再発性/難治性再生不良性貧血患者への間葉系幹細胞移植。 (MSC)

包含基準:

• -患者は再生不良性貧血の定義を満たす必要があります：

次のうち少なくとも 2 つが必要です。

ヘモグロビン < 100g/L;血小板数 < 50 x 109/L;好中球数 < 1.5 x 109/L、および低細胞骨髄;

SAA は、細胞性が 25% 未満の低細胞性骨髄と、次のうち 2 つによって定義されます。

好中球数 < 0.5 x 109/L 血小板 < 20 x 109/L 網状赤血球 < 20 x 109/L 少なくとも 2 つの細胞株における低細胞性骨髄および血球減少症と好中球数 > 0.5 x 109/L、および赤色によって定義される nSAA細胞および/または血小板輸血依存。

• 患者は後天性再生不良性貧血に属します。
• SAA の既往歴のある患者は、ATG/CsA による治療後少なくとも 3 か月間は不完全な反応があったか、または治療に対する最初の反応の後に再発した必要があり、骨髄移植のための HLA 適合ドナーを持っていません。 nSAA の既往歴のある患者は、赤血球および/または血小板輸血に依存している必要があります。
• -登録時の末梢血カウントには、次の少なくとも1つが含まれている必要があります：ヘモグロビン<90 g / Lまたは赤血球（RBC）輸血依存、PMN <1 x 109 / L、または血小板数<50 x 109 / L .
• -患者は、以下に定義されている臓器機能を持っている必要があります。

総ビリルビンが施設の正常範囲内 (NV: 0.0-20.5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2.5 × 施設の正常な AST 上限 (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) 施設内の正常範囲内のクレアチニン (NV: 53-106 umol/L) またはクレアチニンクリアランス > 1.25 ml/s 施設内の正常値を超えるクレアチニンレベルの患者。

• 年齢は16歳以上、年齢上限なし。
• -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。

除外基準:

• 患者は、研究登録から4週間以内に他の治験薬を受けていない可能性があります。
• 間葉系幹細胞と同様の生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
• -ファンコーニ貧血、先天性角化異常症（DC）またはAAの他の遺伝性形態の現在の診断。
• 真のインフォームドコンセントを与える能力を損なう精神障害、依存症、またはその他の障害。
• 年齢 < 16 歳。
• ECOGパフォーマンスステータス> 2。
• 過去5年以内の悪性腫瘍。
• -進行中または活動性の感染症（侵襲性真菌感染症および進行性CMVウイルス血症として定義）、症候性うっ血性心不全（NYHクラスIIIおよびIV）、不安定狭心症、または不整脈を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
• 妊娠中または授乳中の女性。
• HIV陽性患者。