Transplantation mesenchymaler Stammzellen bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer aplastischer Anämie. (MSC)

Einschlusskriterien:

• Die Patienten müssen die Definition einer aplastischen Anämie erfüllen:

Es müssen mindestens zwei der folgenden Punkte vorhanden sein:

Hämoglobin < 100 g/L; Thrombozytenzahl < 50 x 109/l; Neutrophilenzahl < 1,5 x 109/l und ein hypozelluläres Knochenmark;

SAA, definiert durch ein hypozelluläres Knochenmark mit <25 % Zellularität und zwei der folgenden:

Neutrophilenzahl < 0,5 x 109/l Thrombozyten < 20 x 109/l Retikulozyten < 20 x 109/l nSAA definiert durch ein hypozelluläres Knochenmark und Zytopenie in mindestens zwei Zelllinien und Neutrophilenzahl > 0,5 x 109/l und rot Zell- und/oder Thrombozytentransfusionsabhängigkeit.

• Die Patienten gehören zur erworbenen aplastischen Anämie.
• Patienten mit einer SAA in der Anamnese müssen mindestens 3 Monate nach der Behandlung mit ATG/CsA ein unvollständiges Ansprechen gezeigt haben, oder sie müssen nach einem ersten Ansprechen auf die Behandlung einen Rückfall erlitten haben, und sie haben keinen HLA-passenden Spender für eine Knochenmarktransplantation. Patienten mit nSAA in der Anamnese müssen abhängig von Erythrozyten- und/oder Thrombozytentransfusionen sein.
• Periphere Blutwerte zum Zeitpunkt der Einschreibung müssen mindestens einen der folgenden Werte aufweisen: Hämoglobin < 90 g/l oder Transfusionsabhängigkeit der roten Blutkörperchen (RBC), PMN < 1 x 109/l oder Thrombozytenzahl < 50 x 109/l .
• Die Patienten müssen eine Organfunktion wie unten definiert haben:

Gesamtbilirubin innerhalb der normalen institutionellen Grenzen (NV: 0,0–20,5 μmol/l) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × institutionelle Obergrenze der normalen AST (NV: 0–35 U/l); ALT (NV: 0-40 U/l) Kreatinin innerhalb der normalen institutionellen Grenzen (NV: 53-106 umol/l) oder Kreatinin-Clearance > 1,25 ml/s für Patienten mit Kreatininspiegeln über dem institutionellen Normalwert.

• Mindestalter 16 Jahre ohne Altersobergrenze.
• Fähigkeit zu verstehen und die Bereitschaft, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

• Die Patienten dürfen innerhalb von 4 Wochen nach Studieneintritt keine anderen Prüfsubstanzen erhalten.
• Vorgeschichte von allergischen Reaktionen, die auf Verbindungen mit ähnlicher biologischer Zusammensetzung wie mesenchymale Stammzellen zurückzuführen sind.
• Aktuelle Diagnose von Fanconi-Anämie, Dyskeratosis Congenita (DC) oder anderen erblichen Formen von AA.
• Psychiatrische, Sucht- oder andere Störungen, die die Fähigkeit beeinträchtigen, eine wirklich informierte Einwilligung zu geben.
• Alter < 16 Jahre alt.
• ECOG-Leistungsstatus > 2.
• Bösartigkeit innerhalb der letzten 5 Jahre.
• Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, andauernde oder aktive Infektion (definiert als invasive Pilzinfektion und fortschreitende CMV-Virämie), symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz (NYH-Klassen III und IV), instabile Angina pectoris oder Herzrhythmusstörungen.
• Schwangere oder stillende Frauen.
• HIV-positive Patienten.