3-25년 SMA 환자에서 Olesoxime(TRO19622)의 안전성 및 효능.
2016년 11월 21일 업데이트: Hoffmann-La Roche
3-25세 척추 근육 위축증(SMA) 환자에서 올레옥심(TRO19622)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 II상, 다기관, 무작위, 적응형, 이중 맹검, 위약 대조 연구.
3-25세의 SMA 유형 2 또는 유형 3 비 보행 환자에서 올레속심의 효능 및 안전성을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 SMA 2형 또는 걸을 수 없는 3형 환자를 대상으로 한 다기관, 이중맹검, 무작위배정, 적응형, 평행군, 위약 대조 3단계 연구입니다.
1단계 DMC 3개월 안전성 평가: 독립 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 3개월마다 올레속심의 안전성을 평가합니다.
1년차 2단계 효능/무용성 분석: 모든 환자가 1년(52주) 동안 치료를 받은 후 계획된 목표에 도달하기 위해 연구를 계속할 필요성을 평가하기 위해 첫 번째 중간 효능 분석을 수행합니다. 올레속심에 유리한 긍정적이고 유의미한 결과가 있는 경우, 연구는 성공적인 것으로 간주되며 모든 환자는 치료 효과 및 안전성의 지속 가능성을 평가할 수 있도록 올레속심으로 전환됩니다. 결과가 위약에 상당히 유리한 경우, 연구는 실패(무익)로 인해 중단됩니다.
3단계 2년차 효능 및 안전성 분석: 효능을 나타내기 위한 예상 연구 기간은 2년(104주)입니다. 연구의 무익함으로 인해 중단되지 않거나 성공으로 인해 약물 요법이 변경되는 경우, 연구는 계획된 완료까지, 즉 104주까지 계속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
165
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- University Medical Center
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Essen, 독일, 45122
- University of Essen
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Freiburg, 독일, 79106
- Universitat Klinikum Freiburg
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Munchen, 독일, 80336
- Friedrich-Baur-Institute
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Ghent, 벨기에, 9000
- University Hospitals
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Leuven, 벨기에, 3000
- University Hospitals
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Birmingham, 영국, B92 0AN
- Birmingham Heartlands Hospital
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London, 영국, WC1N 1EH
- Dubowitz Neuromuscular Centre
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Newcastle, 영국, NE1 3BZ
- Institute of Human Genetics
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Genova, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Messina, 이탈리아, 98 125
- AOU Policlinico
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Milano, 이탈리아, 20122
- Centro Dino Ferrari, Milano
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Milano, 이탈리아, 20162
- NEuroMuscular Omnicentre (NEMO)
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Roma, 이탈리아, 165
- Bambino Gesu' Research Children's Hospital
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Roma, 이탈리아, 168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli",
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Warsaw, 폴란드, 02-097
- Medical University of Warsaw
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Bron, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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Garches, 프랑스, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU Hôpital R. Salengro
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hôpital La Timone
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU de Montpellier, Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, 프랑스, 75012
- Groupe hospitalier Armand-Trousseau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 척수성 근위축증(SMA) 유형 II 또는 III의 임상 진단과 일치하는 쇠약 및 저긴장
- SMNI 엑손 7의 동형접합 부재 및/또는 다른 대립유전자의 결실 및 돌연변이에 대한 실험실 문서
- MFM 상대 점수(두 차원의 최대 합계 백분율) >= 15%(D1 + D2 점수)
- 기준선에서 HFMS 점수 >= 3
- HFMS 점수 =< 38인 환자로 정의된 거동이 불가능한 환자
- 입학 당시 만 3세 이상 26세 미만이어야 합니다.
- 증상 발병 연령 =< 3세
- 환자 및/또는 부모/보호자의 서명된 동의서
- 임상적으로 유의한 이상이 없음을 입증하는 연구 시작 전 31일 이내에 작성된 실험실 결과
- 연구 치료를 받을 수 있는 능력(정보에 입각한 동의 후 스크리닝 시 테스트)
제외 기준:
- 신장 기능 장애, 혈액 이형성증, 간 기능 부전, 증상이 있는 췌장염, 선천성 심장 결함, 알려진 대사성 산증 병력, 고혈압, 심각한 중추 신경계 장애 또는 SMA 이외의 신경 퇴행성 또는 신경근 질환의 증거
- 임상적으로 유의한 모든 ECG 이상
- 세균 감염, 바이러스 감염 과정, 식중독, 체온 > 37.0 °C, 기타 이유로 인한 급성 치료 또는 관찰의 필요성을 포함하여 등록 후 7일 이내에 피험자의 안녕을 방해하는 모든 급성 동반이환 상태, 조사관의 판단에 따라; 환자는 급성 사건이 해결된 후 포함될 수 있습니다.
- riluzole, valproic acid, hydroxyurea, sodium phenylbutyrate, butyrate 유도체, 크레아틴, 카르니틴, 성장 호르몬, 아나볼릭 스테로이드, 프로베네시드, 진입 시 코르티코스테로이드의 경구 또는 비경구 사용, 증가 또는 감소가 예상되는 제제를 포함한 SMA 치료용 약물 사용 연구 시작 전 30일 이내에 알려진 또는 추정된 히스톤 데아세틸라제(HDAC) 억제가 있는 근력 또는 작용제. 분무기를 사용하거나 스테로이드 흡입기가 필요한 피험자는 연구에 허용됩니다. 그러나 스테로이드의 경구 사용은 금지됩니다. 살부타몰의 경구 사용은 다음 제한 사항에 따라 허용됩니다. 환자는 시험에 포함되기 전 최소 6개월 동안 살부타몰을 복용해야 하며 내약성이 양호해야 합니다. 살부타몰의 용량은 시험 기간 동안 일정하게 유지되어야 합니다. 흡입용 베타 작용제(예: 천식 위기 치료용)의 사용이 허용됩니다.
- 지난 6개월 이내에 척추 측만증에 대한 척수 막대 또는 고정 또는 등록 후 6개월 이내에 막대 또는 고정이 예상되는 경우.
- 연구 방문 요건을 충족하지 못하거나 기능 테스트에 안정적으로 협력할 수 없음
- 여행, 검사 또는 연구 약물을 금하는 공존하는 의학적 상태
- 올레속심은 이것 또는 참기름에 대한 과민증을 포함하는 제형 부형제 중 하나에 대한 약물 과민증이 발생하는 피험자/환자에게 금기입니다.
- 지혈장애 환자
- 알려진 담도 폐쇄가 있는 환자
- 현재 또는 계획된 임신 또는 수유 기간
여성의 경우: 다음 안전한 피임법 중 하나를 사용하지 않는 경우:
- 각각 살정제와 함께 사용되는 여성용 콘돔, 다이어프램 또는 코일
- 링
- 기계적 피임법과 병행한 호르몬 피임법
- 이전 3개월 이내에 다른 조사 약물 또는 요법 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 올레속심
이 팔에 100명의 환자.
액체 현탁액
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현탁액 100mg/ml을 10mg/kg으로 1일 1회 저녁식사와 함께 투여한다.
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위약 비교기: 위약
50명의 환자가 이 부문에 등록했습니다.
액체 현탁액
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0.1ml/kg 1일 1회 저녁식사와 함께 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 기능 측정
기간: 6개월마다
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운동 기능 측정(MFM) D1+D2 점수
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6개월마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MFM 및 HFMS에 대한 응답자 분석, HFMS, CMAP/MUNE, PedsQL, FVC, CGI 및 안전성에 대한 시간 4포인트 감소
기간: 3개월마다
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3개월마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Enrico Bertini, MD, Bambino Gesu Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 2월 18일
처음 게시됨 (추정)
2011년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WN29836
- TRO19622 CL E Q 1275-1 (기타 식별자: Trophos ID)
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