Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность олесоксима (TRO19622) у пациентов со СМА в возрасте 3–25 лет.

21 ноября 2016 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Фаза II, многоцентровое, рандомизированное, адаптивное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности олеоксима (TRO19622) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от 3 до 25 лет.

Оценить эффективность и безопасность олесоксима у неходячих пациентов со СМА 2 или 3 типа в возрасте от 3 до 25 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, адаптивное, плацебо-контролируемое трехэтапное исследование в параллельных группах у пациентов со СМА 2-го или неамбулаторного типа 3.

Этап 1 DMC 3-месячная оценка безопасности: Независимый комитет по мониторингу данных (DMC) будет оценивать безопасность олеоксима каждые 3 месяца.

Стадия 2. Анализ эффективности/бесполезности через год. Первый промежуточный анализ эффективности будет проведен после того, как все пациенты будут получать лечение в течение одного года (52 недели), чтобы оценить необходимость продолжения исследования для достижения запланированной цели. В случае положительных и значимых результатов в пользу олесоксима исследование будет считаться успешным и все пациенты будут переведены на олесоксим, что позволит оценить устойчивость лечебного эффекта и безопасность. Если результаты будут значительно в пользу плацебо, исследование будет прекращено из-за неудачи (бесполезности).

Стадия 3. Анализ эффективности и безопасности через два года. Ожидаемая продолжительность исследования составляет 2 года (104 недели), чтобы показать эффективность. Если исследование не прекращено из-за его бесполезности или схема лечения не будет изменена из-за успеха, исследование, следовательно, будет продолжаться до запланированного завершения, т.е. 104 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

165

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • University Hospitals
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • University Hospitals
  • Германия
      • Essen, Германия, 45122
        • University of Essen
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Universitat Klinikum Freiburg
      • Munchen, Германия, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Италия, 98 125
        • AOU Policlinico
      • Milano, Италия, 20122
        • Centro Dino Ferrari, Milano
      • Milano, Италия, 20162
        • NEuroMuscular Omnicentre (NEMO)
      • Roma, Италия, 165
        • Bambino Gesu' Research Children's Hospital
      • Roma, Италия, 168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli",
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3508 GA
        • University Medical Center
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-097
        • Medical University of Warsaw
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B92 0AN
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Garches, Франция, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille, Франция, 59037
        • CHRU Hôpital R. Salengro
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
      • Paris, Франция, 75012
        • Groupe hospitalier Armand-Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Слабость и гипотония, соответствующие клиническому диагнозу спинальной мышечной атрофии (СМА) II или III типа.
  • Лабораторная документация гомозиготного отсутствия экзона 7 SMNI и/или делеции и мутации на другом аллеле
  • Относительная оценка MFM (процент от максимальной суммы обоих измерений) >= 15% (оценка D1 + D2)
  • Оценка HFMS на исходном уровне >= 3
  • Пациенты, не способные передвигаться, определяются как пациенты с оценкой по шкале HFMS = < 38.
  • Должно быть 3 года или старше, но моложе 26 лет на момент зачисления
  • Возраст появления симптомов = < 3 лет
  • Подписанное информированное согласие пациента и/или родителей/опекуна
  • Лабораторные результаты, полученные в течение 31 дня до начала исследования, не демонстрируют клинически значимых отклонений.
  • Возможность принимать исследуемое лечение (проверяется при скрининге после получения информированного согласия)

Критерий исключения:

  • Признаки почечной дисфункции, дисплазии крови, печеночной недостаточности, симптоматического панкреатита, врожденного порока сердца, метаболического ацидоза в анамнезе, артериальной гипертензии, значительного нарушения центральной нервной системы или нейродегенеративного или нервно-мышечного заболевания, кроме СМА.
  • Любая клинически значимая аномалия ЭКГ
  • Любое острое сопутствующее заболевание, нарушающее самочувствие субъекта в течение 7 дней после включения, включая бактериальную инфекцию, вирусные инфекционные процессы, пищевое отравление, температуру > 37,0 °C, необходимость неотложного лечения или наблюдения по любой другой причине, по решению следователя; пациент может быть включен после разрешения острого события
  • Использование препаратов, предназначенных для лечения СМА, включая рилузол, вальпроевую кислоту, гидроксимочевину, фенилбутират натрия, производные бутирата, креатин, карнитин, гормон роста, анаболические стероиды, пробенецид, пероральное или парентеральное использование кортикостероидов при поступлении, агенты, ожидаемое увеличение или уменьшение мышечная сила или агенты с известным или предполагаемым ингибированием гистондеацетилазы (HDAC) в течение 30 дней до включения в исследование. Субъекты, которые используют небулайзер или нуждаются в ингаляторе для стероидов, будут допущены к исследованию; однако пероральное использование стероидов запрещено. Пероральное применение сальбутамола разрешено со следующими ограничениями: пациенты должны были принимать сальбутамол не менее 6 месяцев до включения в исследование, с хорошей переносимостью. Доза сальбутамола должна оставаться постоянной на протяжении всего исследования. Допускается использование ингаляционных бета-агонистов (например, для лечения астматического криза).
  • Спинной стержень или фиксация при сколиозе в течение последних 6 месяцев или ожидаемая потребность в стержне или фиксации в течение 6 месяцев после включения.
  • Неспособность выполнить требования к учебному визиту или надежно сотрудничать с функциональным тестированием
  • Сосуществующие медицинские состояния, которые противопоказаны для путешествий, тестирования или изучения лекарств.
  • Олесоксим противопоказан субъектам/пациентам, у которых развивается лекарственная гиперчувствительность к нему или одному из вспомогательных веществ препарата, включая гиперчувствительность к кунжутному маслу.
  • Пациенты с нарушениями гемостаза
  • Пациенты с известной обструкцией желчевыводящих путей
  • Текущая или планируемая беременность или период кормления грудью

  • Для женщин: Неиспользование одного из следующих безопасных методов контрацепции:

    1. Женские презервативы, диафрагма или спираль, каждый из которых используется в сочетании со спермицидами.
    2. Внутриматочная спираль
    3. Гормональная контрацепция в сочетании с механическим методом контрацепции
  • Участие в любом другом исследуемом препарате или терапии в течение предыдущих 3 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Олеоксим
100 пациентов в этой группе. жидкая суспензия
Лекарство: Олеоксим
Жидкая суспензионная форма, 100 мг/мл в дозе 10 мг/кг будет вводиться один раз в день во время еды во время ужина.
Плацебо Компаратор: Плацебо
В эту группу включено 50 пациентов. жидкая суспензия
Лекарство: Плацебо
0,1 мл/кг 1 раз в сутки во время еды во время ужина.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение двигательной функции
Временное ограничение: каждые 6 месяцев
Оценка моторной функции (MFM) Оценка D1+D2
каждые 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
анализ респондентов по MFM и HFMS, снижение времени до 4 баллов по HFMS, CMAP/MUNE, PedsQL, FVC, CGI и безопасности
Временное ограничение: каждые 3 месяца
каждые 3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Соавторы

Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Следователи

  • Главный следователь: Enrico Bertini, MD, Bambino Gesu Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 февраля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 февраля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

22 ноября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 ноября 2016 г.

Последняя проверка

1 ноября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WN29836
  • TRO19622 CL E Q 1275-1 (Другой идентификатор: Trophos ID)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться