Olesoksiimin (TRO19622) turvallisuus ja tehokkuus 3–25-vuotiailla SMA-potilailla.
maanantai 21. marraskuuta 2016 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Vaihe II, monikeskus, satunnaistettu, mukautuva, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus olesoksiimin (TRO19622) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi 3–25-vuotiailla spinaalilihasatrofiapotilailla (SMA).
Olesoksiimin tehon ja turvallisuuden arvioiminen SMA tyypin 2 tai tyypin 3 ei-ambulanssipotilailla iältään 3–25 vuotta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on monikeskustutkimus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, adaptiivinen, rinnakkaisryhmät, lumekontrolloitu 3-vaiheinen tutkimus potilailla, joilla on SMA tyyppi 2 tai ei-ambulantti tyyppi 3.
Vaihe 1 DMC 3 kuukauden turvallisuusarviointi: Riippumaton tietojen seurantakomitea (DMC) arvioi olesoksiimin turvallisuuden kolmen kuukauden välein.
Vaihe 2 Teho-/hyötyanalyysi vuoden kuluttua: Ensimmäinen väliaikainen tehokkuusanalyysi tehdään sen jälkeen, kun kaikkia potilaita on hoidettu vuoden (52 viikon) ajan, jotta voidaan arvioida tarvetta jatkaa tutkimusta suunnitellun tavoitteen saavuttamiseksi. Jos olesoksiimia suosivat positiiviset ja merkittävät tulokset, tutkimus katsotaan onnistuneeksi ja kaikki potilaat vaihdetaan olesoksiimiin, jotta voidaan arvioida hoidon vaikutuksen kestävyyttä ja turvallisuutta. Jos tulokset puoltavat merkittävästi lumelääkettä, tutkimus keskeytetään epäonnistumisen (turhuuden) vuoksi.
Vaihe 3 Teho- ja turvallisuusanalyysi kahden vuoden kuluttua: Tutkimuksen arvioitu kesto on 2 vuotta (104 viikkoa) tehon osoittamiseksi. Jos tutkimusta ei keskeytetä turhuuden vuoksi tai lääkitystä muutetaan onnistumisen vuoksi, tutkimusta jatketaan näin ollen suunniteltuun loppuun asti eli 104 viikkoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
165
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
- University Medical Center
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospitals
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
-
Messina, Italia, 98 125
- AOU Policlinico
-
Milano, Italia, 20122
- Centro Dino Ferrari, Milano
-
Milano, Italia, 20162
- NEuroMuscular Omnicentre (NEMO)
-
Roma, Italia, 165
- Bambino Gesu' Research Children's Hospital
-
Roma, Italia, 168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli",
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-097
- Medical University of Warsaw
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Garches, Ranska, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Lille, Ranska, 59037
- CHRU Hôpital R. Salengro
-
Marseille, Ranska, 13385
- Hôpital La Timone
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
-
Paris, Ranska, 75012
- Groupe hospitalier Armand-Trousseau
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45122
- University of Essen
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Universitat Klinikum Freiburg
-
Munchen, Saksa, 80336
- Friedrich-Baur-Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B92 0AN
- Birmingham Heartlands Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
- Dubowitz Neuromuscular Centre
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- Institute of Human Genetics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Heikkous ja hypotonia, jotka vastaavat tyypin II tai III spinaalisen lihasatrofian (SMA) kliinistä diagnoosia
- Laboratoriodokumentaatio SMNI-eksonin 7 homotsygoottisesta puuttumisesta ja/tai muun alleelin deleetiosta ja mutaatiosta
- MFM:n suhteellinen pistemäärä (prosenttiosuus molempien ulottuvuuksien enimmäissummasta) >= 15 % (D1 + D2 pisteet)
- HFMS-pisteet lähtötilanteessa >= 3
- Ei-ambulanssipotilaat määritellään potilaiksi, joiden HFMS-pistemäärä on < 38
- Ilmoittautumishetkellä tulee olla vähintään 3-vuotias, mutta alle 26-vuotias
- Oireiden alkamisikä = < 3 vuoden ikä
- Potilaan ja/tai vanhempien/huoltajan allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Laboratoriotulokset, jotka on otettu 31 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa, eivät osoita kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia
- Kyky ottaa tutkimushoitoa (testattu seulonnassa tietoisen suostumuksen jälkeen)
Poissulkemiskriteerit:
- Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta, veren dysplasiasta, maksan vajaatoiminnasta, oireellisesta haimatulehduksesta, synnynnäisestä sydämen vajaatoiminnasta, tunnetusta metabolisesta asidoosista, kohonneesta verenpaineesta, merkittävästä keskushermoston vajaatoiminnasta tai muusta neurodegeneratiivisesta tai hermo-lihassairaudesta kuin SMA:sta
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä EKG-poikkeama
- Mikä tahansa akuutti rinnakkaissairaus, joka häiritsee tutkittavan hyvinvointia 7 päivän sisällä ilmoittautumisesta mukaan lukien bakteeri-infektio, virusinfektioprosessit, ruokamyrkytys, lämpötila > 37,0 °C, akuutin hoidon tai tarkkailun tarve jostain muusta syystä, tutkijan arvioiden mukaan; potilas voidaan ottaa mukaan akuutin tapahtuman ratkeamisen jälkeen
- SMA:n hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden käyttö, mukaan lukien rilutsoli, valproiinihappo, hydroksiurea, natriumfenyylibutyraatti, butyraattijohdannaiset, kreatiini, karnitiini, kasvuhormoni, anaboliset steroidit, probenesidi, kortikosteroidien oraalinen tai parenteraalinen käyttö tulon yhteydessä, aineet, joiden odotetaan lisäävän tai vähentävän lihasvoimaa tai aineita, joiden tiedetään tai oletetaan estävän histonideasetylaasi (HDAC), 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen osallistumista. Koehenkilöt, jotka käyttävät sumutinta tai tarvitsevat inhalaattorin steroideihin, saavat osallistua tutkimukseen; steroidien oraalinen käyttö on kuitenkin kielletty. Salbutamolin oraalinen käyttö on sallittu seuraavin rajoituksin: potilaiden tulee olla käyttäneet salbutamolia vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen ottamista, hyvällä sietokyvyllä. Salbutamoliannoksen tulee pysyä vakiona kokeen ajan. Inhaloitavien beeta-agonistien käyttö (esim. astmakriisin hoitoon) on sallittu.
- Selkärangan sauva tai kiinnitys skolioosin vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana tai tarve sauvan tai kiinnityksen vuoksi 6 kuukauden sisällä rekisteröinnistä.
- Kyvyttömyys täyttää opintovierailuvaatimukset tai tehdä luotettavaa yhteistyötä toiminnallisen testauksen kanssa
- Samanaikaiset sairaudet, jotka estävät matkustamisen, testauksen tai lääketutkimuksen
- Olesoksiimi on vasta-aiheinen henkilöille/potilaille, jotka ovat yliherkkiä sille tai jollekin valmisteen apuaineista, mukaan lukien yliherkkyys seesamiöljylle.
- Potilaat, joilla on hemostaasihäiriöitä
- Potilaat, joilla on tiedossa sappiteiden tukos
- Nykyinen tai suunniteltu raskaus tai imetysaika
Naiset: Jos et käytä jotakin seuraavista turvallisista ehkäisymenetelmistä:
- Naisten kondomit, diafragma tai kierukka, kutakin käytetään yhdessä siittiöiden torjunta-aineiden kanssa
- Kohdunsisäinen laite
- Hormonaalinen ehkäisy yhdistettynä mekaaniseen ehkäisymenetelmään
- Osallistuminen muihin lääke- tai hoitotutkimuksiin viimeisten 3 kuukauden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Olesoksiimi
100 potilasta tässä käsivarressa.
nestemäinen suspensio
|
Nestemäinen suspensioformulaatio, 100 mg/ml annoksella 10 mg/kg, annetaan kerran päivässä ruoan kanssa päivällisellä
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
50 potilasta ilmoittautui tähän haaraan.
nestemäinen suspensio
|
0,1 ml/kg kerran päivässä ruuan kanssa päivällisellä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Moottorin toiminnan mittaus
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein
|
Moottorin toiminta Mittaa (MFM) D1+D2-pisteet
|
6 kuukauden välein
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
vastausanalyysit MFM:llä ja HFMS:llä, aika 4 pisteen laskuun HFMS:ssä, CMAP/MUNE:ssa, PedsQL:ssä, FVC:ssä, CGI:ssä ja turvallisuudessa
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Enrico Bertini, MD, Bambino Gesu Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. helmikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. helmikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 24. helmikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 22. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- WN29836
- TRO19622 CL E Q 1275-1 (Muu tunniste: Trophos ID)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .