Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność olesoksymu (TRO19622) u pacjentów z SMA w wieku 3-25 lat.

21 listopada 2016 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Faza II, wieloośrodkowe, randomizowane, adaptacyjne, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność olesoksymu (TRO19622) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w wieku 3-25 lat.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania olesoksymu u niechodzących pacjentów z SMA typu 2 lub typu 3 w wieku od 3 do 25 lat

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym, adaptacyjnym, 3-etapowym badaniem kontrolowanym placebo w grupach równoległych u pacjentów z SMA typu 2 lub niechodzących typu 3.

Etap 1 DMC 3-miesięczna ocena bezpieczeństwa: Niezależny Komitet ds. Monitorowania Danych (DMC) będzie oceniał bezpieczeństwo olesoksymu co 3 miesiące.

Etap 2 Analizy skuteczności/nieskuteczności po roku: Pierwsza tymczasowa analiza skuteczności zostanie przeprowadzona po leczeniu wszystkich pacjentów przez okres jednego roku (52 tygodnie) w celu oceny potrzeby kontynuowania badania w celu osiągnięcia zaplanowanego celu. W przypadku uzyskania pozytywnych i istotnych wyników na korzyść olesoksymu, badanie zostanie uznane za zakończone powodzeniem i wszyscy pacjenci zostaną przestawieni na olesoksym, aby umożliwić ocenę trwałości efektu leczenia i bezpieczeństwa. Jeśli wyniki będą znacząco przemawiać na korzyść placebo, badanie zostanie przerwane z powodu niepowodzenia (daremności).

Etap 3 Analiza skuteczności i bezpieczeństwa po dwóch latach: Przewidywany czas trwania badania wynosi 2 lata (104 tygodnie), aby wykazać skuteczność. Jeśli badanie nie zostanie przerwane z powodu nieskuteczności lub jeśli schemat leczenia zostanie zmieniony ze względu na sukces, badanie będzie kontynuowane do planowanego zakończenia, tj. 104 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

165

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospitals
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospitals
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Garches, Francja, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU Hôpital R. Salengro
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
      • Paris, Francja, 75012
        • Groupe hospitalier Armand-Trousseau
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • University Medical Center
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45122
        • University of Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitat Klinikum Freiburg
      • Munchen, Niemcy, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Medical University of Warsaw
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Włochy, 98 125
        • AOU Policlinico
      • Milano, Włochy, 20122
        • Centro Dino Ferrari, Milano
      • Milano, Włochy, 20162
        • NEuroMuscular Omnicentre (NEMO)
      • Roma, Włochy, 165
        • Bambino Gesu' Research Children's Hospital
      • Roma, Włochy, 168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli",
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B92 0AN
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osłabienie i hipotonia zgodne z rozpoznaniem klinicznym rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu II lub III
  • Dokumentacja laboratoryjna homozygotycznego braku eksonu 7 SMNI i/lub delecji i mutacji na innym allelu
  • Wynik względny MFM (procent maksymalnej sumy obu wymiarów) >= 15% (wynik D1 + D2)
  • Wynik HFMS na początku badania >= 3
  • Pacjenci niechodzący zdefiniowani jako pacjenci z wynikiem HFMS =< 38
  • Musi mieć co najmniej 3 lata, ale mniej niż 26 lat w momencie rejestracji
  • Wiek wystąpienia objawów =< 3 lata
  • Podpisana świadoma zgoda pacjenta i/lub rodziców/opiekuna
  • Wyniki badań laboratoryjnych pobrane w ciągu 31 dni przed rozpoczęciem badania, które nie wykazują klinicznie istotnych nieprawidłowości
  • Zdolność do podjęcia badanego leczenia (badana podczas badania przesiewowego po uzyskaniu świadomej zgody)

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na zaburzenia czynności nerek, dysplazję krwi, niewydolność wątroby, objawowe zapalenie trzustki, wrodzoną wadę serca, kwasicę metaboliczną w wywiadzie, nadciśnienie, znaczne upośledzenie ośrodkowego układu nerwowego lub chorobę neurodegeneracyjną lub nerwowo-mięśniową inną niż SMA
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG
  • Jakikolwiek ostry stan współistniejący wpływający na samopoczucie uczestnika w ciągu 7 dni od włączenia, w tym infekcja bakteryjna, wirusowe procesy zakaźne, zatrucie pokarmowe, temperatura > 37,0 °C, konieczność leczenia doraźnego lub obserwacji z jakiegokolwiek innego powodu, według oceny badacza; pacjenta można włączyć po ustąpieniu ostrego zdarzenia
  • Stosowanie leków przeznaczonych do leczenia SMA, w tym riluzolu, kwasu walproinowego, hydroksymocznika, fenylomaślanu sodu, pochodnych maślanu, kreatyny, karnityny, hormonu wzrostu, sterydów anabolicznych, probenecydu, doustne lub pozajelitowe stosowanie kortykosteroidów na wejściu, środki, których spodziewane zwiększenie lub zmniejszenie siłę mięśni lub środki o znanym lub przypuszczalnym hamowaniu deacetylazy histonowej (HDAC) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania. Osoby, które używają nebulizatora lub wymagają inhalatora do sterydów, będą dopuszczone do badania; jednak doustne stosowanie sterydów jest zabronione. Doustne stosowanie salbutamolu jest dozwolone z następującymi ograniczeniami: pacjenci powinni przyjmować salbutamol przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania, z dobrą tolerancją. Dawka salbutamolu powinna być stała przez cały czas trwania badania. Dozwolone jest stosowanie wziewnych beta-agonistów (np. w leczeniu przełomu astmy).
  • Pręt kręgowy lub stabilizacja skoliozy w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub przewidywana potrzeba wstawienia pręta lub fiksacji w ciągu 6 miesięcy od rejestracji.
  • Niemożność spełnienia wymogów wizyty studyjnej lub rzetelnej współpracy przy testach funkcjonalnych
  • Współistniejące schorzenia, które stanowią przeciwwskazanie do podróżowania, testowania lub badania leków
  • Olesoksym jest przeciwwskazany u osób/pacjentów, u których wystąpiła nadwrażliwość na lek lub jedną z substancji pomocniczych preparatu, w tym nadwrażliwość na olej sezamowy.
  • Pacjenci z zaburzeniami hemostazy
  • Pacjenci ze stwierdzoną niedrożnością dróg żółciowych
  • Obecna lub planowana ciąża lub okres karmienia piersią

  • Dla kobiet: Niestosowanie jednej z następujących bezpiecznych metod antykoncepcji:

    1. Prezerwatywy dla kobiet, diafragma lub spirala, każda używana w połączeniu ze środkami plemnikobójczymi
    2. Urządzenie wewnątrzmaciczne
    3. Antykoncepcja hormonalna w połączeniu z mechaniczną metodą antykoncepcji
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu eksperymentalnym dotyczącym leku lub terapii w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Olesoksym
100 pacjentów w tym ramieniu. płynna zawiesina
Lek: Olesoksym
Płynna zawiesina preparatu 100 mg/ml w dawce 10 mg/kg będzie podawana raz dziennie z posiłkiem podczas kolacji
Komparator placebo: Placebo
Do tego ramienia włączono 50 pacjentów. płynna zawiesina
Lek: Placebo
0,1 ml/kg raz dziennie z jedzeniem podczas kolacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar funkcji motorycznych
Ramy czasowe: co 6 miesięcy
Pomiar funkcji motorycznych (MFM) Wynik D1+D2
co 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
analizy respondentów w MFM i HFMS, spadek czasu do 4 punktów w HFMS, CMAP/MUNE, PedsQL, FVC, CGI i bezpieczeństwo
Ramy czasowe: każde 3 miesiące
każde 3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Współpracownicy

Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Enrico Bertini, MD, Bambino Gesu Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lutego 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WN29836
  • TRO19622 CL E Q 1275-1 (Inny identyfikator: Trophos ID)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj