Innocuité et efficacité de l'olesoxime (TRO19622) chez les patients atteints de SMA âgés de 3 à 25 ans.

Critère d'intégration:

• Faiblesse et hypotonie compatibles avec un diagnostic clinique d'amyotrophie spinale (SMA) de type II ou III
• Documentation en laboratoire de l'absence homozygote de l'exon 7 du SMNI et/ou de la délétion et de la mutation sur un autre allèle
• Score relatif MFM (pourcentage de la somme maximale des deux dimensions) >= 15 % (score D1 + D2)
• Score HFMS au départ >= 3
• Patients non ambulatoires définis comme patients avec un score HFMS = < 38
• Doit être âgé de 3 ans ou plus, mais de moins de 26 ans, au moment de l'inscription
• Âge d'apparition des symptômes =< 3 ans
• Consentement éclairé signé du patient et/ou des parents/tuteur
• Résultats de laboratoire tirés dans les 31 jours précédant le début de l'étude ne démontrant aucune anomalie cliniquement significative
• Capacité à prendre le traitement à l'étude (testé lors de la sélection après consentement éclairé)

Critère d'exclusion:

• Preuve de dysfonctionnement rénal, de dysplasie sanguine, d'insuffisance hépatique, de pancréatite symptomatique, d'anomalie cardiaque congénitale, d'antécédents connus d'acidose métabolique, d'hypertension, d'atteinte importante du système nerveux central ou de maladie neurodégénérative ou neuromusculaire autre que l'AMS
• Toute anomalie ECG cliniquement significative
• Toute affection comorbide aiguë interférant avec le bien-être du sujet dans les 7 jours suivant l'inscription, y compris une infection bactérienne, des processus infectieux viraux, une intoxication alimentaire, une température> 37,0 ° C, la nécessité d'un traitement aigu ou d'une observation pour toute autre raison, tel que jugé par l'enquêteur ; le patient peut être inclus après la résolution de l'événement aigu
• Utilisation de médicaments destinés au traitement de la SMA, y compris le riluzole, l'acide valproïque, l'hydroxyurée, le phénylbutyrate de sodium, les dérivés du butyrate, la créatine, la carnitine, l'hormone de croissance, les stéroïdes anabolisants, le probénécide, l'utilisation orale ou parentérale de corticostéroïdes à l'entrée, les agents susceptibles d'augmenter ou de diminuer force musculaire ou agents ayant une inhibition connue ou présumée de l'histone désacétylase (HDAC), dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude. Les sujets qui utilisent un nébuliseur ou qui ont besoin d'un inhalateur de stéroïdes seront autorisés à participer à l'étude ; cependant, l'utilisation orale de stéroïdes est interdite. L'utilisation orale du salbutamol est autorisée avec les restrictions suivantes : les patients doivent être sous salbutamol depuis au moins 6 mois avant l'inclusion dans l'essai, avec une bonne tolérance. La dose de salbutamol doit rester constante pendant toute la durée de l'essai. L'utilisation de bêta-agonistes inhalés (pour le traitement des crises d'asthme par exemple) est autorisée.
• Tige vertébrale ou fixation pour scoliose au cours des 6 derniers mois ou besoin anticipé de tige ou de fixation dans les 6 mois suivant l'inscription.
• Incapacité à répondre aux exigences des visites d'étude ou à coopérer de manière fiable avec les tests fonctionnels
• Conditions médicales coexistantes qui contre-indiquent les médicaments de voyage, de test ou d'étude
• L'olesoxime est contre-indiqué chez les sujets/patients qui développent une hypersensibilité médicamenteuse à celui-ci ou à l'un des excipients de la formulation y compris une hypersensibilité à l'huile de sésame.
• Patients souffrant de troubles de l'hémostase
• Patients présentant une obstruction connue des voies biliaires
• Grossesse ou période d'allaitement en cours ou planifiée

• Pour les femmes : non-utilisation de l'une des méthodes de contraception sûres suivantes :

  1. Préservatifs féminins, diaphragme ou serpentin, chacun utilisé en combinaison avec des spermicides
  2. Dispositif intra-utérin
  3. Contraception hormonale en association avec une méthode de contraception mécanique
• Participation à toute autre étude expérimentale sur un médicament ou une thérapie au cours des 3 mois précédents.