Transplante de Células Tronco Mesenquimais em Pacientes com Anemia Aplástica Recidivante/Refratária. (MSC)

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem preencher a definição de anemia aplástica:

Deve haver pelo menos dois dos seguintes:

hemoglobina < 100g/L; contagem de plaquetas < 50 x 109/L; contagem de neutrófilos < 1,5 x 109/L e medula óssea hipocelular;

SAA definido por uma medula óssea hipocelular de <25% de celularidade e dois dos seguintes:

contagem de neutrófilos < 0,5 x 109/L plaquetas < 20 x 109/L reticulócitos < 20 x 109/L nSAA definido por uma medula óssea hipocelular e citopenia em pelo menos duas linhagens celulares e contagem de neutrófilos > 0,5 x 109/L e vermelho dependência de transfusão de células e/ou plaquetas.

• Os pacientes pertencem à anemia aplástica adquirida.
• Pacientes com história de SAA devem ter tido uma resposta incompleta pelo menos 3 meses após o tratamento com ATG/CsA, ou devem ter recaído após uma resposta inicial ao tratamento e não têm um doador compatível com HLA para transplante de medula óssea. Pacientes com história de nSAA devem ter dependência de transfusão de hemácias e/ou plaquetas.
• As contagens de sangue periférico no momento da inscrição devem incluir pelo menos um dos seguintes: hemoglobina < 90 g/L ou dependência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC), PMN < 1 x 109/L ou contagem de plaquetas < 50 x 109/L .
• Os pacientes devem ter função de órgão conforme definido abaixo:

bilirrubina total dentro dos limites institucionais normais (NV: 0,0-20,5 umol/L) AST(SGOT)/ALT(SGPT) < 2,5 × limite superior institucional de AST normal (NV: 0-35 U/L); ALT (NV: 0-40 U/L) Creatinina dentro dos limites institucionais normais (NV: 53-106 umol/L) ou Clearance de creatinina > 1,25 ml/s para pacientes com níveis de creatinina acima do normal institucional.

• Idade mínima de 16 anos sem limite de idade superior.
• Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• Os pacientes podem não estar recebendo nenhum outro agente experimental dentro de 4 semanas após a entrada no estudo.
• Histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição biológica semelhante às células-tronco mesenquimais.
• Diagnóstico atual de anemia de Fanconi, disceratose congênita (DC) ou outras formas hereditárias de AA.
• Transtorno psiquiátrico, viciante ou qualquer outro que comprometa a capacidade de dar um consentimento verdadeiramente informado.
• Idade < 16 anos.
• Estado de desempenho ECOG > 2.
• Malignidade nos últimos 5 anos.
• Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não limitada a, infecção ativa ou contínua (definida como infecção fúngica invasiva e viremia progressiva por CMV), insuficiência cardíaca congestiva sintomática (NYH classe III e IV), angina de peito instável ou arritmia cardíaca.
• Mulheres grávidas ou amamentando.
• pacientes HIV positivos.