawkach
|
0,06 mg/kg/dzień, 0,1 mg/kg/dzień, 0,2 mg/kg/dzień, 0,4 mg/kg/dzień, 0,6 mg/kg/dzień, 0,8 mg/kg/dzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie fenyloalaniny we krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Fenomen osocza
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: Tygodniowo
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych i klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych, a także badań laboratoryjnych i EKG.
Proszę zapoznać się z sekcją AE poniżej, aby uzyskać wyczerpującą listę wszystkich zdarzeń niepożądanych zarejestrowanych podczas badania.
|
Tygodniowo
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałem PAL IgG Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem PAL IgG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Przeciwciało przeciwko liazie amoniakalnej fenyloalaniny (PAL)
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Stężenie rAvPAL-PEG w osoczu (BMN 165)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 13
|
Pomiary wykonane przed podaniem dawki
|
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 13
|
|
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PEG-IgG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Przeciwciała przeciw glikolowi polietylenowemu (PEG) izotypu IgG
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PAL-IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Przeciwciała przeciwko liazie amoniakalnej fenyloalaniny (PAL) izotypu IgM
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PEG-IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Przeciwciała przeciwko glikolowi polietylenowemu (PEG) izotypu IgM
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał neutralizujących
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Pozytywny wynik przeciwciał w czasie
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PAL-IgE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Przeciwciała przeciwko liazie amoniakalnej fenyloalaniny (PAL) izotypu IgE
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PAL-PEG-IgE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Przeciwciała przeciwko liazie fenyloalaninowo-amoniakowej (PAL)-glikolowi polietylenowemu (PEG) izotypu IgE
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 marca 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 września 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 września 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 października 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 lutego 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PAL-004
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .