Trasplante de células madre mesenquimales a pacientes con anemia aplásica recidivante/refractaria. (MSC)

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben cumplir con la definición de anemia aplásica:

Debe haber al menos dos de los siguientes:

hemoglobina < 100 g/L; recuento de plaquetas < 50 x 109/L; recuento de neutrófilos < 1,5 x 109/L y médula ósea hipocelular;

SAA como se define por una médula ósea hipocelular de <25% de celularidad y dos de los siguientes:

recuento de neutrófilos < 0,5 x 109/l plaquetas < 20 x 109/l reticulocitos < 20 x 109/l nSAA definido por una médula ósea hipocelular y citopenia en al menos dos líneas celulares y recuento de neutrófilos > 0,5 x 109/l, y rojo Dependencia de transfusiones de células y/o plaquetas.

• Los pacientes pertenecen a la anemia aplásica adquirida.
• Los pacientes con antecedentes de SAA deben haber tenido una respuesta incompleta al menos 3 meses después del tratamiento con ATG/CsA, o deben haber recaído después de una respuesta inicial al tratamiento, y no tienen un donante compatible con HLA para trasplante de médula ósea. Los pacientes con antecedentes de nSAA deben tener dependencia de transfusiones de glóbulos rojos y/o plaquetas.
• Los recuentos de sangre periférica en el momento de la inscripción deben incluir al menos uno de los siguientes: hemoglobina < 90 g/L o dependencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC), PMN < 1 x 109/L o recuento de plaquetas < 50 x 109/L .
• Los pacientes deben tener una función orgánica como se define a continuación:

bilirrubina total dentro de los límites institucionales normales (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × límite superior institucional de AST normal (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) Creatinina dentro de los límites institucionales normales (NV: 53-106 umol/L) o aclaramiento de creatinina > 1,25 ml/s para pacientes con niveles de creatinina por encima de lo normal institucional.

• Edad mínima 16 años sin límite de edad superior.
• Capacidad de comprensión y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• Es posible que los pacientes no estén recibiendo ningún otro agente en investigación dentro de las 4 semanas posteriores al ingreso al estudio.
• Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición biológica similar a las células madre mesenquimales.
• Diagnóstico actual de Anemia de Fanconi, Disqueratosis Congénita (DC) u otras formas hereditarias de AA.
• Trastorno psiquiátrico, adictivo o cualquier otro que comprometa la capacidad de dar un consentimiento verdaderamente informado.
• Edad < 16 años.
• Estado funcional ECOG > 2.
• Malignidad en los últimos 5 años.
• Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa (definida como infección fúngica invasiva y viremia progresiva por CMV), insuficiencia cardíaca congestiva sintomática (NYH clase III y IV), angina de pecho inestable o arritmia cardíaca.
• Mujeres embarazadas o lactantes.
• pacientes seropositivos.