3～25歳のSMA患者におけるオレソキシム（TRO19622）の安全性と有効性。
2016年11月21日 更新者：Hoffmann-La Roche
3 ～ 25 歳の脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者におけるオレソキシム (TRO19622) の安全性と有効性を評価するための第 II 相、多施設、無作為化、適応型、二重盲検、プラセボ対照試験。
3～25 歳の SMA タイプ 2 またはタイプ 3 の非歩行患者におけるオレソキシムの有効性と安全性を評価する
調査の概要
詳細な説明
この研究は、SMA タイプ 2 または非歩行型タイプ 3 の患者を対象とした、多施設共同、二重盲検、無作為化、適応型、並行群、プラセボ対照の 3 段階研究です。
ステージ 1 DMC 3 か月の安全性評価: 独立したデータ監視委員会 (DMC) が 3 か月ごとにオレソキシムの安全性を評価します。
ステージ 2 有効性/無益性分析 1 年: すべての患者が 1 年間 (52 週間) 治療された後、最初の中間有効性分析が実行され、計画された目的を達成するために研究を継続する必要性が評価されます。 オレソキシムに有利な肯定的かつ重要な結果が得られた場合、研究は成功したと見なされ、すべての患者がオレソキシムに切り替えられ、治療効果と安全性の持続可能性を評価できるようになります。 結果がプラセボに有意に有利である場合、研究は失敗 (無益) として中止されます。
ステージ 3 2 年後の有効性と安全性の分析: 有効性を示すために、予想される研究期間は 2 年 (104 週間) です。 研究が無益で中止されない場合、または成功のために投薬計画が変更された場合、研究は計画完了まで、つまり 104 週まで継続されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
165
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Birmingham、イギリス、B92 0AN
- Birmingham Heartlands Hospital
-
London、イギリス、WC1N 1EH
- Dubowitz Neuromuscular Centre
-
Newcastle、イギリス、NE1 3BZ
- Institute of Human Genetics
-
-
-
-
-
Genova、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Messina、イタリア、98 125
- AOU Policlinico
-
Milano、イタリア、20122
- Centro Dino Ferrari, Milano
-
Milano、イタリア、20162
- NEuroMuscular Omnicentre (NEMO)
-
Roma、イタリア、165
- Bambino Gesu' Research Children's Hospital
-
Roma、イタリア、168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli",
-
-
-
-
-
Utrecht、オランダ、3508 GA
- University Medical Center
-
-
-
-
-
Essen、ドイツ、45122
- University of Essen
-
Freiburg、ドイツ、79106
- Universitat Klinikum Freiburg
-
Munchen、ドイツ、80336
- Friedrich-Baur-Institute
-
-
-
-
-
Bron、フランス、69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Garches、フランス、92380
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Lille、フランス、59037
- CHRU Hôpital R. Salengro
-
Marseille、フランス、13385
- Hôpital La Timone
-
Montpellier、フランス、34295
- CHU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
-
Paris、フランス、75012
- Groupe hospitalier Armand-Trousseau
-
-
-
-
-
Ghent、ベルギー、9000
- University Hospitals
-
Leuven、ベルギー、3000
- University Hospitals
-
-
-
-
-
Warsaw、ポーランド、02-097
- Medical University of Warsaw
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 脊髄性筋萎縮症（SMA）II型またはIII型の臨床診断と一致する筋力低下および筋緊張低下
- SMNI エクソン 7 のホモ接合体の欠如および/または他の対立遺伝子の欠失および突然変異の検査記録
- MFM 相対スコア (両方の次元の最大合計の割合) >= 15% (D1 + D2 スコア)
- ベースラインでの HFMS スコア >= 3
- -HFMSスコア=<38の患者として定義された非歩行患者
- 入学時の年齢が3歳以上26歳未満であること
- 症状の発症年齢 = < 3 歳
- -患者および/または両親/保護者の署名済みのインフォームドコンセント
- -臨床的に重大な異常がないことを示す、研究登録開始前の31日以内に行われた検査結果
- -研究治療を受ける能力（インフォームドコンセント後のスクリーニングでテストされます）
除外基準:
- -腎機能障害、血液異形成、肝不全、症候性膵炎、先天性心不全、代謝性アシドーシスの既知の病歴、高血圧、重大な中枢神経系障害、またはSMA以外の神経変性または神経筋疾患の証拠
- 臨床的に重大な心電図異常
- -細菌感染、ウイルス感染プロセス、食中毒、温度> 37.0°C、その他の理由による急性治療または観察の必要性を含む、登録から7日以内の被験者の健康を妨げる急性併存疾患、調査員の判断による。急性イベントの解決後に患者を含めることができます
- リルゾール、バルプロ酸、ヒドロキシ尿素、フェニル酪酸ナトリウム、酪酸誘導体、クレアチン、カルニチン、成長ホルモン、蛋白同化ステロイド、プロベネシドを含むSMAの治療を目的とした薬物の使用、開始時のコルチコステロイドの経口または非経口使用、増加または減少が予想される薬剤-筋力またはヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害が既知または推定される薬剤、研究登録前の30日以内。 ネブライザーを使用するか、ステロイドの吸入器を必要とする被験者は、研究に参加できます。ただし、ステロイドの経口使用は禁止されています。 サルブタモールの経口使用は、次の制限付きで許可されています。患者は、試験に参加する前に少なくとも 6 か月間サルブタモールを服用していて、十分な耐性がある必要があります。 サルブタモールの用量は、試験期間中一定に保つ必要があります。 吸入β作動薬の使用（喘息発症の治療など）は許可されています。
- -過去6か月以内の脊柱側弯症の脊柱ロッドまたは固定、または登録から6か月以内のロッドまたは固定の必要性が予想される。
- 研究訪問の要件を満たすことができない、または機能テストに確実に協力できない
- 旅行、検査、または研究薬を禁忌とする併存する病状
- オレソキシムは、オレオキシムまたはゴマ油に対する過敏症を含む製剤賦形剤の 1 つに対して薬物過敏症を発症した被験者/患者には禁忌です。
- 止血障害のある患者
- -既知の胆道閉塞のある患者
- 現在または予定されている妊娠中または授乳中の期間
女性の場合: 以下の安全な避妊方法のいずれかを使用しない:
- 殺精子剤と組み合わせて使用される女性用コンドーム、横隔膜またはコイル
- 子宮内避妊器具
- 機械的避妊法と組み合わせたホルモン避妊
- -過去3か月以内の他の治験薬または治療研究への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オレソキシム
この腕に 100 人の患者がいます。
液体懸濁液
|
液体懸濁製剤、10 mg/kg の用量で 100 mg/ml を 1 日 1 回、夕食時に食事とともに投与します。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
このアームには 50 人の患者が登録されました。
液体懸濁液
|
0.1ml/kg を 1 日 1 回、夕食時に食事と一緒に服用してください。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
運動機能測定
時間枠：6ヶ月ごと
|
運動機能測定 (MFM) D1+D2 スコア
|
6ヶ月ごと
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
MFM および HFMS のレスポンダー分析、HFMS、CMAP/MUNE、PedsQL、FVC、CGI、および安全性の 4 ポイントまでの時間短縮
時間枠：3ヶ月ごと
|
3ヶ月ごと
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Enrico Bertini, MD、Bambino Gesu Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年11月1日
一次修了 (実際)
2013年10月1日
研究の完了 (実際)
2013年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年2月18日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年11月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月21日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WN29836
- TRO19622 CL E Q 1275-1 (その他の識別子：Trophos ID)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。