Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Olesoximu (TRO19622) u pacientů se SMA ve věku 3–25 let.

21. listopadu 2016 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze II, multicentrická, randomizovaná, adaptivní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti olesoximu (TRO19622) u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) ve věku 3–25 let.

Posoudit účinnost a bezpečnost olesoximu u neambulantních pacientů se SMA typu 2 nebo typu 3 ve věku 3–25 let

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, adaptivní, placebem kontrolovaná 3-fázová studie s paralelními skupinami u pacientů se SMA typu 2 nebo neambulantních typu 3.

Fáze 1 DMC Tříměsíční hodnocení bezpečnosti: Nezávislý výbor pro monitorování dat (DMC) posoudí bezpečnost olesoximu každé 3 měsíce.

Fáze 2 Analýzy účinnosti/marnosti po jednom roce: První prozatímní analýza účinnosti bude provedena poté, co byli všichni pacienti léčeni po dobu jednoho roku (52 týdnů), aby se vyhodnotila potřeba pokračovat ve studii k dosažení plánovaného cíle. V případě pozitivních a významných výsledků ve prospěch olesoximu bude studie považována za úspěšnou a všichni pacienti budou převedeni na olesoxim, aby bylo možné posoudit udržitelnost účinku léčby a bezpečnost. Pokud jsou výsledky významně ve prospěch placeba, studie bude přerušena pro selhání (marnost).

Fáze 3 Analýza účinnosti a bezpečnosti po dvou letech: Předpokládaná doba trvání studie je 2 roky (104 týdnů), aby byla prokázána účinnost. Pokud není studie přerušena pro zbytečnost nebo je z důvodu úspěchu změněn léčebný režim, bude proto studie pokračovat až do plánovaného dokončení, tj. 104 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

165

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • University Hospitals
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospitals
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Garches, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU Hôpital R. Salengro
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
      • Paris, Francie, 75012
        • Groupe hospitalier Armand-Trousseau
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • University Medical Center
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Itálie, 98 125
        • AOU Policlinico
      • Milano, Itálie, 20122
        • Centro Dino Ferrari, Milano
      • Milano, Itálie, 20162
        • NEuroMuscular Omnicentre (NEMO)
      • Roma, Itálie, 165
        • Bambino Gesu' Research Children's Hospital
      • Roma, Itálie, 168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli",
  • Německo
      • Essen, Německo, 45122
        • University of Essen
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Universitat Klinikum Freiburg
      • Munchen, Německo, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Medical University of Warsaw
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B92 0AN
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
      • Newcastle, Spojené království, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Slabost a hypotonie v souladu s klinickou diagnózou spinální svalové atrofie (SMA) typu II nebo III
  • Laboratorní dokumentace homozygotní absence SMNI exonu 7 a/nebo delece a mutace na jiné alele
  • Relativní skóre MFM (procento maximálního součtu obou dimenzí) >= 15 % (skóre D1 + D2)
  • HFMS skóre na začátku >= 3
  • Neambulantní pacienti definovaní jako pacienti se skóre HFMS = < 38
  • V době zápisu musí být starší 3 let, ale mladší 26 let
  • Věk nástupu příznaků =< 3 roky věku
  • Podepsaný informovaný souhlas pacienta a/nebo rodičů/opatrovníka
  • Laboratorní výsledky získané během 31 dnů před začátkem vstupu do studie neprokazující žádné klinicky významné abnormality
  • Schopnost absolvovat studijní léčbu (testováno při screeningu po informovaném souhlasu)

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz renální dysfunkce, krevní dysplazie, jaterní insuficience, symptomatická pankreatitida, vrozená srdeční vada, známá anamnéza metabolické acidózy, hypertenze, významné poškození centrálního nervového systému nebo neurodegenerativní nebo neuromuskulární onemocnění jiné než SMA
  • Jakákoli klinicky významná abnormalita EKG
  • Jakýkoli akutní komorbidní stav narušující pohodu subjektu do 7 dnů od zařazení, včetně bakteriální infekce, virových infekčních procesů, otravy jídlem, teploty > 37,0 °C, potřeby akutního ošetření nebo pozorování z jakéhokoli jiného důvodu, podle posouzení vyšetřovatele; pacient může být zařazen po vyřešení akutní příhody
  • Použití léků určených k léčbě SMA včetně riluzolu, kyseliny valproové, hydroxymočoviny, fenylbutyrátu sodného, ​​derivátů butyrátu, kreatinu, karnitinu, růstového hormonu, anabolických steroidů, probenecidu, perorálního nebo parenterálního použití kortikosteroidů při vstupu, látek, u nichž se předpokládá zvýšení nebo snížení svalovou sílu nebo látky se známou nebo předpokládanou inhibicí histondeacetylázy (HDAC) během 30 dnů před vstupem do studie. Subjekty, které používají nebulizér nebo vyžadují inhalátor ke steroidům, budou povoleny ve studii; perorální užívání steroidů je však zakázáno. Perorální použití salbutamolu je povoleno s následujícími omezeními: pacienti by měli užívat salbutamol alespoň 6 měsíců před zařazením do studie, s dobrou tolerancí. Dávka salbutamolu by měla zůstat konstantní po dobu trvání studie. Použití inhalačních beta-agonistů (například pro léčbu astmatické krize) je povoleno.
  • Páteřní tyč nebo fixace pro skoliózu během posledních 6 měsíců nebo předpokládaná potřeba tyče nebo fixace během 6 měsíců od zařazení.
  • Neschopnost splnit požadavky studijní návštěvy nebo spolehlivě spolupracovat při funkčním testování
  • Současné zdravotní stavy, které kontraindikují cestování, testování nebo studium léků
  • Olesoxim je kontraindikován u subjektů/pacientů, u kterých se vyvine přecitlivělost na lék nebo na některou z pomocných látek přípravku, včetně přecitlivělosti na sezamový olej.
  • Pacienti s poruchami hemostázy
  • Pacienti se známou obstrukcí žlučových cest
  • Současné nebo plánované těhotenství nebo období kojení

  • Pro ženy: Nepoužívat jednu z následujících bezpečných metod antikoncepce:

    1. Ženské kondomy, membrána nebo spirála, každý se používá v kombinaci se spermicidy
    2. Nitroděložní tělísko
    3. Hormonální antikoncepce v kombinaci s mechanickou metodou antikoncepce
  • Účast na jakémkoli jiném hodnoceném léku nebo terapeutické studii během předchozích 3 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Olesoxim
100 pacientů v tomto rameni. tekutá suspenze
Lék: Olesoxim
Formulace kapalné suspenze, 100 mg/ml v dávce 10 mg/kg bude podávána jednou denně s jídlem k večeři
Komparátor placeba: Placebo
Do této větve bylo zařazeno 50 pacientů. tekutá suspenze
Lék: Placebo
0,1 ml/kg jednou denně s jídlem k večeři.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření funkce motoru
Časové okno: každých 6 měsíců
Funkce motoru Měření (MFM) D1+D2 skóre
každých 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
analýzy respondérů na MFM a HFMS, čas do snížení o 4 body na HFMS, CMAP/MUNE, PedsQL, FVC, CGI a bezpečnost
Časové okno: každé 3 měsíce
každé 3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Spolupracovníci

Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Enrico Bertini, MD, Bambino Gesu Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

24. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WN29836
  • TRO19622 CL E Q 1275-1 (Jiný identifikátor: Trophos ID)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit